Alai

Podle údajů Národního institutu zdraví (NIH) probíhá každoročně na celém světě více než 185 000 klinických studií, z nichž 40 % se koná ve Spojených státech. A jednou z největších výzev pro výzkumné pracovníky je přilákat dostatek dobrovolníků.

Pro člověka s onemocněním, které mění život, může účast v klinické studii znamenat naději na lepší léčbu. Pro zdravé přátele a rodinu může přihlášení do studie pomoci změnit život někoho, na kom jim záleží. Pro jiné to znamená pomoci rozšířit vědecké poznatky a případně se podílet na průlomovém objevu, který bude přínosem pro všechny.

Ať už je vaše motivace jakákoli, účast ve studii může být smysluplným způsobem, jak významně přispět k vědě. Hovořili jsme s odborníky, abychom vám pomohli učinit plně informované rozhodnutí o tom, zda a jak se zúčastnit.

Předklinická fáze

Studie začíná ve chvíli, kdy se v hlavě výzkumníka rozsvítí žárovka, říká doktor Dietrich Haubenberger, ředitel oddělení klinických studií v programu intramurálního výzkumu v NIH v Bethesdě a člen Americké neurologické akademie (AAN). Poté začíná dlouhý proces zjišťování bezpečnosti, než budou moci být zařazeni první lidé. V předklinické fázi se lék nebo léčba testuje nejprve v laboratoři a poté na zvířatech. Tyto výsledky, stejně jako výrobní a klinické protokoly, přezkoumává americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), aby ověřil jejich bezpečnost.

Pokud FDA dá zelenou, výzkumníci pak nastíní podrobnosti: výsledky, o které jim jde, co měří, jaké změny očekávají a kolik pacientů je třeba, aby se prokázalo, že léčba funguje. Tyto podrobnosti se předkládají institucionální revizní komisi, skupině složené z nejméně pěti členů, která zahrnuje vědce, lékaře i laiky a která je zodpovědná za ochranu blaha potenciálních účastníků a zajišťuje, aby byly splněny všechny lékařské, právní a etické požadavky.

Tři fáze klinických studií

Jakmile je návrh schválen a účastníci naverbováni, mohou výzkumníci zahájit studii na lidech. Obecně se klinické studie dělí do tří fází: Fáze 1 má za cíl definovat maximální tolerovanou dávku léku, fáze 2 určuje, zda lék může u určité nemoci fungovat, a fáze 3 určuje, zda je lék lepší než standardní léčba dané nemoci, nebo pokud standardní léčba neexistuje, lepší než placebo. S každou fází se počet dobrovolníků zvyšuje, od 10 až 80 ve fázi 1 až po stovky nebo tisíce ve fázi 3. U onemocnění, kterým FDA udělila status „sirotčí nemoci“ – tedy u vzácných onemocnění, která postihují jen malé procento populace – FDA povoluje studie menšího rozsahu.

Pokud studie v každé fázi nesplní stanovené cíle, FDA vyloučí další testování a proces ukončí. Úřad FDA připouští určité vedlejší účinky, ale pokud by účastník dostal infarkt, rozvinulo se u něj v důsledku užívání léku závažné onemocnění nebo zemřel, organizace by zasáhla.

Projekty studie se liší

Projekty studie se liší podle toho, co se vědci snaží zjistit, a mohou vyžadovat různou míru zapojení účastníků studie. V observačních studiích mohou být účastníci pozorováni a sledováni, ale nedostávají žádnou léčbu, takže výzkumníci mohou zjistit, jak nemoc postupuje. V případě genetických studií výzkumníci prověřují určité skupiny pacientů a hledají souvislosti mezi jejich zdravotním stavem a jejich geny pro možné genetické cíle pro novou léčbu. V intervenčních studiích mohou účastníci dostávat experimentální lék nebo placebo, aby se zjistilo, zda je nová léčba účinná.

„Zlatým standardem“ pro testování nových léků ve fázi 3 studií je randomizovaný, placebem kontrolovaný a dvojitě zaslepený design, říká doktor Bruce H. Cohen, ředitel dětské neurologie v Akronské dětské nemocnici v Ohiu, člen Americké neurologické akademie (FAAN) a člen redakční rady Neurology Now. Účastníci jsou náhodně rozděleni do dvou nebo více skupin, z nichž některé dostávají lék a jiné placebo. „Dvojitě zaslepená“ znamená, že nikdo neví, kdo dostává lék a kdo placebo, což zajišťuje, že všichni jsou léčeni naprosto stejně a že výzkumníci mohou objektivně vyhodnotit, zda je nová léčba účinná. Umožňuje také méně zkreslené hlášení příznaků a vnímaných výhod ze strany účastníků.

