Alai

A National Institutes of Health (NIH) szerint évente több mint 185 000 klinikai vizsgálat van folyamatban világszerte, amelyek 40 százaléka az Egyesült Államokban zajlik. És a kutatók számára az egyik legnagyobb kihívást az jelenti, hogy elegendő önkéntes jelentkezőt nyerjenek.

Az életet megváltoztató betegségben szenvedők számára a klinikai vizsgálatban való részvétel reményt nyújthat egy jobb kezelésre. Az egészséges barátok és családtagok számára a jelentkezés segíthet abban, hogy valaki, aki fontos számukra, javulást érjen el. Mások számára azt jelenti, hogy hozzájárulnak a tudományos ismeretek bővítéséhez, és esetleg részesei lehetnek egy olyan áttörésnek, amely mindenki számára előnyös.

Nem számít, mi motiválja Önt, a vizsgálatban való részvétel értelmes módja lehet annak, hogy jelentősen hozzájáruljon a tudományhoz. Szakértőkkel beszélgettünk, hogy segítsünk Önnek teljes körűen tájékozott döntést hozni arról, hogy részt vegyen-e és hogyan.

A preklinikai fázis

A vizsgálat akkor kezdődik, amikor a kutató fejében kigyullad a villanykörte, mondja Dr. Dietrich Haubenberger, a Bethesdában található NIH intramurális kutatási programjának klinikai vizsgálatokkal foglalkozó részlegének igazgatója és az Amerikai Neurológiai Akadémia (AAN) tagja. Ezután kezdődik a biztonságosság megállapításának hosszú folyamata, mielőtt az első embereket be lehetne vonni. A preklinikai fázisban a gyógyszert vagy kezelést először laboratóriumban, majd állatokon tesztelik. Ezeket az eredményeket, valamint a gyártási és klinikai protokollokat az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) vizsgálja felül, hogy érvényesítse biztonságosságukat.

Ha az FDA zöld utat ad, a kutatók ezután felvázolják a részleteket: milyen eredményekre törekszenek, mit mérnek, milyen változásokat várnak, és hány betegre van szükség a kezelés hatásosságának bizonyításához. Ezek a részletek egy intézményi felülvizsgálati bizottság elé kerülnek, amely egy legalább öt tagból álló, tudósokból, orvosokból és laikusokból álló csoport, amely felelős a potenciális résztvevők jólétének védelméért és annak biztosításáért, hogy minden orvosi, jogi és etikai követelmény teljesüljön.

A klinikai vizsgálatok három fázisa

Mihelyt a tervet jóváhagyták és az alanyokat felvették, a kutatók megkezdhetik az emberi vizsgálatot. Általában a klinikai vizsgálatokat három fázisra osztják: Az 1. fázis célja a gyógyszer maximálisan tolerálható dózisának meghatározása, a 2. fázis azt határozza meg, hogy a gyógyszer működhet-e egy adott betegségben, a 3. fázis pedig azt, hogy a gyógyszer jobb-e az adott betegség standard kezelésénél, vagy ha nem létezik standard kezelés, akkor jobb-e a placebónál. Minden egyes fázisban nő az önkéntesek száma, az 1. fázisban 10-től 80-ig, a 3. fázisban pedig több száz vagy ezer önkéntesig. Az FDA által “ritka betegség” státuszban részesített állapotok – vagyis olyan ritka betegségek, amelyek a lakosságnak csak kis százalékát érintik – esetében az FDA kisebb méretű vizsgálatokat engedélyez.

Ha egy vizsgálat nem éri el a kitűzött célokat minden fázisban, az FDA kizárja a további vizsgálatokat és lezárja a folyamatot. Az FDA bizonyos mellékhatásokat megenged, de ha egy résztvevő szívrohamot kapna, súlyos betegség alakulna ki a gyógyszer hatására, vagy meghalna, a szervezet beavatkozna.

A vizsgálati tervek eltérőek

A vizsgálati tervek attól függően különböznek, hogy a kutatók mit akarnak kideríteni, és különböző mértékű bevonást igényelhetnek a vizsgálati alanyoktól. A megfigyeléses vizsgálatokban a résztvevőket megfigyelhetik és nyomon követhetik, de nem kapnak kezelést, így a kutatók megtudhatják, hogyan fejlődik a betegség. A genetikai vizsgálatok során a kutatók bizonyos betegcsoportokat szűrnek, hogy kapcsolatot keressenek a betegek betegségei és génjeik között az új kezelések lehetséges genetikai célpontjai érdekében. A beavatkozási vizsgálatokban a résztvevők egy kísérleti gyógyszert vagy placebót kaphatnak, hogy megállapítsák, hogy egy új kezelés hatásos-e.

