Studie ve Finsku navazuje na práci na léku GDNF, který se ukázal jako slibný při obnově poškozených buněk u pacientů s Parkinsonovou chorobou, ale jeho podávání je obtížné
Parkinsonova choroba je dlouhodobé degenerativní onemocnění centrální nervové soustavy, které zahrnuje příznaky jako třes, zpomalení pohybu a ztuhlost (Kredit:
Vědci objevili molekulu, která by mohla znamenat průlom v poskytování nové léčby, jež by zpomalila nebo dokonce zastavila Parkinsonovu chorobu.
Výzkumníci z Helsinské univerzity ve Finsku zjistili, že molekula s kódovým označením BT13 má potenciál jak zvýšit hladinu dopaminu – chemické látky, která se při degenerativním onemocnění ztrácí -, tak chránit mozkové buňky produkující dopamin před odumíráním.
Nově publikovaná studie ukázala, že injekční aplikace molekuly myším vedla ke zvýšení hladiny dopaminu a zároveň aktivovala specifický receptor v jejich mozku, který tyto buňky chrání.
Předpokládá se, že v příštích několika letech se podaří výzkum posunout do klinických studií.
Profesor David Dexter, zástupce ředitele pro výzkum v charitativní organizaci Parkinson’s UK, která studii spolufinancovala, uvedl:
: „Lidé s Parkinsonovou chorobou zoufale potřebují novou léčbu, která by dokázala zastavit onemocnění v jeho počátcích, místo aby pouze maskovala jeho příznaky.
„Jednou z největších výzev pro výzkum Parkinsonovy choroby je, jak dostat léky přes hematoencefalickou bariéru, takže vzrušující objev BT13 otevřel novou cestu pro výzkum a tato molekula je velkým příslibem pro zpomalení nebo zastavení Parkinsonovy choroby.
„Je zapotřebí dalšího výzkumu, aby se z BT13 stala léčba, která bude testována v klinických studiích, abychom zjistili, zda by skutečně mohla změnit život lidí trpících Parkinsonovou chorobou.“
Současná léčba Parkinsonovy choroby nedokáže zpomalit nástup nemoci
Parkinsonova choroba je dlouhodobé degenerativní onemocnění centrální nervové soustavy, tedy hlavně oblasti mozku, která ovládá pohyb – vede k pomalému nástupu příznaků včetně třesu, ztuhlosti a pomalých pohybů.
Podle odhadů americké nadace Parkinson’s Foundation žije na celém světě více než 10 milionů lidí s Parkinsonovou chorobou, přičemž podle internetových stránek Parkinson’s News Today postihuje 1 900 lidí na 100 000 ve věku nad 80 let,
Typicky v době, kdy je u lidí toto onemocnění diagnostikováno, již ztratili 70 až 80 % buněk produkujících dopamin, které se podílejí na koordinaci pohybu.
Ačkoli současná léčba maskuje příznaky, neexistuje nic, co by mohlo zpomalit její progresi nebo zabránit ztrátě dalších mozkových buněk.
Při dalším poklesu hladiny dopaminu se příznaky zhoršují a mohou se objevit nové.
Proč vědci věří, že na základě výzkumu GDNF dosáhli nového průlomu v léčbě Parkinsonovy choroby
Finští vědci nyní pracují na zlepšení vlastností BT13, aby byl účinnější jako potenciální léčba, která by mohla prospět mnoha lidem trpícím touto chorobou.
Studie, která byla včera (17. února) zveřejněna online v časopise Movement Disorders, navazuje na předchozí výzkum jiné molekuly, která se zaměřuje na stejné receptory v mozku.
GDNF – neboli neurotrofický faktor odvozený od gliových buněčných linií – je experimentální léčba Parkinsonovy choroby objevená v roce 1993, která prokazatelně vrací umírající mozkové buňky zpět k životu a je účinná zejména u dopaminových neuronů.
V únoru 2019 o ní byl natočen dokument BBC, který sledoval druhou fázi studie v Bristolu, jíž se zúčastnilo 42 pacientů. Ačkoli výsledky nebyly jednoznačné, GDNF se ukázal jako slibný prostředek k obnově poškozených buněk u lidí s Parkinsonovou chorobou.
Protein GDNF však vyžaduje složitou roboticky asistovanou operaci, aby se léčba dostala do mozku, protože jde o velkou molekulu, která nemůže projít hematoencefalickou bariérou – ochrannou stěnou, která brání některým lékům dostat se do mozku.
BT13 je menší molekula, která je schopna překonat hematoencefalickou bariéru – a proto by mohla být snadněji podávána jako léčba, pokud by se v dalších klinických studiích ukázalo, že je prospěšná.
Dr Yulia Sidorova, vedoucí výzkumná pracovnice studie, uvedla:
Dr:
„Nyní testujeme řadu podobných sloučenin BT13, u kterých počítačový program předpověděl, že budou mít ještě lepší vlastnosti.
„Naším konečným cílem je postoupit s těmito sloučeninami do klinických zkoušek v několika příštích letech.“
„V současné době probíhají testy sloučenin BT13.