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Chaque année, plus de 185 000 essais cliniques sont en cours dans le monde, dont 40 % ont lieu aux États-Unis, selon les National Institutes of Health (NIH). Et l’un des plus grands défis pour les chercheurs est d’attirer suffisamment de volontaires.

Pour une personne atteinte d’une maladie qui bouleverse sa vie, participer à un essai clinique peut offrir l’espoir d’un meilleur traitement. Pour les amis et la famille en bonne santé, s’inscrire peut aider à faire la différence pour une personne qui leur est chère. Pour d’autres, cela signifie aider à développer les connaissances scientifiques et peut-être faire partie d’une percée qui profite à tout le monde.

Quelle que soit votre motivation, prendre part à une étude peut être un moyen significatif d’apporter une contribution importante à la science. Nous avons parlé à des experts pour vous aider à prendre une décision pleinement informée sur l’opportunité et la manière de participer.

La phase préclinique

Un essai commence au moment où une ampoule s’allume dans la tête d’un chercheur, dit Dietrich Haubenberger, MD, directeur de l’unité des essais cliniques dans le programme de recherche intra-muros du NIH à Bethesda, MD, et membre de l’Académie américaine de neurologie (AAN). Commence alors le long processus d’établissement de la sécurité avant que les premiers humains puissent être recrutés. Dans la phase préclinique, le médicament ou le traitement est d’abord testé en laboratoire, puis sur des animaux. Ces résultats, ainsi que les protocoles de fabrication et les protocoles cliniques, sont examinés par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour valider leur sécurité.

Si la FDA donne le feu vert, les chercheurs exposent alors les détails : les résultats qu’ils recherchent, ce qu’ils mesurent, les changements qu’ils attendent et le nombre de patients nécessaires pour prouver que le traitement fonctionne. Ces détails passent devant un comité d’examen institutionnel, un groupe composé d’au moins cinq membres comprenant des scientifiques, des médecins et des profanes, qui est chargé de protéger le bien-être des participants potentiels et de veiller à ce que toutes les exigences médicales, juridiques et éthiques soient respectées.

Les trois phases des essais cliniques

Une fois la conception approuvée et les sujets recrutés, les chercheurs peuvent commencer un essai humain. En général, les essais cliniques sont divisés en trois phases : La phase 1 est conçue pour définir la dose maximale tolérée du médicament, la phase 2 détermine si un médicament peut fonctionner dans une maladie spécifique, et la phase 3 détermine si un médicament est meilleur que le traitement standard pour cette maladie ou, si un traitement standard n’existe pas, meilleur qu’un placebo. À chaque phase, le nombre de volontaires augmente, de 10 à 80 dans la phase 1 à des centaines ou des milliers dans la phase 3. Pour les conditions auxquelles la FDA a accordé le statut de « maladie orpheline », c’est-à-dire les maladies rares qui ne touchent qu’un petit pourcentage de la population, la FDA autorise des études de plus petite taille.

Si un essai n’atteint pas les objectifs fixés à chaque phase, la FDA exclut la poursuite des tests et met fin au processus. La FDA autorise certains effets secondaires, mais si un participant devait avoir une crise cardiaque, développer une maladie grave à cause du médicament ou mourir, l’organisme interviendrait.

Les conceptions d’essai varient

Les conceptions d’étude diffèrent selon ce que les chercheurs essaient de découvrir et peuvent exiger différents niveaux de participation des sujets d’étude. Dans les études d’observation, les participants peuvent être observés et suivis mais ne reçoivent aucun traitement, de sorte que les chercheurs peuvent apprendre comment la maladie évolue. Dans le cas des études génétiques, les chercheurs examinent certains groupes de patients pour rechercher des liens entre leur état de santé et leurs gènes afin de trouver des cibles génétiques possibles pour de nouveaux traitements. Dans les essais interventionnels, les participants peuvent recevoir un médicament expérimental ou un placebo afin de déterminer si un nouveau traitement est efficace.

La « norme d’excellence » pour tester les nouveaux médicaments dans les essais de phase 3 est une conception randomisée, contrôlée par placebo et en double aveugle, explique Bruce H. Cohen, MD, directeur de la neurologie pédiatrique à l’hôpital pour enfants d’Akron dans l’Ohio, membre de l’Académie américaine de neurologie (FAAN) et membre du comité consultatif éditorial de Neurology Now. Les participants sont répartis au hasard en deux groupes ou plus, certains recevant le médicament et d’autres un placebo. Le terme « double aveugle » signifie que personne ne sait qui reçoit le médicament et qui reçoit le placebo, ce qui garantit que tout le monde est traité exactement de la même manière et que les chercheurs peuvent évaluer objectivement si le nouveau traitement est efficace. Cela permet également une déclaration moins biaisée des symptômes et des avantages perçus par les participants.

