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Cada año se realizan más de 185.000 ensayos clínicos en todo el mundo, el 40 por ciento de los cuales tienen lugar en Estados Unidos, según los Institutos Nacionales de Salud (NIH). Y uno de los mayores retos para los investigadores es atraer a suficientes voluntarios.

Para alguien con una enfermedad que le altere la vida, participar en un ensayo clínico puede ofrecer la esperanza de un tratamiento mejor. Para los amigos y familiares sanos, inscribirse puede ayudar a marcar la diferencia para alguien a quien quieren. Para otros, significa ayudar a ampliar los conocimientos científicos y posiblemente formar parte de un avance que beneficie a todo el mundo.

Sea cual sea su motivación, participar en un estudio puede ser una forma significativa de hacer una aportación importante a la ciencia. Hablamos con expertos para ayudarle a tomar una decisión totalmente informada sobre si desea participar y cómo hacerlo.

La fase preclínica

Un ensayo comienza en el momento en que se enciende una bombilla en la cabeza de un investigador, dice el doctor Dietrich Haubenberger, director de la unidad de ensayos clínicos en el programa de investigación intramuros de los NIH en Bethesda, MD, y miembro de la Academia Americana de Neurología (AAN). A continuación comienza el largo proceso de establecer la seguridad antes de poder inscribir a los primeros seres humanos. En la fase preclínica, el fármaco o tratamiento se prueba primero en el laboratorio y luego en animales. Esos resultados, así como los protocolos de fabricación y clínicos, son revisados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para validar su seguridad.

Si la FDA da luz verde, los investigadores esbozan entonces los detalles: los resultados que buscan, lo que miden, los cambios que esperan y el número de pacientes necesarios para demostrar que el tratamiento funciona. Estos detalles se presentan ante una junta de revisión institucional, un grupo compuesto por al menos cinco miembros entre los que se encuentran científicos, médicos y profanos en la materia, que se encarga de proteger el bienestar de los posibles participantes y de garantizar que se cumplan todos los requisitos médicos, legales y éticos.

Las tres fases de los ensayos clínicos

Una vez aprobado el diseño y reclutados los sujetos, los investigadores pueden comenzar el ensayo con humanos. Por lo general, los ensayos clínicos se dividen en tres fases: La fase 1 está diseñada para definir la dosis máxima tolerada del fármaco, la fase 2 determina si un fármaco puede funcionar en una enfermedad específica, y la fase 3 determina si un fármaco es mejor que el tratamiento estándar para esa enfermedad o, si no existe un tratamiento estándar, mejor que el placebo. Con cada fase, el número de voluntarios aumenta, desde 10 a 80 en la fase 1 hasta cientos o miles en la fase 3. En el caso de las enfermedades que la FDA considera «huérfanas» -es decir, enfermedades raras que sólo afectan a un pequeño porcentaje de la población-, la FDA permite realizar estudios de menor tamaño.

Si un ensayo no alcanza los objetivos previstos en cada fase, la FDA descartará la realización de más pruebas y pondrá fin al proceso. La FDA permite ciertos efectos secundarios, pero si un participante sufriera un ataque al corazón, desarrollara una enfermedad grave como consecuencia del fármaco o muriera, la organización intervendría.

Los diseños de los ensayos varían

Los diseños de los estudios difieren en función de lo que los investigadores tratan de averiguar y pueden requerir diferentes niveles de participación de los sujetos del estudio. En los estudios de observación, los participantes pueden ser observados y controlados pero no reciben ningún tratamiento, de modo que los investigadores pueden aprender cómo progresa la enfermedad. En los estudios genéticos, los investigadores examinan a determinados grupos de pacientes en busca de vínculos entre sus enfermedades y sus genes para encontrar posibles objetivos genéticos para nuevos tratamientos. En los ensayos de intervención, los participantes pueden recibir un fármaco experimental o un placebo para determinar si un nuevo tratamiento es eficaz.

El «estándar de oro» para probar nuevos fármacos en los ensayos de fase 3 es un diseño aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego, dice Bruce H. Cohen, MD, director de neurología pediátrica en el Hospital Infantil de Akron en Ohio, miembro de la Academia Americana de Neurología (FAAN), y miembro del consejo asesor editorial de Neurology Now. Los participantes se dividen aleatoriamente en dos o más grupos, algunos reciben el fármaco y otros un placebo. «Doble ciego» significa que nadie sabe quién recibe el fármaco y quién el placebo, lo que garantiza que todos sean tratados exactamente igual y que los investigadores puedan evaluar objetivamente si el nuevo tratamiento es eficaz. También permite una información menos sesgada de los síntomas y los beneficios percibidos por los participantes.

