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Jedes Jahr laufen weltweit mehr als 185.000 klinische Studien, von denen 40 Prozent in den Vereinigten Staaten stattfinden, so die National Institutes of Health (NIH). Und eine der größten Herausforderungen für die Forscher ist es, genügend Freiwillige zu finden.

Für jemanden, der an einer lebensverändernden Krankheit leidet, kann die Teilnahme an einer klinischen Studie Hoffnung auf eine bessere Behandlung bedeuten. Für gesunde Freunde und Familienangehörige kann die Teilnahme an einer klinischen Studie dazu beitragen, etwas für jemanden zu bewirken, der ihnen am Herzen liegt. Für andere bedeutet es, dass sie zur Erweiterung der wissenschaftlichen Erkenntnisse beitragen und möglicherweise Teil eines Durchbruchs sein können, der allen zugute kommt.

Ganz gleich, was Ihre Motivation ist, die Teilnahme an einer Studie kann ein sinnvoller Weg sein, einen bedeutenden Beitrag zur Wissenschaft zu leisten. Wir haben mit Experten gesprochen, um Ihnen dabei zu helfen, eine fundierte Entscheidung darüber zu treffen, ob und wie Sie teilnehmen möchten.

Die präklinische Phase

Eine Studie beginnt in dem Moment, in dem einem Forscher eine Glühbirne aufgeht, sagt Dr. Dietrich Haubenberger, Direktor der Abteilung für klinische Studien im intramuralen Forschungsprogramm am NIH in Bethesda, MD, und Mitglied der American Academy of Neurology (AAN). Dann beginnt der lange Prozess der Sicherheitsprüfung, bevor die ersten Menschen in die Studie aufgenommen werden können. In der präklinischen Phase wird das Medikament oder die Behandlung zunächst im Labor und dann an Tieren getestet. Diese Ergebnisse sowie die Herstellungs- und klinischen Protokolle werden von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) geprüft, um ihre Sicherheit zu bestätigen.

Gibt die FDA grünes Licht, legen die Forscher die Details fest: welche Ergebnisse sie anstreben, was sie messen, welche Veränderungen sie erwarten und wie viele Patienten erforderlich sind, um die Wirksamkeit der Behandlung zu beweisen. Diese Details werden einem institutionellen Prüfungsausschuss vorgelegt, einer Gruppe von mindestens fünf Mitgliedern, der Wissenschaftler, Ärzte und Laien angehören und die dafür verantwortlich ist, das Wohlergehen potenzieller Teilnehmer zu schützen und sicherzustellen, dass alle medizinischen, rechtlichen und ethischen Anforderungen erfüllt werden.

Die drei Phasen klinischer Studien

Wenn das Design genehmigt und Probanden rekrutiert sind, können die Forscher mit der Studie am Menschen beginnen. Im Allgemeinen werden klinische Prüfungen in drei Phasen unterteilt: In Phase 1 wird die maximal verträgliche Dosis des Medikaments ermittelt, in Phase 2 wird festgestellt, ob das Medikament bei einer bestimmten Krankheit wirken kann, und in Phase 3 wird festgestellt, ob das Medikament besser ist als die Standardbehandlung für diese Krankheit oder, falls es keine Standardbehandlung gibt, besser als Placebo. Mit jeder Phase steigt die Zahl der Probanden, von 10 bis 80 in Phase 1 bis zu Hunderten oder Tausenden in Phase 3. Bei Krankheiten, die von der FDA als „Orphan Disease“ eingestuft wurden – d. h. bei seltenen Krankheiten, die nur einen kleinen Prozentsatz der Bevölkerung betreffen – erlaubt die FDA Studien von geringerem Umfang.

Erreicht eine Studie nicht in jeder Phase die gesetzten Ziele, schließt die FDA weitere Tests aus und beendet den Prozess. Die FDA lässt bestimmte Nebenwirkungen zu, aber wenn ein Teilnehmer einen Herzinfarkt erleidet, infolge des Medikaments eine schwere Krankheit entwickelt oder stirbt, würde die Organisation eingreifen.

