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Neurocrine Biosciences, qui détient les droits d’Ongentys en Amérique du Nord, prévoit de lancer le traitement plus tard cette année.

« L’approbation d’Ongentys par la FDA offre aux patients atteints de la maladie de Parkinson une nouvelle option thérapeutique importante pour les aider à gérer les fluctuations motrices perturbatrices et imprévisibles en diminuant les épisodes « off » et en augmentant le temps « on » sans dyskinésie gênante lors de la prise de lévodopa/carbidopa », Kevin C. Gorman, PhD, PDG de Neurocrine Biosciences, a déclaré dans un communiqué de presse.

La lévodopa est considérée comme le traitement de référence de la maladie de Parkinson. Cependant, plusieurs années après avoir commencé à prendre le médicament, les patients commencent souvent à ressentir des fluctuations dans leurs symptômes moteurs, causées par une usure plus rapide des effets du traitement. Cela signifie que les intervalles au cours desquels les symptômes sont correctement contrôlés, appelés « périodes d’activité », deviennent progressivement plus courts.

La lévodopa peut être convertie en dopamine, ce qui permet de contrecarrer la perte des neurones producteurs de dopamine dans le cerveau, une caractéristique de la maladie de Parkinson. Mais la dopamine ne peut pas traverser la barrière hémato-encéphalique, une membrane semi-perméable qui protège le cerveau de l’environnement extérieur, de sorte que la lévodopa doit atteindre le cerveau avant d’être convertie.

L’angentys agit pour augmenter la quantité de lévodopa qui atteint le cerveau en bloquant une enzyme, appelée catéchol-o-méthyltransférase (COMT), qui dégrade la lévodopa dans le sang. Cela devrait prolonger l’efficacité de la lévodopa.

« Au fur et à mesure que la maladie de Parkinson progresse, les traitements de première intention tels que la lévodopa commencent à perdre de leur efficacité et les effets bénéfiques de la lévodopa commencent à s’estomper plus rapidement, entraînant des fluctuations motrices plus fréquentes et souvent débilitantes chez les patients », a déclaré Robert A. Hauser, MD, professeur au Centre de la maladie de Parkinson et des troubles du mouvement de l’Université de Floride du Sud.

« Les études cliniques ont montré que l’ajout d’Ongentys en prise unique quotidienne au traitement par lévodopa réduisait de manière significative le temps d' »arrêt », conduisant à un contrôle des symptômes moteurs meilleur et plus constant », a ajouté Hauser.

Ongentys est approuvé en Europe pour les patients atteints de la maladie de Parkinson utilisant la lévodopa ou des associations de thérapies similaires, qui présentent des symptômes moteurs avant l’échéance de la prochaine dose de traitement. En Europe, le médicament est commercialisé par Bial.

L’autorisation de la FDA a été soutenue par 38 essais cliniques, dont deux essais multinationaux de phase 3 – BIPARK-1 (NCT01568073) et BIPARK-2 (NCT01227655) – qui ont inclus plus de 1 000 patients atteints de la maladie de Parkinson traités par Ongentys.

Ces deux essais incluaient des patients diagnostiqués depuis au moins trois ans, qui présentaient des fluctuations des symptômes moteurs – temps d’arrêt d’au moins 1.Dans l’essai BIPARK-1, 600 patients ont été répartis au hasard entre trois doses d’Ongentys (5 mg, 25 mg ou 50 mg), un autre inhibiteur de la COMT appelé Comtan (entacapone, commercialisé par Novartis) et un placebo.

Le traitement a été administré pendant 14 à 15 semaines, tandis que les patients continuaient à suivre leur régime de lévodopa/carbidopa. Son objectif principal était de déterminer si Ongentys était meilleur qu’un placebo pour réduire le temps d’arrêt. Les objectifs secondaires comprenaient des mesures supplémentaires des symptômes moteurs et non moteurs, ainsi que des problèmes de sommeil.