Při zkřížených studiích, které jsou vyžadovány u některých typů léků a nemocí, jsou účastníci, kteří začínají s placebem, nakonec převedeni na skutečný lék a naopak, což umožňuje výzkumníkům porovnat jednu léčbu s druhou a zajišťuje, že všichni účastníci mají zkušenosti s novou léčbou.

V otevřených studiích, které obvykle porovnávají dvě léčby, aby zjistili, která je účinnější, vědí výzkumníci i účastníci, kdo dostává experimentální léčbu nebo placebo. Pokud je například jednou léčbou fyzikální terapie a druhou lék, museli by pacienti i výzkumníci vědět, kdo dostává jakou léčbu.

Studie vyžadují čas a peníze

Studie jsou financovány z různých zdrojů, včetně vlády (NIH, ministerstvo obrany a další agentury), farmaceutického průmyslu, výrobců zdravotnických prostředků, soukromých organizací, jako jsou výzkumné nadace, soukromé granty a sdružení na podporu pacientů, říká Dr. Haubenberger. A nejsou levné ani rychlé. Obvykle trvá 15 let a miliardu dolarů, než se lék dostane na trh, říká Claire Meunierová, viceprezidentka pro zapojení do výzkumu v Nadaci Michaela J. Foxe v New Yorku.

Vzhledem k těmto parametrům je o finanční prostředky velká konkurence, říká Edward J. Meunier. Kasarskis, MD, PhD, FAAN, šéf neurologické služby pro veterány a profesor neurologie na University of Kentucky HealthCare v Lexingtonu.

V důsledku toho se některé stavy ztratí ve změti, říká Catherine Rice, výkonná ředitelka International Essential Tremor Foundation. Říká například, že „až 10 milionů lidí ve Spojených státech trpí esenciálním třesem, ale na jeho výzkum se vydává méně než 500 000 dolarů ročně“. Z tohoto důvodu se plánuje jen velmi málo klinických studií pro toto onemocnění a žádné léky se nepřipravují.

A lidé jsou často překvapeni a frustrováni tím, jak dlouho trvá, než léčba získá schválení a bude uvedena na trh po skončení studie. „Pacienti jsou netrpěliví s postupným procesem výzkumu, což je ještě horší, když máte co do činění s nemocemi, jako je amyotrofická laterální skleróza (ALS), které mají tak krátkou očekávanou délku života,“ říká doktor Kasarskis. „Pacienti se obávají, že je léčba mine.“

Překážky dobrovolnictví

Existuje několik důvodů, proč se do klinických studií nezapojuje více lidí. Jedním z nich je nedostatečná informovanost, říká Meunier. Dalším je, že lékaři běžně neposílají pacienty do klinických studií, říká doktor Nathan Fountain, výzkumný pracovník programu epilepsie na University of Virginia v Charlottesville a člen AAN. Za třetí říká, že mnoho studií má požadavky na způsobilost, které mohou potenciální účastníky vyloučit. Například studie týkající se epilepsie často vyžadují pacienty, kteří mají alespoň čtyři záchvaty měsíčně. A některé studie mohou vyžadovat, aby pacienti vysadili své standardní léky. Navíc ne všichni potenciální dobrovolníci chtějí být testovacími subjekty, i když je potřeba léčby velká.

Pak jsou tu praktické záležitosti, například nutnost hlásit se na klinice k pravidelnému hodnocení. „Někteří lidé, například ti s epilepsií, kteří mají nepředvídatelné záchvaty, nejsou schopni řídit,“ říká doktor Fountain. A pro lidi na pokraji chudoby je účast ve studii luxusem, který si nemohou dovolit. „Pokud se snažíte pracovat v jednom nebo dvou zaměstnáních a platit účty, nemusí to být možné,“ říká Dr. Kasarskis.

Perks of Participation

Účast ve studiích má však i své výhody. Claudia Revilla z Peorie ve státě IL, které byla Parkinsonova choroba diagnostikována před pěti lety ve věku 45 let, říká, že dobrovolná účast ve studii je způsob, jak proti své nemoci zakročit. Za poslední tři roky se zúčastnila pěti studií a k jedné se dokonce připojila během cesty do New Yorku. „Říkám tomu ‚neuroturistika‘,“ říká.

Zapojení do studie znamená potenciální přístup k léčbě, která zatím není k dispozici, která může mít méně vedlejších účinků nebo být účinnější než současná léčba. Dalším bonusem je pečlivé lékařské sledování a dohled, který účastníci dostávají zdarma.

Přestože Revilla připouští, že dobrovolnictví může být někdy obtížné, říká, že to stojí za to. „Dává mi to naději, udržuje mě to v motivaci a pomáhá mi to bojovat s mou nemocí.“

Co očekávat, když se dobrovolně přihlásíte

Čím více informací získáte před účastí ve studii, tím je pravděpodobnější, že si budete procesu vážit a zůstanete přihlášeni. Zde je to, co byste měli vědět.

