A finnországi tanulmány a GDNF gyógyszerrel kapcsolatos munkára épül, amely ígéretesnek bizonyult a Parkinson-kóros betegek károsodott sejtjeinek helyreállításában, de nehéz beadni
A Parkinson-kór a központi idegrendszer hosszú távú degeneratív betegsége, amely olyan tünetekkel jár, mint a remegés, a mozgás lassúsága és a merevség (Credit: Facebook/Parkinson’s UK)
Tudósok felfedeztek egy olyan molekulát, amely áttörést jelenthet a Parkinson-kór lassítására vagy akár megállítására szolgáló új kezelések biztosításában.
A finnországi Helsinki Egyetem kutatói megállapították, hogy a BT13 kódnevű molekula egyszerre képes növelni a dopaminszintet – a degeneratív betegségben elvesző vegyi anyagot – és megóvni a dopamintermelő agysejteket a pusztulástól.
A most közzétett tanulmány kimutatta, hogy a molekula egerekbe történő beadása a dopaminszint növekedéséhez vezetett, miközben az egerek agyában speciális receptor aktiválódott, amely megvédi a sejteket.
A remények szerint a kutatás a következő néhány éven belül klinikai kísérletekbe kerülhet.
David Dexter professzor, a tanulmányt társfinanszírozó Parkinson’s UK jótékonysági szervezet kutatási igazgatóhelyettese elmondta: “A Parkinson-kórban szenvedőknek nagy szükségük van egy olyan új kezelésre, amely megállítja a betegséget, ahelyett, hogy csak elfedné a tüneteket.
“A Parkinson-kór kutatásának egyik legnagyobb kihívása az, hogy hogyan juttassuk át a gyógyszereket a vér-agy gáton, ezért a BT13 izgalmas felfedezése új utat nyitott a kutatás számára, és a molekula nagy ígéretet hordoz a Parkinson-kór lassítására vagy megállítására.
“További kutatásokra van szükség ahhoz, hogy a BT13-ból klinikai vizsgálatokban tesztelhető kezelés váljon, hogy kiderüljön, valóban megváltoztathatja-e a Parkinson-kórral élők életét.”
A jelenlegi Parkinson-kór kezelések nem tudják lassítani a betegség kezdetét
A Parkinson-kór a központi idegrendszer – főként az agynak a mozgást irányító területének – hosszú távú degeneratív megbetegedése, ami a tünetek, köztük a remegés, a merevség és a lassú mozgás lassú megjelenéséhez vezet.
Az amerikai székhelyű Parkinson Alapítvány becslései szerint világszerte több mint 10 millió ember él Parkinson-kórral, a Parkinson’s News Today honlap szerint a 80 év felettiek körében 100 000 emberből 1900-at érint
Tipikusan, mire az embereket diagnosztizálják a betegséggel, már elvesztették a mozgás koordinálásában részt vevő dopamintermelő sejtek 70-80%-át.
Míg a jelenlegi kezelések elfedik a tüneteket, semmi sem képes lassítani a betegség előrehaladását, vagy megakadályozni további agysejtek elvesztését.
Amint a dopaminszint tovább csökken, a tünetek súlyosbodnak, és új tünetek is jelentkezhetnek.
Miért hiszik a tudósok, hogy a GDNF kutatásaira építve új áttörést értek el a Parkinson-kór kezelésében
A finn kutatók most a BT13 tulajdonságainak javításán dolgoznak, hogy hatékonyabbá tegyék azt, mint potenciális kezelést, amely sok, a betegséggel élő ember javára válhat.
A tanulmány, amely tegnap (február 17-én) jelent meg online a Movement Disorders című folyóiratban, egy másik molekulával kapcsolatos korábbi kutatásokra épül, amely ugyanezeket a receptorokat célozza meg az agyban.
A GDNF – vagy gliasejtvonalból származó neurotrofikus faktor – egy 1993-ban felfedezett kísérleti kezelés a Parkinson-kór kezelésére, amelyről kimutatták, hogy életre kelti a haldokló agysejteket, és különösen hatásos a dopamin neuronok esetében.
Ez volt a témája a BBC 2019 februárjában készült dokumentumfilmjének, amely egy 42 beteg bevonásával végzett második fázisú bristoli vizsgálatot követett. Bár az eredmények nem voltak egyértelműek, a GDNF ígéretesnek bizonyult a Parkinson-kórban szenvedők károsodott sejtjeinek helyreállítására.
A GDNF fehérje bejuttatásához azonban bonyolult, robotokkal segített műtétre van szükség, hogy a kezelést az agyba juttassák, mivel ez egy nagy molekula, amely nem képes átjutni a vér-agy gáton – egy védőfalon, amely megakadályozza, hogy egyes gyógyszerek bejussanak az agyba.
A BT13 egy kisebb molekula, amely képes átjutni a vér-agy gáton – és ezért könnyebben beadható kezelésként, ha a további klinikai vizsgálatok során bebizonyosodik, hogy előnyös.
Dr. Yulia Sidorova, a tanulmány vezető kutatója elmondta: “Folyamatosan dolgozunk a BT13 hatékonyságának javításán.
“Most egy sor hasonló BT13 vegyületet tesztelünk, amelyekről egy számítógépes program azt jósolta, hogy még jobb tulajdonságokkal rendelkeznek.
“A végső célunk az, hogy ezeket a vegyületeket néhány éven belül klinikai vizsgálatokba vigyük.”