Alai

Heparansulfat-Proteoglykane (HSPGs) sind komplexe, kohlenhydratmodifizierte Proteine, die ubiquitär auf Zelloberflächen, extrazellulärer Matrix und Basalmembran von Säugetiergeweben vorkommen. Sie dienen nicht nur als Strukturbestandteile, sondern regulieren auch zahlreiche zelluläre Aktivitäten. Es ist erwiesen, dass HSPGs eine entscheidende Rolle bei der Entwicklung spielen, und Störungen von HSPG-abhängigen Signalwegen werden mit vielen menschlichen Krankheiten in Verbindung gebracht. Jüngste Erkenntnisse deuten auf eine Rolle von HSPGs bei der Entstehung von Mukopolysaccharidosen (MPS) hin, bei denen die Anhäufung von unverdautem HS zum Verlust von Zellfunktionen, Gewebeschäden und Organdysfunktionen führt, die für klinische Manifestationen wie die Beteiligung des zentralen Nervensystems (ZNS), degenerative Gelenkerkrankungen und vermindertes Knochenwachstum verantwortlich sind. Die derzeitigen Therapien sind nicht heilend, sondern lindern lediglich die Krankheitssymptome. Hier wird die Verbindung zwischen den HSPG-Funktionen bei der Entwicklung von ZNS- und Muskel-Skelett-Strukturen und der Ätiologie einiger MPS-Phänotypen aufgezeigt, was darauf hindeutet, dass HSPGs potenzielle Ziele für die Therapie solcher unheilbaren Krankheiten darstellen könnten.