Neurocrine Biosciences, que posee los derechos de Ongentys en Norteamérica, planea lanzar la terapia a finales de este año.
«La aprobación de Ongentys por parte de la FDA proporciona a los pacientes que viven con la enfermedad de Parkinson una nueva e importante opción de tratamiento para ayudar a manejar las perturbadoras e impredecibles fluctuaciones motoras, disminuyendo los episodios «off» y aumentando el tiempo «on» sin la molesta disquinesia cuando se toma levodopa/carbidopa», dijo Kevin C. Gorman, PhD, director general de Neurocrine Biosciences, dijo en un comunicado de prensa.
La levodopa se considera el tratamiento de referencia para el Parkinson. Sin embargo, varios años después de iniciar la medicación, los pacientes suelen empezar a experimentar fluctuaciones en sus síntomas motores causadas por un desgaste más rápido de los efectos del tratamiento. Esto significa que los intervalos en los que los síntomas se controlan adecuadamente, denominados «períodos de activación», se acortan progresivamente.
La levodopa puede convertirse en dopamina, contrarrestando la pérdida de neuronas productoras de dopamina en el cerebro, una característica distintiva del Parkinson. Pero la dopamina no puede cruzar la barrera hematoencefálica, una membrana semipermeable que protege al cerebro del entorno externo, por lo que la levodopa necesita llegar al cerebro antes de ser convertida.
Ongentys actúa para aumentar la cantidad de levodopa que llega al cerebro bloqueando una enzima, llamada catecol-o-metiltransferasa (COMT), que descompone la levodopa en la sangre. Se espera que esto prolongue la eficacia de la levodopa.
«A medida que la enfermedad de Parkinson progresa, los tratamientos de primera línea como la levodopa comienzan a perder eficacia y los efectos beneficiosos de la levodopa comienzan a desaparecer más rápidamente, causando fluctuaciones motoras más frecuentes y a menudo debilitantes en los pacientes», dijo el Dr. Robert A. Hauser, profesor del Centro de Enfermedad de Parkinson y Trastornos del Movimiento de la Universidad del Sur de Florida.
«Los estudios clínicos han demostrado que la adición de Ongentys una vez al día a la terapia de levodopa redujo significativamente el tiempo «off», llevando a un mejor y más consistente control de los síntomas motores», añadió Hauser.
Ongentys está aprobado en Europa para los pacientes con enfermedad de Parkinson que usan levodopa o combinaciones de terapias similares, que experimentan síntomas motores antes de la siguiente dosis de tratamiento. En Europa, el medicamento es comercializado por Bial.
La aprobación de la FDA se apoyó en 38 ensayos clínicos, incluyendo dos ensayos multinacionales de fase 3 – BIPARK-1 (NCT01568073) y BIPARK-2 (NCT01227655) – que incluyeron a más de 1.000 pacientes de Parkinson tratados con Ongentys.
Estos dos ensayos incluyeron pacientes diagnosticados hace al menos tres años, que habían estado experimentando fluctuaciones en los síntomas motores -tiempo de inactividad de al menos 1.5 horas diarias mientras estaban despiertos – a pesar de estar en un régimen estable de levodopa/carbidopa.
En BIPARK-1, se asignó aleatoriamente a 600 pacientes a una de las tres dosis de Ongentys -5 mg, 25 mg o 50 mg- o a otro inhibidor de la COMT llamado Comtan (entacapona, comercializado por Novartis), o a un placebo.
El tratamiento se administró durante 14 a 15 semanas mientras los pacientes continuaban con su régimen de levodopa/carbidopa. Su objetivo principal era determinar si Ongentys era mejor que un placebo para reducir el tiempo de desconexión. Los objetivos secundarios incluían mediciones adicionales de los síntomas motores y no motores, así como de los problemas de sueño.
Los resultados de BIPARK-1 demostraron que tanto Ongentys 50 mg como Comtan disminuían significativamente la duración de los periodos de inactividad diarios y aumentaban el «tiempo de actividad» sin discinesia problemática, en comparación con un placebo. Sin embargo, a diferencia de Comtan, la opicapona dio lugar a puntuaciones favorables tanto en la Impresión Global del Cambio del Paciente (IGP-C) -que refleja las creencias del paciente sobre la eficacia del tratamiento- como en la Impresión Clínica Global del Cambio (IGC-C) -que evalúa la gravedad general de la enfermedad y los cambios clínicos del trastorno a lo largo del tiempo.
BIPARK-2 incluyó a 400 personas a las que se les administró una dosis de 25 mg o 50 mg de Ongentys, o un placebo durante 14 a 15 semanas. Los resultados fueron similares a los de BIPARK-1, y los pacientes que recibieron la dosis de 50 mg mostraron un tiempo absoluto de permanencia sin discinesia de 1,7 horas, en comparación con 0,9 horas en el grupo de placebo.
Una extensión abierta de BIPARK-1 y BIPARK-1 demostró posteriormente que una dosis de 25 mg seguía mostrando reducciones en el tiempo de desconexión y aumentos en los periodos de activación durante un año de tratamiento, independientemente de si los pacientes habían sido asignados aleatoriamente a Ongentys o a placebo en la parte doble ciega de los ensayos principales.
Los efectos secundarios más frecuentes en ambos estudios fueron discinesia, estreñimiento, un aumento de la creatina quinasa en sangre, presión arterial baja y pérdida de peso.
«Debido a la naturaleza progresiva de la enfermedad de Parkinson, aquellos que viven con la condición a menudo luchan para controlar sus fluctuaciones motoras, afectando a una amplia gama de funciones, incluyendo el habla, el equilibrio y el movimiento, que impactan negativamente en muchos aspectos de la vida», dijo John L. Lehr, presidente y CEO de la Fundación de Parkinson.
«La comunidad de la enfermedad de Parkinson se siente alentada por la aprobación de la FDA de una nueva opción de tratamiento adicional para ayudar a los pacientes a controlar aún más los síntomas, permitiéndoles afrontar mejor esta enfermedad progresiva», añadió Lehr.
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