Alai

National Institutes of Healthin (NIH) mukaan maailmassa on vuosittain käynnissä yli 185 000 kliinistä tutkimusta, joista 40 prosenttia tehdään Yhdysvalloissa. Ja yksi tutkijoiden suurimmista haasteista on houkutella riittävästi vapaaehtoisia.

Jollekin, jolla on elämää muuttava sairaus, kliiniseen lääketutkimukseen osallistuminen voi tarjota toivoa paremmasta hoidosta. Terveille ystäville ja perheenjäsenille osallistuminen tutkimukseen voi auttaa heitä auttamaan jotakuta, josta he välittävät. Toisille se tarkoittaa, että he voivat auttaa laajentamaan tieteellistä tietämystä ja mahdollisesti olla mukana läpimurrossa, joka hyödyttää kaikkia.

Olikpa motiivisi mikä tahansa, tutkimukseen osallistuminen voi olla mielekäs tapa antaa merkittävä panos tieteelle. Juttelimme asiantuntijoiden kanssa auttaaksemme sinua tekemään täysin tietoon perustuvan päätöksen siitä, osallistutko tutkimukseen ja miten.

Kliinistä vaihetta edeltävä vaihe

Tutkimus alkaa siitä hetkestä, kun hehkulamppu syttyy tutkijan päässä, sanoo lääketieteen tohtori Dietrich Haubenberger, MD, joka on Bethesdassa sijaitsevan NIH:n intramuraalisen tutkimusohjelman kliinisten lääketutkimusten yksikön johtaja ja amerikkalaisen neurologian akatemian (American Academy of Neurology, AAN) jäsen. Sen jälkeen alkaa pitkä prosessi turvallisuuden varmistamiseksi, ennen kuin ensimmäiset ihmiset voidaan ottaa mukaan. Prekliinisessä vaiheessa lääke tai hoito testataan ensin laboratoriossa ja sitten eläimillä. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA (Food and Drug Administration) tarkastaa nämä tulokset sekä valmistus- ja kliiniset protokollat niiden turvallisuuden varmistamiseksi.

Jos FDA näyttää vihreää valoa, tutkijat hahmottelevat sitten yksityiskohdat: mitä tuloksia he tavoittelevat, mitä he mittaavat, millaisia muutoksia he odottavat ja kuinka monta potilasta tarvitaan todistamaan, että hoito toimii. Nämä yksityiskohdat käsitellään institutionaalisessa arviointilautakunnassa, joka on vähintään viisijäseninen ryhmä, johon kuuluu tiedemiehiä, lääkäreitä ja maallikoita, ja joka vastaa mahdollisten osallistujien hyvinvoinnin suojelemisesta ja sen varmistamisesta, että kaikki lääketieteelliset, oikeudelliset ja eettiset vaatimukset täyttyvät.

Kliinisten lääketutkimusten kolme vaihetta

Kun suunnitelma on hyväksytty ja koehenkilöt on saatu rekrytoitua, tutkijat voivat aloittaa ihmiskokeen. Yleensä kliiniset tutkimukset jaetaan kolmeen vaiheeseen: Vaiheessa 1 määritetään lääkkeen suurin siedetty annos, vaiheessa 2 määritetään, voiko lääke tehota tiettyyn sairauteen, ja vaiheessa 3 määritetään, onko lääke parempi kuin kyseisen sairauden vakiohoito, tai jos vakiohoitoa ei ole, parempi kuin lumelääke. Jokaisessa vaiheessa vapaaehtoisten määrä kasvaa, vaiheen 1 10-80:stä aina satoihin tai tuhansiin vaiheessa 3. FDA sallii pienempikokoiset tutkimukset sellaisten sairauksien osalta, joille FDA on myöntänyt ”harvinaisen sairauden” statuksen – eli harvinaiset sairaudet, jotka koskevat vain pientä prosenttiosuutta väestöstä.

Jos tutkimus ei saavuta sille asetettuja tavoitteita kussakin vaiheessa, FDA sulkee pois jatkokokeet ja lopettaa prosessin. FDA sallii tietyt haittavaikutukset, mutta jos osallistuja saisi sydänkohtauksen, sairastuisi lääkkeen seurauksena vakavaan sairauteen tai kuolisi, järjestö puuttuisi asiaan.

