La thérapie cellulaire consiste à administrer des cellules viables, souvent purifiées, dans l’organisme d’un patient afin de faire croître, remplacer ou réparer des tissus endommagés pour le traitement d’une maladie. Différents types de cellules peuvent être utilisés en thérapie cellulaire, notamment les cellules souches hématopoïétiques (qui forment le sang), les cellules souches des muscles squelettiques, les cellules souches neurales, les cellules souches mésenchymateuses (cellules souches adultes qui se différencient en structures comme les tissus conjonctifs, le sang, les lymphatiques, les os et le cartilage), les lymphocytes, les cellules dendritiques et les cellules des îlots pancréatiques.
Les thérapies cellulaires peuvent être autologues, c’est-à-dire que le patient reçoit des cellules de son propre corps, ou allogéniques, c’est-à-dire que le patient reçoit des cellules d’un donneur. Les thérapies cellulaires allogéniques sont souvent appelées thérapies » sur étagère « , car elles proviennent d’un donneur qui n’est pas le patient, ce qui permet de les préparer à l’avance et de les mettre à la disposition du patient immédiatement au moment où il en a besoin.
De nombreuses thérapies cellulaires en cours de développement utilisent des cellules souches pluripotentes induites (iPSC). Contrairement aux cellules souches pluripotentes d’origine embryonnaire, ce sont des cellules adultes qui ont été reprogrammées génétiquement pour revenir à un état pluripotent, capable de devenir l’un des nombreux types de cellules à l’intérieur du corps d’un patient. Cette technologie peut permettre le développement d’un nombre illimité d’un type spécifique de cellules humaines nécessaires à des fins thérapeutiques.