Pour les études croisées, qui sont requises pour certains types de médicaments et de maladies, les participants qui commencent avec un placebo passent finalement au vrai médicament, et vice versa, ce qui permet aux chercheurs de comparer un traitement par rapport à un autre et de s’assurer que tous les participants font l’expérience du nouveau traitement.

Dans les études ouvertes, qui comparent généralement deux traitements pour voir lequel est le plus efficace, les chercheurs et les participants savent qui reçoit le traitement expérimental ou le placebo. Si, par exemple, un traitement est une thérapie physique et un autre est un médicament, les patients et les chercheurs devraient savoir qui reçoit quel traitement.

Les essais prennent du temps et de l’argent

Les essais sont financés par diverses sources, y compris le gouvernement (le NIH, le ministère de la Défense et d’autres agences), l’industrie pharmaceutique, les fabricants de dispositifs médicaux, les organisations privées telles que les fondations de recherche, les subventions privées et les associations de soutien aux patients, dit le Dr Haubenberger. Et elles ne sont ni bon marché ni rapides. Il faut généralement 15 ans et un milliard de dollars pour qu’un médicament soit mis sur le marché, explique Claire Meunier, vice-présidente de l’engagement de la recherche à la Fondation Michael J. Fox à New York.

Compte tenu de ces paramètres, la concurrence est rude pour le financement, dit Edward J. Kasarskis, MD, PhD, FAAN, chef du service de neurologie des Anciens Combattants et professeur de neurologie à l’Université du Kentucky HealthCare à Lexington.

En conséquence, certaines conditions se perdent dans la masse, dit Catherine Rice, directrice exécutive de l’International Essential Tremor Foundation. Par exemple, dit-elle, « jusqu’à 10 millions de personnes aux États-Unis souffrent de tremblement essentiel, mais moins de 500 000 dollars par an sont consacrés à la recherche sur cette maladie. » Pour cette raison, très peu d’essais cliniques sont prévus pour cette maladie et aucun médicament n’est en préparation.

Et les gens sont souvent surpris et frustrés par le temps qu’il faut pour qu’un traitement soit approuvé et mis sur le marché une fois l’essai terminé. « Les patients sont impatients face au processus progressif de la recherche, ce qui est encore pire lorsqu’il s’agit de maladies comme la sclérose latérale amyotrophique (SLA), dont l’espérance de vie est si courte », explique le Dr Kasarskis. « Les patients craignent que le traitement ne les dépasse. »

Obstacles au volontariat

Il y a plusieurs raisons pour lesquelles plus de gens ne participent pas aux essais cliniques. L’une d’elles est le manque de sensibilisation, dit le Dr Meunier. Une autre est que les médecins n’orientent pas systématiquement les patients vers les essais cliniques, dit Nathan Fountain, MD, chercheur au programme d’épilepsie de l’Université de Virginie à Charlottesville et membre de l’AAN. Troisièmement, dit-il, de nombreux essais ont des critères d’admissibilité qui peuvent exclure des participants potentiels. Par exemple, les essais sur l’épilepsie nécessitent souvent des patients qui ont au moins quatre crises par mois. Et certains essais peuvent demander aux patients d’arrêter de prendre leurs médicaments habituels. De plus, tous les volontaires potentiels ne veulent pas être des cobayes, même lorsque le besoin d’un traitement est grand.

Et puis il y a les questions pratiques, comme le fait de devoir se présenter à une clinique pour une évaluation régulière. « Certaines personnes, comme celles atteintes d’épilepsie qui ont des crises imprévisibles, ne sont pas en mesure de conduire », explique le Dr Fountain. Et pour ceux qui sont à la limite de la pauvreté, s’inscrire à un essai est un luxe qu’ils ne peuvent se permettre. « Si vous vous battez pour avoir un ou deux emplois et payer les factures, cela peut ne pas être possible », dit le Dr Kasarskis.

Les avantages de la participation

Mais il y a des avantages à participer aux essais. Claudia Revilla, de Peoria, IL, à qui l’on a diagnostiqué la maladie de Parkinson il y a cinq ans à l’âge de 45 ans, affirme que se porter volontaire pour un essai est un moyen d’agir contre sa maladie. Au cours des trois dernières années, elle a participé à cinq études, et en a même rejoint une lors d’un voyage à New York. J’appelle cela du « neuro-tourisme », dit-elle.

S’inscrire à un essai signifie un accès potentiel à des traitements qui ne sont pas encore disponibles, qui peuvent avoir moins d’effets secondaires ou être plus efficaces que les traitements actuels. Un autre avantage est le suivi médical attentif et la supervision que les participants reçoivent gratuitement.

