Neurocrine Biosciences, joka omistaa Ongentysin oikeudet Pohjois-Amerikassa, aikoo lanseerata hoidon myöhemmin tänä vuonna.
”FDA:n hyväksyntä Ongentysille tarjoaa Parkinsonin tautia sairastaville potilaille tärkeän uuden hoitovaihtoehdon, joka auttaa hallitsemaan häiritseviä ja arvaamattomia motorisia vaihteluita vähentämällä ’off’-jaksoja ja lisäämällä ’on’-aikaa ilman hankalia dyskinesioita levodopaa/karbidopaa käytettäessä”, Kevin C. Gorman, PhD, Neurocrine Biosciencesin toimitusjohtaja, sanoi lehdistötiedotteessa.
Levodopaa pidetään Parkinsonin taudin kultaisena hoitomuotona. Useiden vuosien kuluttua lääkityksen aloittamisesta potilailla alkaa kuitenkin usein esiintyä motoristen oireiden vaihtelua, joka johtuu hoidon vaikutusten nopeammasta häviämisestä. Tämä tarkoittaa, että ajanjaksot, jolloin oireet ovat riittävän hyvin hallinnassa, niin sanotut ”päälläolojaksot”, lyhenevät asteittain.
Levodopa voidaan muuntaa dopamiiniksi, mikä ehkäisee aivojen dopamiinia tuottavien hermosolujen häviämistä, mikä on Parkinsonin taudin tunnusmerkki. Dopamiini ei kuitenkaan pysty läpäisemään veri-aivoestettä, puoliläpäisevää kalvoa, joka suojaa aivoja ulkoiselta ympäristöltä, joten levodopan on päästävä aivoihin ennen muuntumistaan.
Ongentys tehoaa aivoihin pääsevän levodopan määrän lisäämiseen estämällä katekoli-o-metyylitransferaasi (COMT) -nimistä entsyymiä, joka pilkkoo levodopaa veressä. Tämän odotetaan pidentävän levodopan tehoa.
”Parkinsonin taudin edetessä ensilinjan hoidot, kuten levodopa, alkavat menettää tehoaan, ja levodopan suotuisat vaikutukset alkavat hiipua nopeammin, mikä aiheuttaa potilaille useammin esiintyviä ja usein invalidisoivia motorisia vaihteluita”, sanoo lääketieteen tohtori Robert A. Hauser, professori Etelä-Floridan yliopiston Parkinsonin tauti- ja liikehäiriökeskuksesta.
”Kliiniset tutkimukset ovat osoittaneet, että kerran vuorokaudessa annettavan Ongentysin lisääminen levodopahoitoon lyhensi merkittävästi ”pois päältä” -aikaa, mikä johti parempaan ja johdonmukaisempaan motoristen oireiden hallintaan”, Hauser lisäsi.
Ongentys on hyväksytty Euroopassa levodopaa tai samankaltaisten hoitomuotojen yhdistelmiä käyttäville Parkinsonin tautia sairastaville potilaille, jotka kokevat motorisia oireita ennen seuraavan hoito-annoksen erääntymistä. Euroopassa lääkettä markkinoi Bial.
FDA:n hyväksynnän taustalla oli 38 kliinistä tutkimusta, mukaan lukien kaksi monikansallista vaiheen 3 tutkimusta – BIPARK-1 (NCT01568073) ja BIPARK-2 (NCT01227655) – joihin osallistui yli 1 000 Parkinson-potilasta, jotka saivat hoitoa Ongentysillä.
Näihin kahteen tutkimukseen osallistui potilaita, joilla diagnoosi oli tehty vähintään kolme vuotta sitten ja joilla oli ollut motoristen oireiden vaihtelua – off-aikaa vähintään 1.5 tuntia vuorokaudessa hereillä ollessaan – huolimatta siitä, että he saivat vakaata levodopa/karbidopa-hoitoa.
BIPARK-1:ssä 600 potilaalle annettiin satunnaistetusti joko yksi kolmesta Ongentys-annoksesta – 5 mg, 25 mg tai 50 mg – tai toinen COMT:n estäjä nimeltä Comtan (entakaponi, jota Novartis markkinoi) tai lumelääke.
Hoitoa annettiin 14-15 viikon ajan samalla, kun potilaat jatkoivat levodopa/karbidopa-hoitoaan. Sen päätavoitteena oli selvittää, oliko Ongentys parempi kuin lumelääke lyhentämään off-aikaa. Toissijaisiin tavoitteisiin kuuluivat motoristen ja ei-motoristen oireiden lisämittaukset sekä uniongelmat.
BIPARK-1:n tulokset osoittivat, että sekä 50 mg:n Ongentys että Comtan lyhensivät lumelääkkeeseen verrattuna merkitsevästi päivittäisten poissaolojaksojen kestoa ja lisäsivät ”päälläoloaikaa” ilman hankalia dyskinesioita. Toisin kuin Comtan, opikaponi johti kuitenkin myönteisiin arvioihin sekä Patient Global Impression of Change (PGI-C) – joka kuvastaa potilaan uskomuksia hoidon tehokkuudesta – että Clinical Global Impression of Change (CGI-C) – joka arvioi sairauden yleistä vaikeusastetta ja tilan kliinisiä muutoksia ajan myötä.
BIPARK-2:een osallistui 400 ihmistä, joille annettiin joko 25 mg:n tai 50 mg:n annos Ongentys-valmistetta tai lumelääkettä 14-15 viikon ajan. Tulokset olivat samankaltaisia kuin BIPARK-1:ssä, ja 50 mg:n annosta saaneilla potilailla absoluuttinen päälläoloaika ilman dyskinesiaa oli 1,7 tuntia, kun se lumelääkeryhmässä oli 0,9 tuntia.
Myöhemmin BIPARK-1:n ja BIPARK-1:n avoin jatkotutkimus osoitti, että 25 mg:n annos osoitti edelleen lepoaikojen lyhenemistä ja päälläoloaikojen pitenemistä vuoden hoidon aikana riippumatta siitä, olivatko potilaat satunnaistettu Ongentysille vai lumelääkkeelle päätutkimusten kaksoissokkoutetussa osassa.
Yleisimmät haittavaikutukset molemmissa tutkimuksissa olivat dyskinesia, ummetus, veren kreatiinikinaasin nousu, matala verenpaine ja painonlasku.
”Parkinsonin taudin etenevän luonteen vuoksi tautia sairastavat kamppailevat usein motoristen vaihteluidensa hallinnan kanssa, mikä vaikuttaa monenlaisiin toimintoihin, kuten puheeseen, tasapainoon ja liikkumiseen, ja vaikuttaa haitallisesti moniin elämän osa-alueisiin”, Parkinson-säätiön toimitusjohtaja John L. Lehr sanoi.
”Parkinsonin tautia sairastavien yhteisö on rohkaistunut siitä, että FDA on hyväksynyt uuden lisähoitovaihtoehdon, joka auttaa potilaita hallitsemaan oireita entisestään ja auttaa heitä selviytymään paremmin tästä etenevästä sairaudesta”, Lehr lisäsi.
- Tekijän tiedot
Kuinka hyödyllinen tämä viesti oli?
Klikkaa tähteä arvioidaksesi sitä! 60
Ei ääniä toistaiseksi! Ole ensimmäinen, joka arvioi tämän viestin.
As you found this post useful…
Seuraa meitä sosiaalisessa mediassa!
Olemme pahoillamme, että tämä viesti ei ollut sinulle hyödyllinen!
Anna meidän parantaa tätä viestiä!
Kerro meille, miten voimme parantaa tätä viestiä?
Lähetä palautetta