A 3. fázisú vizsgálatokban az új gyógyszerek tesztelésének “arany standardja” a randomizált, placebokontrollos és kettős vak elrendezés, mondja Dr. Bruce H. Cohen, az ohiói Akron Gyermekkórház gyermekneurológiai igazgatója, az Amerikai Neurológiai Akadémia (FAAN) tagja és a Neurology Now szerkesztői tanácsadó testületének tagja. A résztvevőket véletlenszerűen két vagy több csoportra osztják, egyesek a gyógyszert, mások placebót kapnak. A “kettős vak” azt jelenti, hogy senki sem tudja, ki kapja a gyógyszert és ki a placebót, ami biztosítja, hogy mindenki pontosan ugyanazt a kezelést kapja, és a kutatók objektíven tudják értékelni, hogy az új kezelés hatékony. Ez azt is lehetővé teszi, hogy a résztvevők kevésbé elfogultan számoljanak be a tünetekről és az észlelt előnyökről.

A crossover vizsgálatok esetében, amelyek bizonyos típusú gyógyszerek és betegségek esetében szükségesek, a placebóval induló résztvevők végül átváltanak a valódi gyógyszerre, és fordítva, ami lehetővé teszi a kutatók számára, hogy összehasonlítsák az egyik kezelést a másikkal, és biztosítja, hogy minden résztvevő tapasztalja az új kezelést.

A nyílt vizsgálatokban, amelyek általában két kezelést hasonlítanak össze annak megállapítására, hogy melyik a hatékonyabb, mind a kutatók, mind a résztvevők tudják, ki kapja a kísérleti vagy placebohatást. Ha például az egyik kezelés fizikoterápia, a másik pedig gyógyszeres kezelés, a betegeknek és a kutatóknak is tudniuk kell, hogy ki melyik kezelést kapja.

A vizsgálatok időt és pénzt igényelnek

A vizsgálatok különböző forrásokból kapnak finanszírozást, többek között a kormánytól (NIH, Védelmi Minisztérium és más ügynökségek), a gyógyszeripartól, az orvostechnikai eszközök gyártóitól, magánszervezetektől, például kutatási alapítványoktól, magántámogatásoktól és a betegeket támogató egyesületektől – mondja Dr. Haubenberger. És ezek nem olcsók és nem gyorsak. Általában 15 év és egymilliárd dollár kell ahhoz, hogy egy gyógyszer piacra kerüljön, mondja Claire Meunier, a New York-i Michael J. Fox Alapítvány kutatási elkötelezettségért felelős alelnöke.

Ezek a paraméterek miatt nagy a verseny a finanszírozásért, mondja Edward J. Kasarskis, MD, PhD, FAAN, a veteránügyek neurológiai szolgálatának vezetője és a lexingtoni University of Kentucky HealthCare neurológus professzora.

Az eredmény az, hogy egyes állapotok elvesznek a sűrűjében, mondja Catherine Rice, a Nemzetközi Esszenciális Tremor Alapítvány ügyvezető igazgatója. Azt mondja például, hogy “az Egyesült Államokban akár 10 millió embernek is lehet esszenciális remegése, de évente kevesebb mint 500 000 dollárt költenek az ezzel kapcsolatos kutatásokra”. Emiatt nagyon kevés klinikai vizsgálatot terveznek a betegséggel kapcsolatban, és egyetlen gyógyszer sincs előkészületben.

Az emberek pedig gyakran meglepődnek és frusztráltak, hogy milyen sokáig tart, amíg egy kezelés engedélyt kap, és a vizsgálat befejezése után forgalomba kerül. “A betegek türelmetlenek a kutatás fokozatos folyamatával szemben, ami még rosszabb, ha olyan betegségekkel van dolgunk, mint az amyotrófiás laterálszklerózis (ALS), amelyeknek ilyen rövid a várható élettartama” – mondja Dr. Kasarskis. “A betegek attól félnek, hogy a kezelés elmegy mellettük.”