Tutkimusasetelmat vaihtelevat

Tutkimusasetelmat eroavat toisistaan sen mukaan, mitä tutkijat yrittävät selvittää, ja ne saattavat vaatia tutkittavilta eritasoista osallistumista. Havainnointitutkimuksissa osallistujia saatetaan tarkkailla ja seurata, mutta he eivät saa hoitoa, jotta tutkijat voivat oppia, miten sairaus etenee. Geneettisissä tutkimuksissa tutkijat seulovat tiettyjä potilasryhmiä etsiäkseen yhteyksiä heidän sairauksiensa ja geeniensä välillä mahdollisten geneettisten kohteiden löytämiseksi uusia hoitoja varten. Interventiotutkimuksissa osallistujille saatetaan antaa kokeellista lääkettä tai lumelääkettä sen selvittämiseksi, onko uusi hoito tehokasta.

Vaiheen 3 tutkimuksissa uusien lääkkeiden testauksen ”kultainen standardi” on satunnaistettu, plasebokontrolloitu ja kaksoissokkoutettu rakenne, sanoo lääketieteen tohtori Bruce H. Cohen, joka on Ohiossa sijaitsevan Akronin lastensairaalan lastenneurologian osaston johtaja, Amerikan neurologian akatemian (FAAN) jäsen ja Neurology Now -julkaisun toimituksellisen neuvoa-antavan ryhmän jäsen. Osallistujat jaetaan satunnaisesti kahteen tai useampaan ryhmään, joista osa saa lääkettä ja osa lumelääkettä. ”Kaksoissokkoutus tarkoittaa, että kukaan ei tiedä, kuka saa lääkettä ja kuka lumelääkettä, mikä takaa, että kaikkia hoidetaan täsmälleen samalla tavalla ja että tutkijat voivat objektiivisesti arvioida, onko uusi hoito tehokasta. Se mahdollistaa myös sen, että osallistujat raportoivat vähemmän puolueellisesti oireista ja koetuista hyödyistä.

Ristiinkytkentätutkimuksissa, joita tarvitaan tietyntyyppisissä lääkkeissä ja sairauksissa, osallistujat, jotka aloittavat lumelääkkeellä, vaihdetaan lopulta oikeaan lääkkeeseen ja päinvastoin, jolloin tutkijat voivat verrata yhtä hoitoa toiseen ja varmistaa, että kaikki osallistujat kokevat uuden hoitomuodon.

Avoimissa tutkimuksissa, joissa yleensä verrataan kahta hoitomuotoa keskenään sen selvittämiseksi, kumpi näistä hoidoista on vaikuttavampi, sekä tutkijat että osallistujat tietävät, kumpi niistä on saamassa kokeellista hoitoa ja kumpi lumeryhmää. Jos esimerkiksi toinen hoito on fysioterapia ja toinen lääkitys, potilaiden ja tutkijoiden olisi tiedettävä, kuka saa kumpaakin hoitoa.

Tutkimukset vievät aikaa ja rahaa

Tutkimukset saavat rahoitusta useista eri lähteistä, muun muassa hallitukselta (NIH, puolustusministeriö ja muut virastot), lääketeollisuudelta, lääkinnällisten laitteiden valmistajilta, yksityisiltä järjestöiltä, kuten tutkimussäätiöiltä, yksityisiltä apurahoilta ja potilasta tukevilta yhdistyksiltä, tohtori Haubenberger sanoo. Eivätkä ne ole halpoja tai nopeita. Lääkkeen saaminen markkinoille vie yleensä 15 vuotta ja miljardi dollaria, sanoo Claire Meunier, New Yorkissa sijaitsevan Michael J. Fox -säätiön tutkimusyhteistyöstä vastaava varajohtaja.

Tällaiset parametrit huomioon ottaen kilpailua rahoituksesta käydään paljon, sanoo Edward J. Kasarskis, MD, PhD, FAAN, Veterans Affairsin neurologian yksikön päällikkö ja neurologian professori University of Kentucky HealthCare -yliopistossa Lexingtonissa.

Tämän seurauksena jotkin sairaudet menevät hukkaan, sanoo Catherine Rice, International Essential Tremor Foundationin toiminnanjohtaja. Hän sanoo esimerkiksi, että ”Yhdysvalloissa jopa 10 miljoonalla ihmisellä on essentiaalinen vapina, mutta sen tutkimukseen käytetään alle 500 000 dollaria vuodessa”. Tämän vuoksi tautia varten suunnitellaan hyvin vähän kliinisiä tutkimuksia, eikä lääkkeitä ole valmisteilla.

Ja ihmiset ovat usein yllättyneitä ja turhautuneita siitä, miten kauan kestää, ennen kuin hoito saa hyväksynnän ja tulee markkinoille tutkimuksen jälkeen. ”Potilaat ovat kärsimättömiä tutkimuksen vaiheittaisen prosessin suhteen, mikä pahenee entisestään, kun on kyse amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) kaltaisista sairauksista, joiden elinajanodote on niin lyhyt”, tohtori Kasarskis sanoo. ”Potilaat pelkäävät, että hoito menee heidän ohitseen.”

