Alai

A Neurocrine Biosciences, amely az Ongentys jogait birtokolja Észak-Amerikában, még ebben az évben tervezi a terápia bevezetését.

“Az Ongentys FDA általi jóváhagyása fontos új kezelési lehetőséget biztosít a Parkinson-kórral élő betegek számára a zavaró és kiszámíthatatlan motoros ingadozások kezeléséhez azáltal, hogy a levodopa/karbidopa szedése mellett csökkenti a “kikapcsolt” epizódokat és növeli a “bekapcsolt” időt a zavaró diszkinézia nélkül” – mondta Kevin C. Gorman, PhD, a Neurocrine Biosciences vezérigazgatója egy sajtóközleményben elmondta.

A levodopát a Parkinson-kór arany standard kezelésének tartják. Néhány évvel a gyógyszeres kezelés megkezdése után azonban a betegek gyakran tapasztalnak ingadozást a motoros tüneteikben, amit a kezelés hatásának gyorsabb leépülése okoz. Ez azt jelenti, hogy azok az intervallumok, amelyekben a tünetek megfelelően kontrolláltak, az úgynevezett “bekapcsolási időszakok” fokozatosan rövidülnek.

A levodopa dopaminná alakítható, ellensúlyozva a dopamintermelő neuronok elvesztését az agyban, ami a Parkinson-kór egyik jellemzője. A dopamin azonban nem képes átjutni a vér-agy gáton, egy félig áteresztő membránon, amely az agyat védi a külső környezettől, ezért a levodopának el kell jutnia az agyba, mielőtt átalakulna.

AzOngentys az agyba jutó levodopa mennyiségét úgy növeli, hogy blokkolja a katechol-o-metil-transzferáz (COMT) nevű enzimet, amely lebontja a levodopát a vérben. Ez várhatóan meghosszabbítja a levodopa hatékonyságát.

“A Parkinson-kór előrehaladtával az első vonalbeli kezelések, mint például a levodopa, kezdik elveszíteni hatékonyságukat, és a levodopa jótékony hatása gyorsabban kezd elkopni, ami gyakoribb és gyakran gyengítő motoros ingadozásokat okoz a betegeknél” – mondta Dr. Robert A. Hauser, a University of South Florida Parkinson’s Disease and Movement Disorders Center professzora.

“Klinikai vizsgálatok kimutatták, hogy a napi egyszeri Ongentys hozzáadása a levodopa terápiához jelentősen csökkentette a “kikapcsolási” időt, ami jobb és következetesebb motoros tüneti kontrollt eredményezett” – tette hozzá Hauser.”

Az Ongentys-t Európában a levodopát vagy hasonló terápiák kombinációit alkalmazó Parkinson-kóros betegek számára engedélyezték, akiknél a következő kezelési adag esedékessége előtt motoros tünetek jelentkeznek. Európában a gyógyszert a Bial forgalmazza.

Az FDA jóváhagyását 38 klinikai vizsgálat támasztotta alá, köztük két multinacionális 3. fázisú vizsgálat – BIPARK-1 (NCT01568073) és BIPARK-2 (NCT01227655) -, amelyekben több mint 1000, Ongentysszel kezelt Parkinson-kóros beteg vett részt.

Ez a két vizsgálat olyan, legalább három évvel ezelőtt diagnosztizált betegeket vont be, akiknél a motoros tünetek ingadozását – legalább 1 órás kiesést – tapasztalták.napi 5 órát ébrenlét közben – annak ellenére, hogy stabil levodopa/karbidopa-kezelést kaptak.

A BIPARK-1-ben 600 beteget véletlenszerűen három Ongentys-dózis – 5 mg, 25 mg vagy 50 mg – egyikét, vagy egy másik COMT-gátlót, a Comtant (a Novartis által forgalmazott entakapont), vagy placebót kaptak.

A kezelést 14-15 héten keresztül adták, miközben a betegek folytatták levodopa/karbidopa-kezelésüket. Fő célja annak megállapítása volt, hogy az Ongentys jobban csökkenti-e a kikapcsolási időt, mint a placebo. A másodlagos célok között szerepeltek a motoros és nem motoros tünetek további mérései, valamint az alvási problémák.