Para los estudios cruzados, que son necesarios para ciertos tipos de medicamentos y enfermedades, los participantes que comienzan con un placebo se cambian finalmente al fármaco real, y viceversa, lo que permite a los investigadores comparar un tratamiento con otro y garantizar que todos los participantes experimenten el nuevo tratamiento.

En los estudios de etiqueta abierta, que suelen comparar dos tratamientos para ver cuál es más eficaz, tanto los investigadores como los participantes saben quién recibe la terapia experimental o el placebo. Si, por ejemplo, un tratamiento es fisioterapia y otro es una medicación, los pacientes y los investigadores tendrían que saber quién recibe cada tratamiento.

Los ensayos llevan tiempo y dinero

Los ensayos reciben financiación de diversas fuentes, como el gobierno (los NIH, el Departamento de Defensa y otros organismos), la industria farmacéutica, los fabricantes de dispositivos médicos, organizaciones privadas como fundaciones de investigación, subvenciones privadas y asociaciones de apoyo a los pacientes, dice el Dr. Haubenberger. Y no son baratos ni rápidos. Por lo general, se necesitan 15 años y mil millones de dólares para comercializar un fármaco, dice Claire Meunier, vicepresidenta de la participación en la investigación de la Fundación Michael J. Fox en Nueva York.

Dados esos parámetros, hay mucha competencia por la financiación, dice Edward J. Kasarskis, MD, PhD, FAAN, jefe del servicio de neurología de Asuntos de Veteranos y profesor de neurología en la Universidad de Kentucky HealthCare en Lexington.

Como resultado, algunas condiciones se pierden en la confusión, dice Catherine Rice, directora ejecutiva de la Fundación Internacional de Temblor Esencial. Por ejemplo, dice, «hasta 10 millones de personas en Estados Unidos tienen temblor esencial, pero se gastan menos de 500.000 dólares al año en su investigación». Por ello, se planifican muy pocos ensayos clínicos para la enfermedad y no hay fármacos en fase de desarrollo.

Y la gente suele sorprenderse y frustrarse por el tiempo que tarda un tratamiento en obtener la aprobación y salir al mercado una vez finalizado el ensayo. «Los pacientes se impacientan con el proceso gradual de investigación, lo que se agrava cuando se trata de enfermedades como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), que tienen una esperanza de vida tan corta», dice el Dr. Kasarskis. «Los pacientes temen que el tratamiento pase de largo».

Obstáculos para el voluntariado

Hay varias razones por las que más personas no se unen a los ensayos clínicos. Una de ellas es la falta de concienciación, dice Meunier. Otra es que los médicos no remiten habitualmente a los pacientes a los ensayos clínicos, dice el doctor Nathan Fountain, investigador del programa de epilepsia de la Universidad de Virginia en Charlottesville y miembro de la AAN. En tercer lugar, dice, muchos ensayos tienen requisitos de elegibilidad que pueden descartar a posibles participantes. Por ejemplo, los ensayos sobre epilepsia suelen requerir pacientes que experimenten al menos cuatro crisis al mes. Y algunos ensayos pueden pedir a los pacientes que dejen de tomar sus medicamentos habituales. Además, no todos los posibles voluntarios quieren ser sujetos de prueba, incluso cuando la necesidad de una cura es grande.

Luego están las cuestiones prácticas, como tener que presentarse en una clínica para una evaluación periódica. «Algunas personas, como las que padecen epilepsia y tienen ataques imprevisibles, no pueden conducir», dice el Dr. Fountain. Y para quienes están en el límite de la pobreza, inscribirse en un ensayo es un lujo que no pueden permitirse. «Si se lucha por tener uno o dos empleos y pagar las facturas, puede que no sea posible», dice el Dr. Kasarskis.

Las ventajas de participar

Pero participar en los ensayos tiene sus ventajas. Claudia Revilla, de Peoria, IL, a quien se le diagnosticó la enfermedad de Parkinson hace cinco años, a la edad de 45 años, dice que participar como voluntaria en un ensayo es una forma de actuar contra su enfermedad. En los últimos tres años ha participado en cinco estudios, incluso se unió a uno durante un viaje a la ciudad de Nueva York. «Lo llamo ‘neuroturismo'», dice.

Inscribirse en un ensayo supone un acceso potencial a tratamientos aún no disponibles, que pueden tener menos efectos secundarios o ser más eficaces que los actuales. Otra ventaja es el cuidadoso seguimiento y supervisión médica que reciben los participantes de forma gratuita.

Aunque Revilla admite que el voluntariado puede ser a veces difícil, dice que merece la pena. «Me da esperanza, me mantiene motivada y me ayuda a luchar contra mi enfermedad».