Bien que Revilla admette que le bénévolat peut parfois être difficile, elle dit que cela en vaut la peine. « Cela me donne de l’espoir, me garde motivée et m’aide à combattre ma maladie. »

Ce à quoi vous devez vous attendre lorsque vous vous portez volontaire

Plus vous êtes informé avant de participer à un essai, plus vous avez de chances d’apprécier le processus et de rester inscrit. Voici ce que vous devez savoir.

Votre santé est protégée.

De nombreux essais ont un comité de surveillance de la sécurité des données, qui évalue les résultats de l’étude à différents moments et peut interrompre un essai s’il devient évident que le nouveau traitement est beaucoup plus ou beaucoup moins efficace que prévu. S’il est plus efficace, le comité peut décider d’autoriser tous les participants à l’essai à recevoir le traitement supérieur. Il peut également interrompre un essai pour des raisons de sécurité.

Vous avez des droits.

Avant de participer, il vous sera demandé de signer un document de consentement éclairé, qui explique le but de l’essai et le ou les types de traitements testés. Le formulaire indique également que votre participation est volontaire et que vous pouvez vous retirer à tout moment, pour n’importe quelle raison. Il indique également que vos informations personnelles et médicales resteront confidentielles et que vous avez le droit de recevoir un traitement médical pour toute blessure liée à l’essai. Et vous pouvez continuer à voir votre médecin habituel tout au long de l’essai.

Il y a des inconvénients potentiels.

Si vous participez à un essai qui teste un nouveau médicament, le traitement pourrait ne pas fonctionner ou avoir des effets secondaires ou d’autres risques qui pourraient être pires que votre traitement actuel. De plus, vous pouvez trouver difficiles les visites fréquentes à la clinique, les tests et les déplacements nécessaires. Comme la plupart des études sont randomisées, vous ne pouvez pas non plus décider si vous recevez le médicament actif ou un placebo.

Tous les essais ne testent pas les médicaments.

De nombreux essais nécessitent un simple frottis de la joue ou une prise de sang et n’impliquent pas de tests approfondis ou de visites régulières à la clinique. « Il y a tellement d’options », dit Claudia Revilla, qui a participé à cinq essais depuis qu’on lui a diagnostiqué la maladie de Parkinson à l’âge de 45 ans. « Vous pouvez accéder aux essais par Internet, par téléphone ou par courrier. Certains ne sont que des tests génétiques ; vous les faites vous-même et vous les renvoyez par courrier. Chaque information et chaque participant sont importants. »

Vous êtes encouragé à poser des questions.

Aucune question n’est trop bête pour être posée ; il est important de savoir pourquoi l’étude est menée, quels types de traitements et de tests vous recevrez et à quelle fréquence, et comment ces tests et traitements affecteront votre vie quotidienne. Demandez si le traitement est gratuit et, dans le cas contraire, si votre assurance le couvrira. Renseignez-vous sur ce à quoi vous aurez droit si vous subissez un préjudice du fait de la recherche. Si l’étude implique un suivi à long terme, sachez ce que cela implique. Si le traitement vous convient, demandez si vous pouvez continuer à le prendre après la fin de l’étude. Et demandez toujours si et quand vous pourrez connaître les résultats.

Trouver un essai

• ClinicalTrials.gov
  Cette base de données de registres et de résultats du gouvernement américain comprend des informations sur les essais cliniques soutenus par des organismes publics et privés menés dans le monde entier. Le site énumère les exigences de l’étude, les risques, les effets secondaires potentiels, les avantages possibles, les exigences d’inclusion et plus encore, et fournit généralement un numéro de contact et une adresse électronique où vous pouvez adresser vos questions.
• ClinicalResearchTrials.NIH.gov
  Cette section du site Web des National Institutes of Health offre beaucoup d’informations utiles sur la recherche et la participation aux essais cliniques.
• Fox Trial Finder
  Ce site fournit un système de recherche facile pour toute personne cherchant à rejoindre un essai sur la maladie de Parkinson, y compris les personnes non atteintes de Parkinson qui veulent se porter volontaires.
• TrialReach
  Basé à Londres, ce site contient des informations sur les essais cliniques pour toutes les conditions dans le monde entier. Tapez votre maladie et votre localisation pour voir ce qui est disponible, à quelle phase se trouve l’essai, et plus encore.
• Rare Diseases Clinical Research Network
  Ce site fournit des informations sur une gamme d’essais pour les maladies rares, dont beaucoup sont de nature neurologique.
• ResearchKit
  Ce nouveau logiciel d’Apple permet aux chercheurs de concevoir des apps qui facilitent et accélèrent l’inscription aux essais cliniques et la collecte de données complètes. Les apps fournissent des enquêtes auprès des patients et des formulaires de consentement éclairé par simple pression sur un bouton. En utilisant le matériel iPhone existant, comme les capteurs de mouvement et les enregistreurs vocaux, les apps peuvent également évaluer les données de santé d’une personne, par exemple, les habitudes de parole et de marche qui peuvent suggérer la maladie de Parkinson.