Undersøgelsen i Finland bygger på arbejdet med GDNF-præparatet, som har vist sig lovende med hensyn til at genoprette beskadigede celler hos Parkinson-patienter, men som er vanskeligt at administrere
Parkinson er en langvarig degenerativ lidelse i centralnervesystemet, der omfatter symptomer som rysten, langsommelighed i bevægelserne og stivhed (Credit:
Forskere har opdaget et molekyle, som kan give et gennembrud i forbindelse med nye behandlinger, der kan bremse eller endda stoppe Parkinsons sygdom.
Forskere fra Helsinki Universitet i Finland fandt ud af, at molekylet med kodenavnet BT13 har potentiale til både at øge niveauet af dopamin – det kemiske stof, der går tabt ved den degenerative tilstand – og beskytte de dopaminproducerende hjerneceller mod at dø.
En nyligt offentliggjort undersøgelse har vist, at indsprøjtning af molekylet i mus har ført til en stigning i dopaminniveauet, samtidig med at det aktiverer specifikke receptorer i deres hjerner for at beskytte cellerne.
Der er håb om at kunne udvikle forskningen til kliniske forsøg inden for de næste par år.
Professor David Dexter, vicedirektør for forskning ved velgørenhedsorganisationen Parkinson’s UK, som har medfinansieret undersøgelsen, sagde: “Folk med Parkinsons har desperat brug for en ny behandling, der kan stoppe sygdommen i stedet for blot at maskere symptomerne.
“En af de største udfordringer for Parkinson-forskningen er, hvordan man får lægemidler igennem blod-hjernebarrieren, så den spændende opdagelse af BT13 har åbnet en ny vej for forskningen at udforske, og molekylet er meget lovende som en måde at bremse eller stoppe Parkinsons sygdom på.
“Der er behov for mere forskning for at gøre BT13 til en behandling, der kan afprøves i kliniske forsøg, for at se, om det virkelig kan ændre livet for mennesker, der lever med Parkinsons sygdom.”
Aktuelle Parkinson-behandlinger kan ikke bremse sygdomsudbruddet
Parkinson er en langvarig degenerativ lidelse i centralnervesystemet, som hovedsageligt er det område af hjernen, der styrer bevægelser – hvilket fører til en langsom udbrud af symptomer, herunder rysten, stivhed og langsomme bevægelser.
Mere end 10 millioner mennesker på verdensplan anslås at leve med Parkinsons sygdom ifølge den amerikanske Parkinson’s Foundation, og ifølge hjemmesiden Parkinson’s News Today er 1.900 pr. 100.000 personer over 80 år ramt af sygdommen.
Typisk set har folk, når de får diagnosen, allerede mistet mellem 70 og 80 % af deres dopaminproducerende celler, som er involveret i koordineringen af bevægelser, når de får diagnosen.
Mens de nuværende behandlinger maskerer symptomerne, er der intet, der kan bremse udviklingen eller forhindre, at flere hjerneceller går tabt.
Når dopaminniveauerne fortsætter med at falde, bliver symptomerne værre, og der kan opstå nye symptomer.
Hvorfor forskere mener, at de har fået et nyt gennembrud i behandlingen af Parkinsons sygdom ved at bygge på GDNF-forskningen
De finske forskere arbejder nu på at forbedre egenskaberne ved BT13 for at gøre det mere effektivt som en potentiel behandling, der kan være til gavn for mange mennesker, der lever med sygdommen.
Undersøgelsen, der blev offentliggjort online i går (17. februar) i tidsskriftet Movement Disorders, bygger på tidligere forskning om et andet molekyle, der er målrettet mod de samme receptorer i hjernen.
GDNF – eller glial cell line-derived neurotrophic factor – er en eksperimentel behandling af Parkinsons, der blev opdaget i 1993, og som har vist sig at bringe døende hjerneceller tilbage til livet og er særlig effektiv i dopaminneuroner.
Det var genstand for en BBC-dokumentar i februar 2019, der fulgte et fase 2-forsøg i Bristol, der omfattede 42 patienter. Selv om resultaterne ikke var entydige, har GDNF vist sig at være lovende til at genoprette beskadigede celler hos personer med Parkinsons.
Det kræver imidlertid en kompleks robotassisteret operation at levere behandlingen til hjernen, fordi GDNF-proteinet er et stort molekyle, der ikke kan krydse blod-hjernebarrieren – en beskyttende væg, der forhindrer nogle lægemidler i at komme ind i hjernen.
BT13 er et mindre molekyle, der er i stand til at krydse blod-hjernebarrieren – og som derfor lettere kan administreres som behandling, hvis det viser sig at være gavnligt i yderligere kliniske forsøg.
Dr Yulia Sidorova, ledende forsker på undersøgelsen, sagde: “Vi arbejder konstant på at forbedre effektiviteten af BT13.
“Vi tester nu en række lignende BT13-forbindelser, som et computerprogram har forudsagt, at de vil have endnu bedre egenskaber.
“Vores endelige mål er at udvikle disse forbindelser til kliniske forsøg i løbet af de kommende år.”