Vapaaehtoistyön esteet

On useita syitä, miksi useammat ihmiset eivät osallistu kliinisiin tutkimuksiin. Yksi on tietoisuuden puute, Meunier sanoo. Toinen syy on se, että lääkärit eivät rutiininomaisesti ohjaa potilaita kliinisiin tutkimuksiin, sanoo lääketieteen tohtori Nathan Fountain, Charlottesvillen Virginian yliopiston epilepsiaohjelman tutkija ja AAN:n jäsen. Kolmanneksi hän sanoo, että monissa tutkimuksissa on kelpoisuusvaatimuksia, jotka saattavat sulkea pois mahdolliset osallistujat. Esimerkiksi epilepsiakokeisiin tarvitaan usein potilaita, joilla on vähintään neljä kohtausta kuukaudessa. Joissakin tutkimuksissa saatetaan myös vaatia, että potilaiden on lopetettava vakiolääkityksensä. Lisäksi kaikki potentiaaliset vapaaehtoiset eivät halua olla koehenkilöitä, vaikka parannuskeinon tarve olisikin suuri.

Sitten on vielä käytännön asiat, kuten se, että heidän on ilmoittauduttava klinikalla säännölliseen arviointiin. ”Jotkut ihmiset, kuten epilepsiaa sairastavat, joilla on arvaamattomia kohtauksia, eivät pysty ajamaan autoa”, tohtori Fountain sanoo. Ja köyhyysrajalla oleville tutkimukseen osallistuminen on luksusta, johon heillä ei ole varaa. ”Jos kamppailee yhden tai kahden työn ja laskujen maksamisen kanssa, se ei ehkä ole mahdollista”, tohtori Kasarskis sanoo.

Osallistumisen edut

Tutkimuksiin osallistumisesta on kuitenkin etunsa. Claudia Revilla Peoriasta, IL:stä, jolla diagnosoitiin Parkinsonin tauti viisi vuotta sitten 45-vuotiaana, sanoo, että vapaaehtoisena tutkimukseen osallistuminen on tapa toimia sairauttaan vastaan. Viimeisten kolmen vuoden aikana hän on osallistunut viiteen tutkimukseen, ja hän on jopa liittynyt yhteen New Yorkin matkan aikana. ”Kutsun sitä ’neuroturismiksi'”, hän sanoo.

Tutkimukseen osallistuminen tarkoittaa mahdollista pääsyä hoitoihin, joita ei ole vielä saatavilla ja joilla voi olla vähemmän sivuvaikutuksia tai jotka voivat olla tehokkaampia kuin nykyiset hoidot. Toinen bonus on huolellinen lääketieteellinen seuranta ja valvonta, jota osallistujat saavat ilmaiseksi.

Vapaaehtoistyö voi joskus olla vaikeaa, mutta Revilla myöntää, että se on sen arvoista. ”Se antaa minulle toivoa, pitää minut motivoituneena ja auttaa minua taistelemaan sairauttani vastaan.”

Mitä odottaa, kun ilmoittaudut vapaaehtoiseksi

Mitä enemmän tietoa saat ennen tutkimukseen osallistumista, sitä todennäköisemmin arvostat prosessia ja pysyt mukana. Seuraavassa kerrotaan, mitä sinun on tiedettävä.

Terveytesi on suojattu.

Monissa tutkimuksissa on tietojen turvallisuuden seurantalautakunta, joka arvioi tutkimustuloksia eri ajankohtina ja voi keskeyttää tutkimuksen, jos käy ilmi, että uusi hoito on paljon odotettua tehokkaampi tai paljon tehottomampi. Jos se on tehokkaampi, lautakunta voi päättää, että kaikki tutkimukseen osallistuvat saavat parempaa hoitoa. Se voi myös keskeyttää tutkimuksen turvallisuussyistä.

Sinulla on oikeuksia.

Ennen osallistumista sinua pyydetään allekirjoittamaan tietoon perustuva suostumus, jossa kerrotaan tutkimuksen tarkoitus ja testattavien hoitojen tyyppi tai tyypit. Lomakkeessa todetaan myös, että osallistumisesi on vapaaehtoista ja että voit poistua milloin tahansa mistä tahansa syystä. Lomakkeessa todetaan myös, että henkilökohtaiset ja lääketieteelliset tietosi pidetään luottamuksellisina ja että sinulla on oikeus saada lääkärinhoitoa kaikista tutkimukseen liittyvistä vammoista. Voit myös jatkaa tavallisen lääkärisi vastaanotolla koko lääketutkimuksen ajan.

