Neurocrine Biosciences, která vlastní práva na Ongentys v Severní Americe, plánuje uvést léčbu na trh ještě letos.
„Schválení přípravku Ongentys FDA poskytuje pacientům žijícím s Parkinsonovou chorobou novou důležitou možnost léčby, která pomáhá zvládat rušivé a nepředvídatelné motorické výkyvy tím, že při užívání levodopy/karbidopy snižuje počet „off“ epizod a prodlužuje dobu „on“ bez obtěžujících dyskinezí,“ uvedl Kevin C. Gorman, PhD, generální ředitel společnosti Neurocrine Biosciences, uvedl v tiskové zprávě.
Levodopa je považována za zlatý standard léčby Parkinsonovy choroby. Několik let po zahájení léčby však pacienti často začínají pociťovat výkyvy motorických příznaků způsobené rychlejším odezněním účinků léčby. To znamená, že intervaly, kdy jsou příznaky dostatečně kontrolovány, tzv. období zapnutí, se postupně zkracují.
Levodopa může být přeměněna na dopamin, což působí proti úbytku neuronů produkujících dopamin v mozku, který je charakteristickým znakem Parkinsonovy choroby. Dopamin však nemůže projít hematoencefalickou bariérou, polopropustnou membránou, která chrání mozek před vnějším prostředím, takže levodopa se musí do mozku dostat dříve, než je přeměněna.
Ongentys působí na zvýšení množství levodopy, které se dostane do mozku, tím, že blokuje enzym zvaný katechol-o-methyltransferáza (COMT), který rozkládá levodopu v krvi. Očekává se, že to prodlouží účinnost levodopy.
„Jak Parkinsonova choroba postupuje, léčba první volby, jako je levodopa, začíná ztrácet účinnost a příznivé účinky levodopy začínají rychleji vyprchávat, což u pacientů způsobuje častější a často vysilující motorické výkyvy,“ uvedl doktor Robert A. Hauser, profesor Centra pro Parkinsonovu chorobu a poruchy hybnosti na University of South Florida.
„Klinické studie ukázaly, že přidání přípravku Ongentys k léčbě levodopou jednou denně významně zkrátilo dobu „vypnutí“, což vedlo k lepší a konzistentnější kontrole motorických příznaků,“ dodal Hauser.
Přípravek Ongentys je v Evropě schválen pro pacienty s Parkinsonovou chorobou užívající levodopu nebo kombinace podobných terapií, u nichž se motorické příznaky objeví před termínem podání další dávky léčby. V Evropě lék prodává společnost Bial.
Schválení FDA bylo podpořeno 38 klinickými studiemi, včetně dvou mezinárodních studií fáze 3 – BIPARK-1 (NCT01568073) a BIPARK-2 (NCT01227655) – které zahrnovaly více než 1 000 pacientů s Parkinsonovou chorobou léčených přípravkem Ongentys.
Tyto dvě studie zahrnovaly pacienty, u nichž byla diagnóza stanovena nejméně před třemi lety a u nichž docházelo ke kolísání motorických příznaků – off time v délce nejméně 1 roku.5 hodin denně při vědomí – přestože užívali stabilní režim levodopa/karbidopa.
V projektu BIPARK-1 bylo 600 pacientům náhodně přiděleno buď jedno ze tří dávek přípravku Ongentys – 5 mg, 25 mg nebo 50 mg – nebo jiný inhibitor COMT zvaný Comtan (entakapon, prodávaný společností Novartis), nebo placebo.
Léčba probíhala po dobu 14 až 15 týdnů, zatímco pacienti pokračovali ve svém režimu levodopa/karbidopa. Jejím hlavním cílem bylo zjistit, zda je přípravek Ongentys lepší než placebo při zkracování doby vypnutí. Sekundární cíle zahrnovaly další měření motorických a nemotorických symptomů a také problémy se spánkem.
Výsledky studie BIPARK-1 prokázaly, že jak přípravek Ongentys v dávce 50 mg, tak přípravek Comtan ve srovnání s placebem významně zkrátily dobu trvání denních off period a prodloužily „on time“ bez obtěžujících dyskinezí. Na rozdíl od přípravku Comtan však opikapon vedl k příznivému hodnocení jak v hodnocení PGI-C (Patient Global Impression of Change), které odráží pacientovo přesvědčení o účinnosti léčby, tak v hodnocení CGI-C (Clinical Global Impression of Change), které hodnotí celkovou závažnost onemocnění a klinické změny stavu v průběhu času.
BIPARK-2 zahrnoval 400 osob, které dostávaly buď 25 mg nebo 50 mg přípravku Ongentys, nebo placebo po dobu 14 až 15 týdnů. Výsledky byly podobné výsledkům studie BIPARK-1, přičemž pacienti užívající dávku 50 mg vykazovali absolutní dobu zapnutí bez dyskineze 1,7 hodiny ve srovnání s 0,9 hodiny ve skupině s placebem.
Otevřené prodloužení studií BIPARK-1 a BIPARK-1 později ukázalo, že dávka 25 mg nadále vykazovala snížení doby vypnutí a zvýšení doby zapnutí po dobu jednoho roku léčby, bez ohledu na to, zda byli pacienti v dvojitě zaslepené části hlavních studií randomizováni k přípravku Ongentys nebo k placebu.
Nejčastějšími nežádoucími účinky v obou studiích byly dyskineze, zácpa, zvýšení kreatinkinázy v krvi, nízký krevní tlak a úbytek hmotnosti.
„Vzhledem k progresivní povaze Parkinsonovy choroby se lidé žijící s tímto onemocněním často snaží kontrolovat své motorické výkyvy, které ovlivňují širokou škálu funkcí, včetně řeči, rovnováhy a pohybu, což nepříznivě ovlivňuje mnoho aspektů života,“ uvedl John L. Lehr, prezident a generální ředitel Parkinsonovy nadace.
„Komunita zabývající se Parkinsonovou chorobou je povzbuzena schválením nové doplňkové léčby FDA, která pacientům pomáhá dále kontrolovat příznaky a umožňuje jim lépe se vyrovnat s tímto progresivním onemocněním,“ dodal Lehr.
- Detaily autora
.
Jak byl tento příspěvek užitečný?
Kliknutím na hvězdičku jej ohodnotíte!
Odeslat hodnocení
Průměrné hodnocení 4,6 / 5. Počet hlasů:
Zatím žádný hlas! Buďte první, kdo ohodnotí tento příspěvek.
Jak jste zjistili, že je tento příspěvek užitečný…
Sledujte nás na sociálních sítích!
Je nám líto, že pro vás tento příspěvek nebyl užitečný!
Dovolte nám tento příspěvek vylepšit!
Řekněte nám, jak můžeme tento příspěvek vylepšit?
Pošlete nám zpětnou vazbu