Qué esperar cuando se presenta como voluntario

Cuanto más informado esté antes de participar en un ensayo, más probable será que aprecie el proceso y permanezca inscrito. Esto es lo que debe saber.

Su salud está protegida.

Muchos ensayos cuentan con un comité de supervisión de la seguridad de los datos, que evalúa los resultados del estudio en diferentes momentos y puede interrumpir un ensayo si se pone de manifiesto que el nuevo tratamiento es mucho más o mucho menos eficaz de lo esperado. Si es más eficaz, la junta puede decidir que todos los participantes en el ensayo reciban el tratamiento superior. También pueden detener un ensayo por razones de seguridad.

Tiene derechos.

Antes de participar, se le pedirá que firme un documento de consentimiento informado, en el que se explica la finalidad del ensayo y el tipo o tipos de tratamientos que se están probando. El formulario también indica que su participación es voluntaria y que puede abandonar el ensayo en cualquier momento y por cualquier motivo. También señala que su información personal y médica será confidencial y que tiene derecho a recibir tratamiento médico por cualquier lesión relacionada con el ensayo. Además, puede seguir acudiendo a su médico habitual durante todo el ensayo.

Existen posibles inconvenientes.

Si participa en un ensayo en el que se está probando un nuevo fármaco, es posible que el tratamiento no funcione o que tenga efectos secundarios u otros riesgos que puedan ser peores que su tratamiento actual. Además, las frecuentes visitas a la clínica, las pruebas y los requisitos de viaje pueden resultarle difíciles. Dado que la mayoría de los estudios son aleatorios, usted no tiene control sobre si recibe el fármaco activo o un placebo.

No todos los ensayos prueban fármacos.

Muchos ensayos requieren un simple frotis de mejilla o una extracción de sangre y no implican pruebas exhaustivas ni visitas regulares a la clínica. «Hay muchas opciones», dice Claudia Revilla, que ha participado en cinco ensayos desde que le diagnosticaron la enfermedad de Parkinson a los 45 años. «Puedes acceder a los ensayos a través de Internet, por teléfono o por correo. Algunos son sólo pruebas genéticas; lo haces tú mismo y lo devuelves por correo. Cada parte de la información y cada participante es importante»

Se le anima a hacer preguntas.

Ninguna pregunta es demasiado tonta para hacerla; es importante saber por qué se está haciendo el estudio, qué tipos de tratamientos y pruebas recibirá y con qué frecuencia, y cómo estas pruebas y tratamientos afectarán a su vida diaria. Pregunte si el tratamiento es gratuito y, si no lo es, si su seguro lo cubre. Averigüe a qué tendrá derecho si resulta perjudicado como consecuencia de la investigación. Si el estudio implica un seguimiento a largo plazo, infórmese de lo que ello conlleva. Si el tratamiento le funciona, pregunte si puede seguir tomándolo una vez finalizado el estudio. Y averigüe siempre si puede conocer los resultados y cuándo.

Busque un ensayo

• ClinicalTrials.gov
  Esta base de datos de registro y resultados del gobierno de EE.UU. incluye información sobre ensayos clínicos con apoyo público y privado realizados en todo el mundo. El sitio enumera los requisitos de los estudios, los riesgos, los posibles efectos secundarios, los posibles beneficios, los requisitos de inclusión, etc., y suele proporcionar un número de contacto y una dirección de correo electrónico a los que se pueden dirigir las preguntas.
• ClinicalResearchTrials.NIH.gov
  Esta sección del sitio web de los Institutos Nacionales de la Salud ofrece mucha información útil sobre cómo encontrar y participar en ensayos clínicos.
• Fox Trial Finder
  Este sitio ofrece un sistema de búsqueda fácil para cualquier persona que quiera participar en un ensayo sobre la enfermedad de Parkinson, incluso para personas sin Parkinson que quieran ser voluntarias.
• TrialReach
  Con sede en Londres, este sitio contiene información sobre ensayos clínicos para todas las enfermedades del mundo. Escriba su enfermedad y ubicación para ver qué hay disponible, en qué fase se encuentra el ensayo y mucho más.
• Rare Diseases Clinical Research Network
  Este sitio ofrece información sobre una serie de ensayos para enfermedades raras, muchas de ellas de naturaleza neurológica.
• ResearchKit
  Este nuevo software de Apple permite a los investigadores diseñar aplicaciones que facilitan y agilizan la inscripción en ensayos clínicos y la recopilación de datos completos. Las apps proporcionan encuestas a los pacientes y formularios de consentimiento informado a través del toque de un botón. Utilizando el hardware existente del iPhone, como los sensores de movimiento y las grabadoras de voz, las aplicaciones también pueden evaluar los datos de salud de una persona, por ejemplo, los patrones de habla y de marcha que pueden sugerir la enfermedad de Parkinson.