Studiendesigns variieren

Die Studiendesigns unterscheiden sich je nach dem, was die Forscher herausfinden wollen, und können ein unterschiedliches Maß an Beteiligung der Studienteilnehmer erfordern. Bei Beobachtungsstudien werden die Teilnehmer zwar beobachtet und überwacht, erhalten aber keine Behandlung, so dass die Forscher erfahren können, wie die Krankheit fortschreitet. Bei genetischen Studien untersuchen Forscher bestimmte Patientengruppen, um nach Zusammenhängen zwischen ihren Krankheiten und ihren Genen zu suchen und mögliche genetische Angriffspunkte für neue Behandlungen zu finden. Bei interventionellen Studien kann den Teilnehmern ein experimentelles Medikament oder ein Placebo verabreicht werden, um festzustellen, ob eine neue Behandlung wirksam ist.

Der „Goldstandard“ für die Erprobung neuer Medikamente in Phase-3-Studien ist ein randomisiertes, placebokontrolliertes und doppelblindes Design, sagt Bruce H. Cohen, MD, Direktor der pädiatrischen Neurologie am Akron Children’s Hospital in Ohio, ein Fellow der American Academy of Neurology (FAAN) und Mitglied des redaktionellen Beirats von Neurology Now. Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip in zwei oder mehr Gruppen eingeteilt, wobei einige das Medikament und andere ein Placebo erhalten. „Doppelblind“ bedeutet, dass niemand weiß, wer das Medikament und wer das Placebo erhält. Dadurch wird sichergestellt, dass alle Teilnehmer genau gleich behandelt werden und die Forscher objektiv beurteilen können, ob die neue Behandlung wirksam ist. Dadurch wird sichergestellt, dass alle Teilnehmer genau gleich behandelt werden und die Forscher objektiv beurteilen können, ob die neue Behandlung wirksam ist.

Bei Crossover-Studien, die für bestimmte Arten von Medikamenten und Krankheiten erforderlich sind, werden die Teilnehmer, die mit einem Placebo beginnen, schließlich auf das echte Medikament umgestellt und umgekehrt, so dass die Forscher eine Behandlung mit einer anderen vergleichen und sicherstellen können, dass alle Teilnehmer die neue Behandlung erfahren.

Bei offenen Studien, bei denen in der Regel zwei Behandlungen miteinander verglichen werden, um festzustellen, welche wirksamer ist, wissen sowohl die Forscher als auch die Teilnehmer, wer die experimentelle oder die Placebo-Therapie erhält. Wenn es sich bei einer Behandlung beispielsweise um physikalische Therapie und bei einer anderen um ein Medikament handelt, müssen Patienten und Forscher wissen, wer welche Behandlung erhält.

Studien brauchen Zeit und Geld

Studien werden aus verschiedenen Quellen finanziert, darunter von der Regierung (NIH, Verteidigungsministerium und anderen Behörden), der pharmazeutischen Industrie, Medizinprodukteherstellern, privaten Organisationen wie Forschungsstiftungen, privaten Zuschüssen und Patientenverbänden, sagt Dr. Haubenberger. Und sie sind weder billig noch schnell. Es dauert in der Regel 15 Jahre und eine Milliarde Dollar, um ein Medikament auf den Markt zu bringen, sagt Claire Meunier, Vizepräsidentin für Forschungsengagement bei der Michael J. Fox Foundation in New York.

Angesichts dieser Parameter gibt es eine Menge Wettbewerb um die Finanzierung, sagt Edward J. Kasarskis, MD, PhD, FAAN, Leiter des neurologischen Dienstes für Veteranenangelegenheiten und Professor für Neurologie an der University of Kentucky HealthCare in Lexington.

Infolgedessen gehen einige Krankheiten in der Masse unter, sagt Catherine Rice, Geschäftsführerin der International Essential Tremor Foundation. Sie sagt zum Beispiel: „Bis zu 10 Millionen Menschen in den Vereinigten Staaten leiden an essentiellem Tremor, aber weniger als 500.000 Dollar pro Jahr werden für die Erforschung dieser Krankheit ausgegeben.“ Aus diesem Grund werden nur sehr wenige klinische Studien für die Krankheit geplant, und es sind keine Medikamente in der Pipeline.