Vaše zdraví je chráněno.

Mnoho studií má radu pro sledování bezpečnosti údajů, která posuzuje výsledky studie v různých časových bodech a může studii přerušit, pokud se ukáže, že nová léčba je mnohem více nebo mnohem méně účinná, než se očekávalo. Pokud je účinnější, může komise rozhodnout, že všichni účastníci studie budou dostávat lepší léčbu. Může také zastavit studii z bezpečnostních důvodů.

Máte svá práva.

Před účastí ve studii budete požádáni o podepsání informovaného souhlasu, ve kterém je vysvětlen účel studie a typ nebo typy testované léčby. Ve formuláři je také uvedeno, že Vaše účast ve studii je dobrovolná a že ji můžete kdykoli a z jakéhokoli důvodu ukončit. Je v něm také uvedeno, že vaše osobní a lékařské údaje budou považovány za důvěrné a že máte právo na lékařské ošetření jakéhokoli zranění souvisejícího se zkouškou. A po celou dobu trvání studie můžete i nadále navštěvovat svého běžného lékaře.

Existují i možné nevýhody.

Pokud se účastníte studie, která testuje nový lék, léčba nemusí fungovat nebo může mít vedlejší účinky či jiná rizika, která mohou být horší než vaše současná léčba. Navíc pro vás mohou být náročné časté návštěvy kliniky a požadavky na testování a cestování. Protože většina studií je randomizovaná, nemáte také kontrolu nad tím, zda dostanete aktivní lék nebo placebo.

Ne všechny studie testují léky.

Dostatek studií vyžaduje pouhý stěr z tváře nebo odběr krve a nezahrnuje rozsáhlé testování nebo pravidelné návštěvy kliniky. „Existuje tolik možností,“ říká Claudia Revilla, která se od doby, kdy jí byla ve 45 letech diagnostikována Parkinsonova choroba, zúčastnila pěti studií. „Ke zkouškám se můžete dostat přes internet, telefonicky nebo poštou. Některé jsou jen genetické testy; uděláte si je sami a pošlete je zpět. Každá informace a každý účastník je důležitý.“

Vyzýváme vás, abyste kladli otázky.

Žádná otázka není příliš hloupá; je důležité vědět, proč se studie provádí, jaké druhy léčby a testů budete dostávat a jak často a jak tyto testy a léčba ovlivní váš každodenní život. Zeptejte se, zda je léčba bezplatná, a pokud ne, zda ji hradí vaše pojišťovna. Zjistěte, na co budete mít nárok, pokud budete v důsledku výzkumu poškozeni. Pokud studie zahrnuje dlouhodobé sledování, informujte se, co to obnáší. Pokud vám léčba vyhovuje, zeptejte se, zda ji můžete užívat i po skončení studie. A vždy se informujte, zda a kdy se budete moci seznámit s výsledky.

Najděte studii

• ClinicalTrials.gov
  Tento americký vládní registr a databáze výsledků obsahuje informace o veřejně i soukromě podporovaných klinických studiích prováděných po celém světě. Na stránkách jsou uvedeny požadavky na studii, rizika, možné vedlejší účinky, možné přínosy, požadavky na zařazení a další informace a obvykle je zde uvedeno kontaktní číslo a e-mailová adresa, kam můžete směřovat své dotazy.
• ClinicalResearchTrials.NIH.gov
  Tato sekce webových stránek Národního institutu zdraví nabízí mnoho užitečných informací o vyhledávání a účasti v klinických studiích.
• Fox Trial Finder
  Tyto stránky poskytují systém snadného vyhledávání pro každého, kdo se chce zapojit do klinického hodnocení Parkinsonovy choroby, včetně lidí bez Parkinsonovy choroby, kteří se chtějí zapojit jako dobrovolníci.
• TrialReach
  Tyto stránky se sídlem v Londýně obsahují informace o klinických hodnoceních všech onemocnění po celém světě. Zadejte své onemocnění a lokalitu a zjistěte, co je k dispozici, v jaké fázi se zkouška nachází a další informace.
• Rare Diseases Clinical Research Network
  Tyto stránky poskytují informace o řadě zkoušek vzácných onemocnění, z nichž mnohé mají neurologický charakter.
• ResearchKit
  Tento nový software společnosti Apple umožňuje výzkumným pracovníkům navrhovat aplikace, které usnadňují a urychlují přihlašování do klinických zkoušek a sběr komplexních dat. Aplikace poskytují dotazníky pro pacienty a formuláře informovaného souhlasu pouhým stisknutím tlačítka. Pomocí stávajícího hardwaru iPhonu, jako jsou pohybové senzory a hlasové záznamníky, mohou aplikace také vyhodnocovat zdravotní údaje člověka, například řeč a vzorce chůze, které mohou naznačovat Parkinsonovu chorobu.

.