Az önkéntesség akadályai

Más okok miatt nem csatlakoznak többen a klinikai vizsgálatokhoz. Az egyik a tudatosság hiánya, mondja Meunier. A másik, hogy az orvosok nem utalják rutinszerűen a betegeket klinikai vizsgálatokra, mondja Dr. Nathan Fountain, a charlottesville-i Virginia Egyetem epilepsziaprogramjának kutatója és az AAN tagja. Harmadszor, mondja, sok vizsgálatnak olyan alkalmassági követelményei vannak, amelyek kizárhatják a potenciális résztvevőket. Az epilepsziás vizsgálatokhoz például gyakran olyan betegekre van szükség, akiknél havonta legalább négy roham jelentkezik. Egyes vizsgálatok pedig azt kérhetik a betegektől, hogy hagyják abba a szokásos gyógyszeres kezelésüket. Ráadásul nem minden potenciális önkéntes akar kísérleti alany lenni, még akkor sem, ha nagy szükség van a gyógymódra.

Aztán ott vannak a gyakorlati kérdések, például az, hogy rendszeresen jelentkezni kell egy klinikán a vizsgálatra. “Néhányan, például az epilepsziások, akiknek kiszámíthatatlan rohamai vannak, nem tudnak vezetni” – mondja Dr. Fountain. A szegénység határán élők számára pedig a vizsgálatra való jelentkezés olyan luxus, amelyet nem engedhetnek meg maguknak. “Ha valaki egy vagy két állással és a számlák kifizetésével küzd, akkor ez lehet, hogy nem lehetséges” – mondja Dr. Kasarskis.

A részvétel előnyei

A vizsgálatokban való részvételnek azonban vannak előnyei is. Claudia Revilla, Peoria, IL-ből, akinél öt évvel ezelőtt, 45 évesen diagnosztizálták a Parkinson-kórt, azt mondja, hogy a kísérletekben való önkéntes részvétel egy módja annak, hogy fellépjen a betegsége ellen. Az elmúlt három évben öt vizsgálatban vett részt, sőt, egy New York-i utazás során csatlakozott az egyikhez. “Én ezt “neuroturizmusnak” hívom” – mondja.”

Az, hogy részt vesz egy vizsgálatban, azt jelenti, hogy olyan kezelésekhez juthat hozzá, amelyek még nem állnak rendelkezésre, amelyeknek talán kevesebb mellékhatásuk van, vagy hatékonyabbak, mint a jelenlegi kezelések. Egy másik bónusz a gondos orvosi ellenőrzés és felügyelet, amelyet a résztvevők ingyen kapnak.

Míg Revilla elismeri, hogy az önkéntesség néha nehéz lehet, azt mondja, megéri. “Reményt ad, motivál, és segít leküzdeni a betegségemet.”

Mire számítson, ha önkéntesnek jelentkezik

Minél tájékozottabb, mielőtt részt vesz egy vizsgálatban, annál valószínűbb, hogy értékelni fogja a folyamatot, és beiratkozik. Íme, amit tudnia kell.

Az Ön egészsége védett.

Sok vizsgálatban van adatbiztonsági ellenőrző bizottság, amely különböző időpontokban értékeli a vizsgálati eredményeket, és megszakíthatja a vizsgálatot, ha kiderül, hogy az új kezelés a vártnál sokkal hatékonyabb vagy sokkal kevésbé hatékony. Ha hatékonyabb, a bizottság dönthet úgy, hogy a vizsgálatban részt vevők mindegyike megkapja a jobb kezelést. Biztonsági okokból is leállíthatják a vizsgálatot.

Önnek jogai vannak.

A részvétel előtt megkérik, hogy írja alá a beleegyező nyilatkozatot, amely elmagyarázza a vizsgálat célját és a tesztelés alatt álló kezelések típusát vagy típusait. A nyomtatvány azt is tartalmazza, hogy az Ön részvétele önkéntes, és bármikor, bármilyen okból kiléphet. Azt is megjegyzi, hogy az Ön személyes és orvosi adatait bizalmasan kezelik, és hogy joga van orvosi kezelésre a vizsgálathoz kapcsolódó bármilyen sérülés esetén. És a vizsgálat ideje alatt továbbra is járhat a szokásos orvosához.

Vannak lehetséges hátrányai is.