Und die Menschen sind oft überrascht und frustriert darüber, wie lange es dauert, bis eine Behandlung zugelassen wird und auf den Markt kommt, nachdem die Studie abgeschlossen ist. „Die Patienten sind ungeduldig mit dem schrittweisen Prozess der Forschung, was noch schlimmer ist, wenn man es mit Krankheiten wie der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) zu tun hat, die eine so kurze Lebenserwartung haben“, sagt Dr. Kasarskis. „Die Patienten befürchten, dass die Behandlung an ihnen vorbeigeht.“

Hindernisse für freiwillige Teilnahme

Es gibt mehrere Gründe, warum nicht mehr Menschen an klinischen Studien teilnehmen. Einer ist ein Mangel an Bewusstsein, sagt Meunier. Ein weiterer Grund ist, dass Ärzte ihre Patienten nicht routinemäßig an klinische Studien verweisen, sagt Dr. Nathan Fountain, Forscher am Epilepsieprogramm der Universität von Virginia in Charlottesville und Mitglied der AAN. Drittens, sagt er, haben viele Studien Zulassungsbedingungen, die potenzielle Teilnehmer ausschließen können. Für Epilepsiestudien werden zum Beispiel häufig Patienten benötigt, die mindestens vier Anfälle pro Monat haben. Und manche Studien verlangen von den Patienten, dass sie ihre Standardmedikamente absetzen. Außerdem wollen nicht alle potenziellen Freiwilligen Versuchspersonen sein, selbst wenn der Bedarf an einer Heilung groß ist.

Dann gibt es noch die praktischen Aspekte, wie etwa die Verpflichtung, sich für regelmäßige Untersuchungen in einer Klinik zu melden. „Manche Menschen, z. B. Epileptiker mit unvorhersehbaren Anfällen, sind nicht in der Lage, Auto zu fahren“, sagt Dr. Fountain. Und für Menschen, die am Rande der Armut leben, ist die Teilnahme an einer Studie ein Luxus, den sie sich nicht leisten können. „Wenn man mit einem oder zwei Jobs kämpft, um die Rechnungen bezahlen zu können, ist das vielleicht nicht möglich“, sagt Dr. Kasarskis.

Vorteile der Studienteilnahme

Aber die Teilnahme an Studien hat auch Vorteile. Claudia Revilla aus Peoria, Illinois, bei der vor fünf Jahren im Alter von 45 Jahren die Parkinson-Krankheit diagnostiziert wurde, sagt, die freiwillige Teilnahme an einer Studie sei eine Möglichkeit, etwas gegen ihre Krankheit zu unternehmen. In den letzten drei Jahren hat sie an fünf Studien teilgenommen, bei einer davon sogar während einer Reise nach New York City. „Ich nenne es ‚Neurotourismus'“, sagt sie.

Die Teilnahme an einer Studie bedeutet potenziellen Zugang zu Behandlungen, die noch nicht verfügbar sind, die weniger Nebenwirkungen haben oder wirksamer sind als die derzeitigen Behandlungen. Ein weiterer Bonus ist die sorgfältige medizinische Überwachung und Betreuung, die die Teilnehmer kostenlos erhalten.

Revilla gibt zwar zu, dass die freiwillige Teilnahme manchmal schwierig sein kann, aber sie sagt, dass es sich lohnt. „Es gibt mir Hoffnung, hält mich motiviert und hilft mir, meine Krankheit zu bekämpfen.“

Was Sie erwarten können, wenn Sie sich freiwillig melden

Je besser Sie informiert sind, bevor Sie an einer Studie teilnehmen, desto wahrscheinlicher ist es, dass Sie den Prozess zu schätzen wissen und sich weiterhin anmelden. Hier erfahren Sie, was Sie wissen müssen.

Ihre Gesundheit ist geschützt.

Viele Studien verfügen über ein Gremium zur Überwachung der Datensicherheit, das die Studienergebnisse zu verschiedenen Zeitpunkten bewertet und eine Studie unterbrechen kann, wenn sich herausstellt, dass die neue Behandlung viel wirksamer oder viel weniger wirksam ist als erwartet. Wenn sie wirksamer ist, kann das Gremium beschließen, dass alle Studienteilnehmer die bessere Behandlung erhalten. Sie können eine Studie auch aus Sicherheitsgründen abbrechen.

Sie haben Rechte.

Bevor Sie an der Studie teilnehmen, werden Sie gebeten, eine Einverständniserklärung zu unterschreiben, in der der Zweck der Studie und die Art(en) der getesteten Behandlungen erläutert werden. In dem Formular wird auch darauf hingewiesen, dass Ihre Teilnahme freiwillig ist und Sie die Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen verlassen können. Es wird auch darauf hingewiesen, dass Ihre persönlichen und medizinischen Daten vertraulich behandelt werden und dass Sie das Recht auf medizinische Behandlung von Verletzungen im Zusammenhang mit der Studie haben. Außerdem können Sie während der Studie weiterhin Ihren Hausarzt aufsuchen.

