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L’isotrétinoïne est un nouveau dérivé de l’acide rétinoïque actif par voie orale pour le traitement de l’acné nodulokystique réfractaire sévère. Le profil pharmacologique de l’isotrétinoïne suggère qu’elle agit principalement en réduisant la taille des glandes sébacées et la production de sébum et, par conséquent, modifie la composition lipidique de la surface de la peau. La microflore bactérienne de la peau est réduite, probablement en raison de l’altération des facteurs sébacés. L’isotrétinoïne, à raison de 1 à 2 mg/kg/jour pendant 3 à 4 mois, produit une disparition de 60 à 95 % des lésions inflammatoires chez les patients atteints d’acné nodulokystique grave et récalcitrante, avec des signes de guérison continue et des rémissions prolongées chez de nombreux patients après l’arrêt du traitement. Des doses aussi faibles que 0,1 mg/kg/jour se sont également avérées efficaces pour la disparition des lésions ; cependant, avec des doses aussi faibles, la durée de la rémission après l’arrêt du traitement est généralement plus courte. Des résultats encourageants ont également été observés chez un petit nombre de patients atteints de rosacée, de folliculite à Gram négatif, de maladie de Darier, d’ichtyose et de pityriasis rubra pilaris, la réponse aux troubles kératinisants ressemblant à celle obtenue avec l’étrétinate, un médicament apparenté. Bien que des études de suivi à long terme chez ces patients n’aient pas été rapportées, une rémission prolongée après le retrait de l’isotrétinoïne dans les troubles de la kératinisation est peu probable, comme pour les autres médicaments utilisés dans ces conditions. L’isotrétinoïne n’est que partiellement efficace dans le psoriasis, contrairement à l’étrétinate qui est très efficace dans le psoriasis mais inefficace dans l’acné sévère. Certains résultats encourageants ont également été rapportés avec l’isotrétinoïne chez les patients atteints de carcinomes spinocellulaires et basocellulaires, mais l’isotrétinoïne s’est avérée infructueuse dans les cancers épithéliaux et non épithéliaux non spinocellulaires. Des effets secondaires affectant le système muco-cutané surviennent chez presque tous les patients recevant de l’isotrétinoïne, mais conduisent rarement au retrait du médicament. Une élévation des taux de triglycérides sériques est également fréquemment signalée. La possibilité d’une toxicité à long terme sur la colonne vertébrale ou les os du squelette peut restreindre l’utilisation de l’isotrétinoïne dans les troubles sévères de la kératinisation nécessitant une administration prolongée. L’isotrétinoïne est strictement contre-indiquée chez les femmes en âge de procréer en raison de ses propriétés tératogènes sévères, à moins qu’une forme efficace de contraception ne soit utilisée. Ainsi, l’isotrétinoïne offre une avancée efficace sur les options thérapeutiques disponibles dans un domaine thérapeutique difficile – les patients atteints d’acné nodulokystique sévère ne répondant pas à la thérapie  » traditionnelle « .