Zelltherapie ist die Verabreichung lebensfähiger, oft gereinigter Zellen in den Körper eines Patienten, um geschädigtes Gewebe zu züchten, zu ersetzen oder zu reparieren und so eine Krankheit zu behandeln. In der Zelltherapie kann eine Vielzahl verschiedener Zelltypen verwendet werden, darunter hämatopoetische (blutbildende) Stammzellen, Skelettmuskelstammzellen, neurale Stammzellen, mesenchymale Stammzellen (adulte Stammzellen, die sich in Strukturen wie Bindegewebe, Blut, Lymphgefäße, Knochen und Knorpel differenzieren), Lymphozyten, dendritische Zellen und Inselzellen der Bauchspeicheldrüse.
Zelltherapien können autolog sein, das heißt, der Patient erhält Zellen aus seinem eigenen Körper, oder sie können allogen sein, das heißt, der Patient erhält Zellen von einem Spender. Allogene Zelltherapien werden oft als „Standardtherapien“ bezeichnet, da sie von einem Spender stammen, der nicht der Patient ist, was eine frühzeitige Vorbereitung ermöglicht und dem Patienten bei Bedarf sofort zur Verfügung steht.
Viele zellbasierte Therapien, die derzeit entwickelt werden, verwenden induzierte pluripotente Stammzellen (iPSCs). Im Gegensatz zu embryonalen pluripotenten Stammzellen handelt es sich dabei um adulte Zellen, die genetisch in einen pluripotenten Zustand zurückprogrammiert wurden und sich zu einer von vielen Zelltypen im Körper eines Patienten entwickeln können. Diese Technologie kann die Entwicklung eines unbegrenzten Typs eines bestimmten Typs menschlicher Zellen ermöglichen, die für therapeutische Zwecke benötigt werden.