A BIPARK-1 eredményei azt mutatták, hogy mind az 50 mg Ongentys, mind a Comtan jelentősen csökkentette a napi kikapcsolási időszakok időtartamát, és növelte a “bekapcsolási időt” zavaró diszkinézia nélkül, a placebóval összehasonlítva. A Comtantól eltérően azonban az opikapon kedvező értékelést eredményezett mind a PGI-C (Patient Global Impression of Change) – amely a betegnek a kezelés hatékonyságáról alkotott véleményét tükrözi -, mind a CGI-C (Clinical Global Impression of Change) – amely a betegség általános súlyosságát és az állapot időbeli klinikai változásait értékeli – tekintetében.

A BIPARK-2-ben 400 személy vett részt, akik 14-15 héten keresztül 25 mg vagy 50 mg Ongentys adagot vagy placebót kaptak. Az eredmények hasonlóak voltak a BIPARK-1 eredményeihez, az 50 mg-os adagot kapó betegeknél a diszkinézia nélküli abszolút bekapcsolási idő 1,7 óra volt, míg a placebocsoportban 0,9 óra.

A BIPARK-1 és a BIPARK-1 későbbi nyílt kiterjesztése azt mutatta, hogy a 25 mg-os dózis továbbra is csökkentette a kikapcsolási időt és növelte a bekapcsolási időt a kezelés egy éve alatt, függetlenül attól, hogy a betegek a fő vizsgálatok kettős vak részében Ongentysre vagy placebóra voltak-e randomizálva.

A leggyakoribb mellékhatások mindkét vizsgálatban a diszkinézia, a székrekedés, a vér kreatinkinázszintjének emelkedése, az alacsony vérnyomás és a fogyás voltak.

“A Parkinson-kór progresszív jellege miatt a betegséggel élők gyakran küzdenek a motoros ingadozásaik kontrollálásával, ami a funkciók széles körét érinti, beleértve a beszédet, az egyensúlyt és a mozgást, ami az élet számos aspektusát hátrányosan befolyásolja” – mondta John L. Lehr, a Parkinson Alapítvány elnöke és vezérigazgatója.

“A Parkinson-kórosok közösségét bátorítja, hogy az FDA jóváhagyta az új kiegészítő kezelési lehetőséget, amely segít a betegeknek a tünetek további ellenőrzésében, lehetővé téve számukra, hogy jobban megbirkózzanak ezzel a progresszív betegséggel” – tette hozzá Lehr.

• A szerző adatai

Inês a Lisszaboni Egyetemen szerzett PhD fokozatot a biomedicinális tudományokból, Portugáliában, ahol a vérerek biológiájára, a vér őssejtjeire és a rákra specializálódott. Ezt megelőzően sejt- és molekuláris biológiát tanult az Universidade Nova de Lisboa egyetemen, majd a Faculdade de Ciências e Tecnologias és az Instituto Gulbenkian de Ciência kutatójaként dolgozott. Inês jelenleg vezető tudományos szerkesztőként dolgozik, és arra törekszik, hogy a legújabb tudományos eredményeket világos és pontos módon juttassa el a betegközönséghez.

Fact Checked By:

Total Posts: A lisszaboni egyetem immunológiából doktorált, és posztdoktori kutatóként dolgozott a lisszaboni Instituto de Medicina Molecular (iMM) kutatóintézetben (Portugália). A Newcastle-i Egyetemen szerzett BSc diplomát genetika szakon, majd az angliai Manchesteri Egyetemen biomolekuláris archeológiából szerzett mesterdiplomát. Miután elhagyta a laboratóriumot, hogy a tudománykommunikációban kezdjen karriert, az iMM tudományos kommunikációs igazgatójaként dolgozott.

×

Inês a Lisszaboni Egyetemen (Portugália) szerzett PhD-fokozatot biogyógyászati tudományokból, ahol a vérerek biológiájára, a vér őssejtjeire és a rákra specializálódott. Ezt megelőzően sejt- és molekuláris biológiát tanult az Universidade Nova de Lisboa egyetemen, majd a Faculdade de Ciências e Tecnologias és az Instituto Gulbenkian de Ciência kutatójaként dolgozott. Inês jelenleg vezető tudományos szerkesztőként dolgozik, és arra törekszik, hogy a legújabb tudományos eredményeket világos és pontos módon juttassa el a betegközönséghez.

Legújabb hozzászólások

• 
• 

.

• 
•