Ha olyan vizsgálatban vesz részt, amelyben egy új gyógyszert tesztelnek, előfordulhat, hogy a kezelés nem válik be, vagy olyan mellékhatásai vagy egyéb kockázatai lehetnek, amelyek rosszabbak lehetnek, mint a jelenlegi kezelése. Ráadásul nehéznek találhatja a gyakori klinikai látogatásokat, a vizsgálatokat és az utazási követelményeket. Mivel a legtöbb vizsgálat véletlenszerű, azt sem tudja befolyásolni, hogy az aktív gyógyszert vagy placebót kapja-e.

Nem minden vizsgálatban tesztelnek gyógyszereket.

Egy csomó vizsgálathoz egyszerű arctampon vagy vérvétel szükséges, és nem jár kiterjedt vizsgálatokkal vagy rendszeres klinikai látogatásokkal. “Nagyon sok lehetőség van” – mondja Claudia Revilla, aki öt vizsgálatban vett részt, mióta 45 évesen Parkinson-kórt diagnosztizáltak nála. “A vizsgálatokhoz interneten, telefonon vagy postai úton lehet hozzáférni. Vannak olyanok, amelyek csak genetikai vizsgálatot jelentenek; ezt maga végzi el, és postán küldi vissza. Minden információ és minden résztvevő fontos.”

Bátorítják, hogy tegyen fel kérdéseket.

Egyetlen kérdés sem túl buta ahhoz, hogy feltegye; fontos tudni, hogy miért végzik a vizsgálatot, milyen kezeléseket és vizsgálatokat fog kapni és milyen gyakran, és hogy ezek a vizsgálatok és kezelések hogyan befolyásolják majd a mindennapi életét. Kérdezze meg, hogy a kezelés ingyenes-e, és ha nem, akkor a biztosítása fedezi-e azt. Tudja meg, mire lesz jogosult, ha a kutatás eredményeként kárt szenved. Ha a vizsgálat hosszú távú megfigyeléssel jár, tudnia kell, hogy ez mivel jár. Ha a kezelés beválik Önnek, kérdezze meg, hogy a vizsgálat befejezése után is szedheti-e azt. És mindig tájékozódjon arról, hogy megtudhatja-e az eredményeket, és ha igen, mikor.

Kísérletkeresés

• ClinicalTrials.gov
  Ez az amerikai kormányzati nyilvántartás és eredményadatbázis a világszerte végzett, nyilvánosan és magánfinanszírozású klinikai vizsgálatokról tartalmaz információkat. Az oldal felsorolja a vizsgálatok követelményeit, a kockázatokat, a lehetséges mellékhatásokat, a lehetséges előnyöket, a felvételi követelményeket és egyebeket, és általában megad egy elérhetőségi számot és e-mail címet, ahová kérdéseket intézhet.
• ClinicalResearchTrials.NIH.gov
  A National Institutes of Health weboldalának ez a része sok hasznos információt kínál a klinikai vizsgálatok megtalálásáról és az azokban való részvételről.
• Fox Trial Finder
  Ez az oldal egy könnyen kereshető rendszert biztosít mindazok számára, akik Parkinson-kórral kapcsolatos vizsgálatokhoz szeretnének csatlakozni, beleértve a Parkinson-kórral nem rendelkező, önkéntesnek jelentkezőket is.
• TrialReach
  A londoni székhelyű oldal a világ összes betegségével kapcsolatos klinikai vizsgálatokról tartalmaz információkat. Írja be az állapotát és a helyét, hogy lássa, mi áll rendelkezésre, milyen fázisban van a vizsgálat, és még sok minden mást.
• Rare Diseases Clinical Research Network
  Ez az oldal a ritka betegségekkel kapcsolatos számos vizsgálatról nyújt információt, amelyek közül sok neurológiai jellegű.
• ResearchKit
  Ez az új Apple szoftver lehetővé teszi a kutatók számára olyan alkalmazások tervezését, amelyek megkönnyítik és gyorsabbá teszik a klinikai vizsgálatokba való jelentkezést és az átfogó adatgyűjtést. Az alkalmazások egy gombnyomással biztosítják a betegkérdőíveket és a tájékozott beleegyezési formanyomtatványokat. A meglévő iPhone hardverek, például mozgásérzékelők és hangrögzítők segítségével az alkalmazások az adott személy egészségügyi adatait is felmérhetik, például a beszéd- és járásmintákat, amelyek Parkinson-kórra utalhatnak.