Les résultats de BIPARK-1 ont démontré que tant l’Ongentys à 50 mg que le Comtan diminuaient significativement la durée des périodes d’arrêt quotidiennes et augmentaient le « temps de présence » sans dyskinésie gênante, par rapport à un placebo. Cependant, contrairement au Comtan, l’opicapone a conduit à des évaluations favorables à la fois dans l’impression globale du patient sur le changement (PGI-C) – qui reflète les croyances du patient sur l’efficacité du traitement – et dans l’impression globale clinique sur le changement (CGI-C) – qui évalue la gravité globale de la maladie et les changements cliniques de la condition au fil du temps.

BIPARK-2 comprenait 400 personnes recevant soit une dose de 25 mg ou 50 mg d’Ongentys, soit un placebo pendant 14 à 15 semaines. Les résultats ont été similaires à ceux de BIPARK-1, les patients recevant la dose de 50 mg présentant un temps de présence absolu sans dyskinésie de 1,7 heure, contre 0,9 heure dans le groupe placebo.

Une extension ouverte de BIPARK-1 et de BIPARK-1 a ensuite montré qu’une dose de 25 mg continuait à montrer des réductions des périodes d’arrêt et des augmentations des périodes d’activité sur un an de traitement, que les patients aient été randomisés pour Ongentys ou pour le placebo dans la partie en double aveugle des essais principaux.

Les effets secondaires les plus fréquents dans les deux études étaient la dyskinésie, la constipation, une augmentation de la créatine kinase sanguine, l’hypotension artérielle et la perte de poids.

« En raison de la nature progressive de la maladie de Parkinson, les personnes qui en sont atteintes luttent souvent pour contrôler leurs fluctuations motrices, ce qui affecte un large éventail de fonctions, notamment la parole, l’équilibre et le mouvement, qui ont un impact négatif sur de nombreux aspects de la vie », a déclaré John L. Lehr, président et directeur général de la Fondation Parkinson.

« La communauté de la maladie de Parkinson est encouragée par l’approbation par la FDA d’une nouvelle option de traitement complémentaire pour aider les patients à contrôler davantage les symptômes, leur permettant de mieux faire face à cette maladie progressive », a ajouté M. Lehr.

• Détails de l’auteur

Inês est titulaire d’un doctorat en sciences biomédicales de l’Université de Lisbonne, Portugal, où elle s’est spécialisée dans la biologie des vaisseaux sanguins, les cellules souches sanguines et le cancer. Avant cela, elle a étudié la biologie cellulaire et moléculaire à l’Universidade Nova de Lisboa et a travaillé comme chargée de recherche à la Faculdade de Ciências e Tecnologias et à l’Instituto Gulbenkian de Ciência. Inês travaille actuellement comme rédactrice scientifique en chef, s’efforçant de transmettre les dernières avancées scientifiques aux communautés de patients de manière claire et précise.

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Ana est titulaire d’un doctorat en immunologie de l’Université de Lisbonne et a travaillé comme chercheur postdoctoral à l’Instituto de Medicina Molecular (iMM) à Lisbonne, au Portugal. Elle est titulaire d’une licence en génétique de l’université de Newcastle et a obtenu une maîtrise en archéologie biomoléculaire de l’université de Manchester, en Angleterre. Après avoir quitté le laboratoire pour poursuivre une carrière dans la communication scientifique, elle a occupé le poste de directrice de la communication scientifique à l’iMM.

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Inês est titulaire d’un doctorat en sciences biomédicales de l’Université de Lisbonne, au Portugal, où elle s’est spécialisée dans la biologie des vaisseaux sanguins, les cellules souches sanguines et le cancer. Avant cela, elle a étudié la biologie cellulaire et moléculaire à l’Universidade Nova de Lisboa et a travaillé comme chargée de recherche à la Faculdade de Ciências e Tecnologias et à l’Instituto Gulbenkian de Ciência. Inês travaille actuellement comme rédactrice scientifique en chef, s’efforçant de transmettre les dernières avancées scientifiques aux communautés de patients de manière claire et précise.

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