El estudio en Finlandia se basa en el trabajo del medicamento GDNF, que se ha mostrado prometedor para restaurar las células dañadas en los pacientes de Parkinson, pero que es difícil de administrar

La enfermedad de Parkinson

El Parkinson es un trastorno degenerativo a largo plazo del sistema nervioso central que incluye síntomas como temblores, lentitud de movimientos y rigidez (Crédito: Facebook/Parkinson’s UK)

Los científicos han descubierto una molécula que podría suponer un gran avance a la hora de ofrecer nuevos tratamientos para ralentizar o incluso detener la enfermedad de Parkinson.

Investigadores de la Universidad de Helsinki, en Finlandia, descubrieron que la molécula llamada BT13 tiene el potencial de aumentar los niveles de dopamina -la sustancia química que se pierde en la enfermedad degenerativa- y de proteger a las células cerebrales productoras de dopamina de la muerte.

Un estudio recientemente publicado ha demostrado que la inyección de la molécula en ratones ha conducido a un aumento de los niveles de dopamina, al tiempo que activa un receptor específico en sus cerebros para proteger las células.

Se espera que la investigación avance hacia los ensayos clínicos en los próximos años.

El profesor David Dexter, subdirector de investigación de la organización benéfica Parkinson’s UK, que cofinanció el estudio, dijo: «Las personas con Parkinson necesitan desesperadamente un nuevo tratamiento que pueda detener la condición en su camino, en lugar de sólo enmascarar los síntomas.

David Dexter de Parkinson UK
El profesor David Dexter es subdirector de investigación en Parkinson’s UK (Crédito: Parkinson’s UK)

«Uno de los mayores desafíos para la investigación del Parkinson es cómo hacer que los medicamentos pasen la barrera hematoencefálica, por lo que el emocionante descubrimiento de BT13 ha abierto una nueva vía de investigación para explorar, y la molécula es muy prometedora como una forma de ralentizar o detener el Parkinson.

«Se necesita más investigación para convertir el BT13 en un tratamiento que se pruebe en ensayos clínicos, para ver si realmente podría transformar la vida de las personas que viven con Parkinson.»

Los tratamientos actuales contra el Parkinson no pueden ralentizar la aparición de la enfermedad

El Parkinson es un trastorno degenerativo a largo plazo del sistema nervioso central, que principalmente el área del cerebro que controla el movimiento – que conduce a una lenta aparición de los síntomas, incluyendo temblores, rigidez y lentitud de movimientos.

Según la Fundación para el Parkinson, con sede en EE.UU., se estima que más de 10 millones de personas padecen la enfermedad de Parkinson en todo el mundo, y el sitio web Parkinson’s News Today afirma que afecta a 1.900 por cada 100.000 personas mayores de 80 años,

Típicamente, cuando se diagnostica la enfermedad, las personas ya han perdido entre el 70% y el 80% de sus células productoras de dopamina, que participan en la coordinación del movimiento.

Aunque los tratamientos actuales enmascaran los síntomas, no hay nada que pueda ralentizar su progresión o evitar que se pierdan más células cerebrales.

A medida que los niveles de dopamina siguen disminuyendo, los síntomas empeoran y pueden aparecer otros nuevos.

Por qué los científicos creen haber logrado un nuevo avance en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson al basarse en la investigación sobre el GDNF

Los investigadores finlandeses trabajan ahora en mejorar las propiedades del BT13 para hacerlo más eficaz como posible tratamiento que podría beneficiar a muchas personas que viven con la enfermedad.

El estudio, que se publicó en línea ayer (17 de febrero) en la revista Movement Disorders, se basa en investigaciones anteriores sobre otra molécula que se dirige a los mismos receptores en el cerebro.

El GDNF -o factor neurotrófico derivado de la línea celular glial- es un tratamiento experimental para el Parkinson descubierto en 1993 que ha demostrado devolver la vida a las células cerebrales moribundas y particularmente eficaz en las neuronas dopaminérgicas.

Fue objeto de un documental de la BBC en febrero de 2019 que siguió un ensayo de fase dos en Bristol en el que participaron 42 pacientes. Aunque los resultados no fueron claros, el GDNF se ha mostrado prometedor para restaurar las células dañadas en personas con Parkinson.

Sin embargo, la proteína GDNF requiere una compleja cirugía asistida por robot para suministrar el tratamiento al cerebro porque es una molécula grande que no puede cruzar la barrera hematoencefálica, una pared protectora que impide que algunos medicamentos lleguen al cerebro.

BT13 es una molécula más pequeña que puede atravesar la barrera hematoencefálica y, por lo tanto, podría administrarse más fácilmente como tratamiento si se demuestra que es beneficioso en otros ensayos clínicos.

La Dra. Yulia Sidorova, investigadora principal del estudio, dijo: «Trabajamos constantemente para mejorar la eficacia del BT13.

«Ahora estamos probando una serie de compuestos similares del BT13, cuyas características se predijeron mediante un programa informático.

«Nuestro objetivo final es llevar estos compuestos a ensayos clínicos en los próximos años.»

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