Neurocrine Biosciences, der ejer rettighederne til Ongentys i Nordamerika, planlægger at lancere behandlingen senere på året.
“FDA-godkendelsen af Ongentys giver patienter, der lever med Parkinsons sygdom, en vigtig ny behandlingsmulighed til at hjælpe med at håndtere de forstyrrende og uforudsigelige motoriske fluktuationer ved at mindske “off”-episoder og øge “on”-tiden uden generende dyskinesi, når de tager levodopa/carbidopa,” siger Kevin C. Gorman, PhD, administrerende direktør for Neurocrine Biosciences, sagde i en pressemeddelelse.
Levodopa anses for at være den gyldne standardbehandling for Parkinsons. Flere år efter at patienterne er begyndt med medicinen, begynder de imidlertid ofte at opleve udsving i deres motoriske symptomer, som skyldes en hurtigere afsmitning af behandlingens virkninger. Det betyder, at de intervaller, hvor symptomerne er tilstrækkeligt kontrollerede, kaldet “on-perioder”, bliver gradvist kortere.
Levodopa kan omdannes til dopamin og modvirke tabet af dopaminproducerende neuroner i hjernen, som er et kendetegn ved Parkinsons sygdom. Men dopamin kan ikke krydse blod-hjernebarrieren, en halvgennemtrængelig membran, der beskytter hjernen mod det ydre miljø, så levodopa skal nå frem til hjernen, før det bliver omdannet.
Ongentys virker for at øge mængden af levodopa, der når frem til hjernen, ved at blokere et enzym, kaldet catechol-o-methyltransferase (COMT), der nedbryder levodopa i blodet. Dette forventes at forlænge levodopas effektivitet.
“Efterhånden som Parkinsons sygdom skrider frem, begynder førstegangsbehandlinger som levodopa at miste effektivitet, og de gavnlige virkninger af levodopa begynder at aftage hurtigere, hvilket forårsager hyppigere og ofte invaliderende motoriske svingninger hos patienterne,” siger Robert A. Hauser, MD, professor ved University of South Florida Parkinson’s Disease and Movement Disorders Center.
“Kliniske undersøgelser har vist, at tilføjelse af Ongentys én gang dagligt til levodopa-behandlingen reducerede ‘off’-tiden betydeligt, hvilket førte til bedre og mere konsekvent motorisk symptomkontrol,” tilføjede Hauser.
Ongentys er godkendt i Europa til Parkinsons sygdomspatienter, der bruger levodopa eller kombinationer af lignende behandlinger, og som oplever motoriske symptomer, før den næste behandlingsdosis skal indgives. I Europa markedsføres medicinen af Bial.
FDA’s godkendelse blev støttet af 38 kliniske forsøg, herunder to multinationale fase 3-forsøg – BIPARK-1 (NCT01568073) og BIPARK-2 (NCT01227655) – som omfattede mere end 1.000 Parkinson-patienter, der blev behandlet med Ongentys.
Disse to forsøg omfattede patienter, der blev diagnosticeret for mindst tre år siden, og som havde oplevet udsving i de motoriske symptomer – off-tid på mindst 1.5 timer dagligt i vågen tilstand – på trods af, at de var på en stabil levodopa/carbidopa-kur.
I BIPARK-1 blev 600 patienter tilfældigt tildelt enten en af tre Ongentys-doser – 5 mg, 25 mg eller 50 mg – eller en anden COMT-hæmmer kaldet Comtan (entacapon, markedsført af Novartis) eller placebo.
Behandlingen blev givet over 14 til 15 uger, mens patienterne fortsatte med deres levodopa/carbidopa-kur. Hovedformålet var at afgøre, om Ongentys var bedre end placebo til at reducere off-tiden. Sekundære mål omfattede yderligere målinger af motoriske og ikke-motoriske symptomer samt søvnproblemer.
BIPARK-1’s resultater viste, at både 50 mg Ongentys og Comtan signifikant reducerede varigheden af daglige off-perioder og øgede “on time” uden generende dyskinesi sammenlignet med placebo. I modsætning til Comtan førte opicapon imidlertid til gunstige vurderinger i både Patient Global Impression of Change (PGI-C) – som afspejler patientens opfattelse af behandlingens effektivitet – og Clinical Global Impression of Change (CGI-C) – som vurderer den samlede sygdomsværhedsgrad og kliniske ændringer i tilstanden over tid.
BIPARK-2 omfattede 400 personer, der fik enten en 25 mg eller 50 mg dosis Ongentys eller placebo i 14 til 15 uger. Resultaterne svarede til resultaterne fra BIPARK-1, idet patienterne på 50 mg-dosis viste en absolut on-time uden dyskinesi på 1,7 timer sammenlignet med 0,9 timer i placebogruppen.
En åben forlængelse af BIPARK-1 og BIPARK-1 viste senere, at en 25 mg-dosis fortsat viste reduktioner i off-tid og stigninger i on-perioder i løbet af et års behandling, uanset om patienterne var blevet randomiseret til Ongentys eller til placebo i den dobbeltblindede del af hovedforsøgene.
De mest almindelige bivirkninger i begge undersøgelser var dyskinesi, forstoppelse, en stigning i kreatinkinase i blodet, lavt blodtryk og vægttab.
“På grund af den progressive karakter af Parkinsons sygdom kæmper de personer, der lever med sygdommen, ofte for at kontrollere deres motoriske udsving, hvilket påvirker en lang række funktioner, herunder tale, balance og bevægelse, hvilket påvirker mange aspekter af livet negativt,” sagde John L. Lehr, præsident og administrerende direktør for Parkinson’s Foundation.
“Parkinsons sygdomssamfundet er opmuntret af FDA’s godkendelse af en ny supplerende behandlingsmulighed, der kan hjælpe patienterne med at kontrollere symptomerne yderligere, så de bedre kan klare denne fremadskridende sygdom”, tilføjede Lehr.
- Author Details
Hvor nyttigt var dette indlæg?
Klik på en stjerne for at bedømme det!
Indsend bedømmelse
Gennemsnitlig bedømmelse 4.6 / 5. Antal stemmer: 60
Ingen stemmer indtil videre! Vær den første til at bedømme dette indlæg.
Da du fandt dette indlæg nyttigt…
Følg os på de sociale medier!
Vi er kede af, at dette indlæg ikke var nyttigt for dig!
Lad os forbedre dette indlæg!
Fortæl os, hvordan vi kan forbedre dette indlæg?
Indsend feedback