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骨髄異形成とは

骨髄異形成（MDS）とは、正常な血液細胞を十分に作り出すことができない身体に関する疾患群のことを指します。 この細胞は、骨の中にあるスポンジ状の物質である骨髄で作られます。

MDSはあらゆる種類の、時にはすべての種類の血液細胞の産生を減少させます。

• 赤血球：体の組織に酸素を運ぶ
• 白血球：感染症から守り、感染症が起きたときに戦う
• 血小板：血液を固める

結果として、MDS患者は以下を発症しやすいといわれています。

• 血小板が不足し、出血が止まりにくい。 出血がひどいとショック状態になり、命にかかわることもあります。
• 赤血球不足による貧血
• 白血球不足による感染症
• 。
  • MDSは、ウイルスや細菌感染に対する患者の防御機能を低下させます。
  • 風邪や肺炎などの病気は、MDSの患者さんではより重症化し、命にかかわることもあります。

  約30％の患者さんで、MDSは急性骨髄性白血病という病気に進行しています。 急性骨髄性白血病について、詳しくはこちらをご覧ください。

  骨髄異形成症はよくある病気ですか？

  • ほとんどが50歳以上の成人で、小児のMDSはまれです。
  • 米国では毎年、小児の新しい症例が100件未満報告されます。
  • MDSはすべての年齢の子供に発症しますが、女の子よりも男の子に多く発症します。
  • 我々がまだ理解していない理由により、MDSはある家族でより多く発症し、他の家族ではより多く発症することが分かっています。 片方の親または両方の親から受け継いだ異常な遺伝子は、子供がMDSを発症する可能性を高めることが分かっています。
  • いくつかの遺伝性疾患は、MDSを発症することがあります。 例えば、
    • ファンコニー貧血
    • シュワックマン・ダイヤモンド症候群
    • 家族性血小板障害

  化学療法（特に放射線療法と併用）はMDS発症の主要因である。

• タバコの煙やベンゼンなどの特定の有害な化学物質にさらされることも、MDSと関係しています。
• がんの治療など、特定の薬剤による治療も要因となる場合があります。

骨髄異形成の症状は？

特定のタイプのMDSの子どもの最大20％は症状がないと言われています。 小児におけるMDSの顕著な症状には、以下のようなものがあります：

• 出血
• あざができやすい
• 疲労
• 体重減少

骨髄異形成はどのようにして治療するのですか。

ほとんどのタイプのMDSに対して最も効果的な治療法は、同種幹細胞/骨髄移植と呼ばれるものです。 この治療法の詳細はこちらでご確認ください。

MDSの治療に使用される可能性のあるその他の治療法には、以下のものがあります。

• 化学療法（「化学療法」）-疾患がAMLに進行するリスクの高いMDS患者の治療に使用されます。 化学療法は、強力な薬剤を使ってがん細胞を殺したり、がん細胞が増殖（分裂）してさらに多くのがん細胞を作るのを止めたりするものです。
  • 化学療法は、体内を移動できるように血流に注入されることもあります。
  • 化学療法の種類によっては、口から投与することもあります。
  • 併用療法は、一度に複数の種類の化学療法を使用します。
• MDSの治療には、輸血や血小板輸液、抗生物質などがあります。

骨髄異形成症の場合の生存率はどうですか。

MDSは、同種幹細胞/骨髄移植を受けた患者の長期生存率が最大60%です。

子供の骨髄異形成症の治療でセント・ジュードを選ぶ理由

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