Mahdollisia haittapuolia on olemassa.

Jos osallistut lääketutkimukseen, jossa testataan uutta lääkettä, hoito ei välttämättä tehoa tai siihen voi liittyä sivuvaikutuksia tai muita riskejä, jotka voivat olla huonompia kuin nykyinen hoitosi. Lisäksi saatat kokea tiheät klinikkakäynnit ja testaus- ja matkustusvaatimukset hankaliksi. Koska useimmat tutkimukset ovat satunnaistettuja, et myöskään voi vaikuttaa siihen, saatko vaikuttavaa lääkettä vai lumelääkettä.

Ei kaikissa tutkimuksissa testata lääkkeitä.

Lukuisiin tutkimuksiin riittää pelkkä poskipyyhkäisy tai verinäytteenotto, eikä niihin liity laajoja testejä tai säännöllisiä klinikkakäyntejä. ”Vaihtoehtoja on niin paljon”, sanoo Claudia Revilla, joka on osallistunut viiteen tutkimukseen sen jälkeen, kun hänellä todettiin Parkinsonin tauti 45-vuotiaana. ”Tutkimuksiin pääsee internetin, puhelimen tai postin välityksellä. Jotkut ovat pelkkiä geenitestejä, jotka tehdään itse ja lähetetään takaisin. Jokainen tieto ja jokainen osallistuja on tärkeä.”

Teitä rohkaistaan kysymään kysymyksiä.

Mikään kysymys ei ole liian typerä esitettäväksi; on tärkeää tietää, miksi tutkimusta tehdään, millaisia hoitoja ja testejä tulette saamaan ja kuinka usein ja miten nämä testit ja hoidot vaikuttavat päivittäiseen elämäänne. Kysy, onko hoito ilmaista, ja jos ei ole, korvaako vakuutuksesi sen. Selvitä, mihin olet oikeutettu, jos sinulle aiheutuu haittaa tutkimuksesta. Jos tutkimus edellyttää pitkäaikaista seurantaa, ota selvää, mitä siitä seuraa. Jos hoito tehoaa sinuun, kysy, voitko jatkaa sen käyttöä tutkimuksen päättymisen jälkeen. Ja selvitä aina, voitko saada tietää tulokset ja milloin.

Find a Trial

• ClinicalTrials.gov
  Tämä Yhdysvaltain hallituksen rekisteri ja tulostietokanta sisältää tietoja julkisesti ja yksityisesti tuetuista kliinisistä tutkimuksista, joita tehdään maailmanlaajuisesti. Sivustolla luetellaan tutkimuksen vaatimukset, riskit, mahdolliset haittavaikutukset, mahdolliset hyödyt, osallistumisvaatimukset ja paljon muuta, ja yleensä siellä on myös yhteystietonumero ja sähköpostiosoite, johon voi esittää kysymyksiä.
• ClinicalResearchTrials.NIH.gov
  Tämä National Institutes of Health -verkkosivuston osio tarjoaa paljon hyödyllistä tietoa kliinisten tutkimusten löytämisestä ja niihin osallistumisesta.
• Fox Trial Finder
  Tämä sivusto tarjoaa helpon hakujärjestelmän kaikille, jotka haluavat osallistua Parkinsonin tautia koskevaan tutkimukseen, mukaan lukien ihmiset, joilla ei ole Parkinsonin tautia ja jotka haluavat ilmoittautua vapaaehtoisiksi.
• TrialReach
  Tältä Lontoossa sijaitsevalta sivustolta löytyy tietoa kliinisistä tutkimuksista kaikissa sairauksissa maailmanlaajuisesti. Kirjoita sairautesi ja paikkakuntasi, niin näet, mitä tutkimuksia on saatavilla, missä vaiheessa tutkimus on ja paljon muuta.
• Rare Diseases Clinical Research Network
  Tältä sivustolta löytyy tietoa erilaisista harvinaisia sairauksia koskevista tutkimuksista, joista monet ovat luonteeltaan neurologisia.
• ResearchKit
  Tämän uuden Applen ohjelmiston avulla tutkijat voivat suunnitella sovelluksia, jotka helpottavat ja nopeuttavat kliinisiin tutkimuksiin ilmoittautumista ja kattavien tietojen keräämistä. Sovellukset tarjoavat potilaskyselyitä ja tietoon perustuvia suostumuslomakkeita napin painalluksella. Käyttämällä olemassa olevaa iPhone-laitteistoa, kuten liiketunnistimia ja äänitallentimia, sovellukset voivat myös arvioida henkilön terveystietoja, esimerkiksi puhe- ja kävelymalleja, jotka voivat viitata Parkinsonin tautiin.