米国国立衛生研究所（NIH）によると、毎年、世界中で18万5000件以上の臨床試験が進行中で、その40％は米国で行われています。 そして、研究者にとって最大の課題の1つは、十分なボランティアを集めることです。
人生を左右する病気を持つ人にとって、臨床試験への参加はよりよい治療への希望となる可能性があります。 健康な友人や家族にとっては、登録することで、大切な人のために変化をもたらすことができます。
どのような動機であれ、試験に参加することは、科学に大きく貢献する有意義な方法となりえます。
前臨床段階
試験は、研究者の頭の中で電球が光った瞬間から始まると、メリーランド州ベセスダのNIHの学内研究プログラムにおける臨床試験部門のディレクターで、米国神経学会（AAN）のメンバーでもあるDietrich Haubenberger医学博士は言います。 そして、最初の被験者を登録する前に、安全性を確立するための長いプロセスが始まる。 前臨床段階では、薬や治療法はまず実験室で、次に動物でテストされます。 FDAがゴーサインを出したら、研究者は次に、目指す結果、測定対象、期待される変化、治療効果を証明するために必要な患者数など、詳細のアウトラインを描きます。 これらの詳細は、科学者、医師、一般人を含む少なくとも5人のメンバーで構成される機関審査委員会に提出され、潜在的な参加者の福祉を保護し、すべての医療、法律、倫理的要件が満たされることを保証する責任を負います。 一般に、臨床試験は3つの段階に分けられる。 第1相は薬の最大耐量、第2相は薬が特定の病気に効くかどうか、第3相は薬がその病気の標準治療より優れているか、標準治療が存在しない場合はプラセボより優れているかを判断するためのもので、第1相は薬の最大耐量を決定するために行われる。 第1相の10〜80人から、第3相では数百人、数千人と、各相でボランティアの人数が増えていく。 FDAが「希少疾病」のステータスを与えた疾患、つまり人口のごく一部にしか影響を与えない希少疾病については、FDAはより小規模な試験を許可しています
試験が各相で定められた目標を達成できない場合、FDAはさらなる試験を排除してそのプロセスを終了させます。
試験デザインはさまざま
試験デザインは、研究者が何を調べようとしているかによって異なり、被験者の関与のレベルも異なる場合があります。 観察研究では、参加者は観察と監視を受けますが、治療を受けないため、研究者は病気の進行状況を知ることができます。 遺伝学的研究では、研究者は特定の患者グループをスクリーニングし、病状と遺伝子の関連性を調べ、新しい治療のための遺伝子ターゲットの可能性を探ります。
第3相試験で新薬を試すための「ゴールドスタンダード」は、無作為化プラセボ対照二重盲検デザインだと、オハイオ州アクロン小児病院小児神経部長で、米国神経学会（FAAN）会員、Neurology Now編集諮問委員会メンバーのBruce H. Cohen医学博士は述べています。 参加者は無作為に2つ以上のグループに分けられ、あるグループには薬剤が投与され、他のグループにはプラセボが投与されます。 「二重盲検法とは、誰が薬剤を投与され、誰がプラセボを投与されているかを誰も知らないというもので、これにより、全員が全く同じ治療を受け、研究者は新しい治療法が有効であるかどうかを客観的に評価することができるのです。
ある種の薬や病気に必要とされるクロスオーバー研究では、プラセボで開始した参加者が最終的に実際の薬に切り替えられ、その逆もまた同様です。研究者はある治療と別の治療を比較し、すべての参加者が新しい治療を体験できるようにすることができます。 例えば、ある治療法が理学療法で、別の治療法が薬物療法である場合、患者と研究者は、誰がどちらの治療を受けているのかを知る必要があります。
試験には時間とお金がかかる
試験は、政府（NIH、国防省、その他の機関）、医薬品業界、医療機器メーカー、研究財団などの民間組織、民間助成金、患者支援団体など様々なところから資金提供されていると、ハウベンベルガー博士は述べています。 そして、それらは安くもなく、早くもない。 ニューヨークにあるマイケル・J・フォックス財団の研究関与担当副社長、クレア・ムニエ氏は、「薬を市場に出すには通常15年、10億ドルが必要です」と述べています。 その結果、いくつかの条件は、シャッフルで失われると、国際本態性振戦財団のエグゼクティブディレクターであるキャサリン・ライス（Catherine Rice）は述べています。 例えば、「米国では最大1000万人が本態性振戦を患っているが、その研究に費やされているのは年間50万ドル以下である」と彼女は言います。 そのため、この病気に対する臨床試験はほとんど計画されておらず、薬も開発されていません。
また、臨床試験が終わってから治療法が認可されて市場に出るまでの時間の長さに、人々はしばしば驚き、いらだちを感じています。 「筋萎縮性側索硬化症（ALS）のような余命の短い病気を扱う場合、患者は研究の漸進的なプロセスに焦りを感じます」とKasarskis博士は言います。 「患者は、治療が自分を追い越してしまうのではないかと恐れているのです」
Obstacles to Volunteering