Es gibt auch mögliche Nachteile.

Wenn Sie an einer Studie teilnehmen, in der ein neues Medikament getestet wird, kann es sein, dass die Behandlung nicht funktioniert oder Nebenwirkungen oder andere Risiken hat, die schlimmer sind als Ihre derzeitige Behandlung. Außerdem könnten Sie die häufigen Klinikbesuche, die Tests und die Reiseanforderungen als schwierig empfinden. Da die meisten Studien nach dem Zufallsprinzip durchgeführt werden, haben Sie auch keine Kontrolle darüber, ob Sie das aktive Medikament oder ein Placebo erhalten.

Nicht in allen Studien werden Medikamente getestet.

Bei vielen Studien genügt ein einfacher Wangenabstrich oder eine Blutabnahme, und es sind keine umfangreichen Tests oder regelmäßige Klinikbesuche erforderlich. „Es gibt so viele Möglichkeiten“, sagt Claudia Revilla, die an fünf Studien teilgenommen hat, seit bei ihr im Alter von 45 Jahren die Parkinson-Krankheit diagnostiziert wurde. „Man kann über das Internet, per Telefon oder per Post an Studien teilnehmen. Bei einigen handelt es sich nur um Gentests, die man selbst durchführt und zurückschickt. Jedes bisschen Information und jeder Teilnehmer ist wichtig.“

Sie werden ermutigt, Fragen zu stellen.

Keine Frage ist zu dumm, um sie zu stellen; es ist wichtig zu wissen, warum die Studie durchgeführt wird, welche Behandlungen und Tests Sie erhalten werden und wie oft, und wie diese Tests und Behandlungen Ihr tägliches Leben beeinflussen werden. Fragen Sie, ob die Behandlung kostenlos ist und, falls nicht, ob Ihre Versicherung die Kosten übernimmt. Erkundigen Sie sich, welche Ansprüche Sie haben, wenn Sie durch die Forschung geschädigt werden. Wenn die Studie eine Langzeitbeobachtung vorsieht, sollten Sie wissen, was damit verbunden ist. Wenn die Behandlung bei Ihnen anschlägt, fragen Sie, ob Sie sie auch nach Abschluss der Studie weiter einnehmen können. Und erkundigen Sie sich immer, ob und wann Sie die Ergebnisse erfahren können.

Find a Trial

• ClinicalTrials.gov
  Diese von der US-Regierung eingerichtete Register- und Ergebnisdatenbank enthält Informationen über öffentlich und privat unterstützte klinische Studien, die weltweit durchgeführt werden. Die Website listet Studienanforderungen, Risiken, potenzielle Nebenwirkungen, mögliche Vorteile, Einschlussbedingungen und mehr auf und bietet in der Regel eine Kontaktnummer und eine E-Mail-Adresse, an die Sie Fragen richten können.
• ClinicalResearchTrials.NIH.gov
  Dieser Bereich der Website der National Institutes of Health bietet viele hilfreiche Informationen über die Suche nach und die Teilnahme an klinischen Studien.
• Fox Trial Finder
  Diese Website bietet ein einfaches Suchsystem für alle, die an einer Parkinson-Studie teilnehmen möchten, auch für Menschen ohne Parkinson, die sich freiwillig melden möchten.
• TrialReach
  Diese Website mit Sitz in London enthält Informationen über klinische Studien für alle Krankheiten weltweit. Geben Sie Ihre Krankheit und Ihren Standort ein, um zu sehen, was verfügbar ist, in welcher Phase sich die Studie befindet und vieles mehr.
• Rare Diseases Clinical Research Network
  Diese Website bietet Informationen über eine Reihe von Studien für seltene Krankheiten, von denen viele neurologischer Natur sind.
• ResearchKit
  Diese neue Apple-Software ermöglicht es Forschern, Apps zu entwickeln, die die Einschreibung in klinische Studien und die Erfassung umfassender Daten einfacher und schneller machen. Die Apps stellen Patientenbefragungen und Einverständniserklärungen per Knopfdruck bereit. Mit vorhandener iPhone-Hardware wie Bewegungssensoren und Sprachaufzeichnungsgeräten können die Apps auch die Gesundheitsdaten einer Person auswerten, z. B. Sprach- und Gehmuster, die auf die Parkinson-Krankheit hindeuten können.