なぜ多くの人々が臨床試験に参加しないのか、その理由はいくつかある。 ひとつは認知度の低さだとムニエ氏は言います。 バージニア大学シャーロッツビル校のてんかんプログラムの研究者であり、AANのメンバーでもあるNathan Fountain医学博士は、もう一つは、医師が日常的に患者を臨床試験に紹介しないことである、と言う。 第三に、多くの臨床試験には参加資格要件があり、潜在的な参加者を排除してしまう可能性がある、と彼は言う。 例えば、てんかんの臨床試験では、月に4回以上の発作を経験する患者が必要とされることが多い。 また、標準的な薬剤の服用を中止するよう求める試験もある。 さらに、治療へのニーズが高い場合でも、すべてのボランティア候補が被験者になることを望むわけではありません。
それから、定期的な評価のためにクリニックに出向かなければならないなど、現実的な問題もあります。 「予測不可能な発作を起こすてんかん患者のように、運転ができない人もいます」と、泉博士は言います。 また、貧困にあえぐ人々にとって、臨床試験に参加することは贅沢なことです。 と、Kasarskis博士は言う。「もし、あなたが1つか2つの仕事をして、請求書を支払うのに苦労しているなら、それは不可能かもしれません」
Perks of Participation
しかし、試験への参加には利点もある。 5年前に45歳でパーキンソン病と診断されたイリノイ州ピオリアのクラウディア・レヴィラさんは、治験へのボランティア参加は、自分の病気に対して行動を起こすための方法だと言います。 過去3年間で、彼女は5つの試験に参加し、ニューヨークへの旅行中にも1つの試験に参加しました。 私はこれを『ニューロツーリズム』と呼んでいます」と彼女は言います。
臨床試験に参加することは、まだ利用できない治療法、つまり副作用が少なく、現在の治療法よりも効果的かもしれない治療法を利用できる可能性があることを意味します。 もうひとつの利点は、参加者が無料で受けられる注意深い医療モニタリングと監督です。
ボランティア活動は時に困難であることを認めながらも、彼女はその価値があると言います。 「
What to Expect When You Volunteer
試験に参加する前に、より多くの情報を得ていればいるほど、そのプロセスを理解し、参加し続けられる可能性が高くなります。
あなたの健康は守られます
多くの試験にはデータ安全性監視委員会があり、異なる時点で試験結果を評価し、新しい治療が予想よりはるかに効果的、またははるかに効果的でないことが明らかになった場合、試験を中断することができます。 もし、より効果的であれば、委員会は治験参加者全員がより優れた治療を受けられるようにすることを決定することができる。
あなたには権利があります。
参加する前に、試験の目的と試験される治療法の種類を説明したインフォームドコンセント文書に署名することが求められます。 この文書には、あなたの参加は自発的なものであり、あなたはいつでも、どんな理由でも辞めることができることも書かれています。 また、あなたの個人情報および医療情報の秘密が守られること、そして、あなたは試験に関連したいかなる傷害に対しても治療を受ける権利があることも記されています。
新薬を試す試験であれば、その治療が効かないかもしれないし、副作用や他のリスクがあり、現在の治療より悪くなるかもしれない。 さらに、頻繁な通院や検査、出張が必要なことも大変だと感じるかもしれません。
すべての試験が薬を試すわけではありません。
多くの試験は、簡単な頬拭きや採血で済み、大規模な検査や定期的な通院を伴いません。 45歳でパーキンソン病と診断されて以来、5つの臨床試験に参加したクラウディア・レヴィラさんは、「選択肢はたくさんあります」と言います。 「インターネット、電話、郵便で臨床試験を受けることができます。 遺伝子検査だけで、自分でやって返送するものもあります。 なぜその研究が行われているのか、どのような治療や検査をどのくらいの頻度で受けるのか、これらの検査や治療が日常生活にどのような影響を与えるのかを知ることが重要です。 治療が無料かどうか、無料でない場合は保険が適用されるかどうかを尋ねましょう。 研究の結果、損害を受けた場合、どのような補償を受けることができるかを確認しましょう。 もし、その研究が長期間のモニタリングを伴うものであれば、それがどのようなものかを知る。 治療がうまくいった場合、研究終了後も服用を続けられるかどうか聞いてみましょう。
Find a Trial
- ClinicalTrials.gov
この米国政府の登録と結果のデータベースは、世界中で行われた公的、私的支援の臨床試験についての情報を含んでいます。 - ClinicalResearchTrials.NIH.gov
National Institutes of Healthのウェブサイトのこのセクションでは、臨床試験の検索と参加について多くの有用な情報を提供しています。 - Fox Trial Finder
このサイトは、パーキンソン病の治験に参加したい人、またパーキンソン病でなくてもボランティアをしたい人のために、簡単に検索できるシステムを提供しています。 - Rare Diseases Clinical Research Network
このサイトでは、希少疾患（多くは神経疾患）に関するさまざまな臨床試験に関する情報を提供しています。 アプリは、ボタンに触れることで患者調査やインフォームドコンセントフォームを提供する。 また、モーションセンサーやボイスレコーダーなどの既存のiPhoneハードウェアを使用して、アプリは、例えば、パーキンソン病を示唆するスピーチや歩行パターンなど、人の健康データを評価することができます