背景：骨髄線維症は造血幹細胞移植（HSCT）で治癒する稀な血液悪性腫瘍で、多くの研究が、相対的標準状態（慢性期疾患、HLAマッチドナー）でのHSCT後の3-5年生存率は45-70％と示しています。 造血幹細胞移植後の最初の2年間は、再発や移植関連死亡の頻度が高くなります。 これらの患者の長期管理を最適化するために、我々は、造血幹細胞移植後少なくとも2年以上寛解状態で生存している患者の長期転帰について問題提起した。 さらに、それは移植後何年かで自分の寿命が一般集団に達することができるのか、という患者からの再質問でもある。
方法：EBMT登録から、1995年から2014年に移植され、移植前のいずれかの時点で急性骨髄性白血病（AML）に変化していても原発性および二次性骨髄線維症の診断がついた患者を対象とした。 期間中にこの適応症で20件以上の移植を実施した国のみを対象とした。 この基準を満たした15カ国の2461人の患者のうち、2年後と5年後にそれぞれ1245人と650人が生存していた。 全生存率は、年齢、性別、年、国を一致させた集団と比較した。 過剰死亡率は、骨髄線維症患者において観察された死亡率とマッチさせた集団における死亡率との差と定義し、骨髄線維症およびその治療による死亡率を特に表している。 全患者、移植後2年目、5年目に生存している患者について、過剰死亡率の多変量COXモデルを算出した。
結果：移植時の年齢中央値は55歳（19歳から76歳）、1906人（77％）が原発性骨髄線維症、421人（17％）が二次性骨髄線維症、134人（6％）が移植時に急性骨髄性白血病（AML）に移行していることが判明した。 1503人（63％）の患者には強度を下げた条件付けレジメンが用いられ、大半の患者（87％）が末梢血幹細胞移植を受けた。 1024人（43％）の患者は、HLA適合の同胞ドナーから移植されました。 イベントの大部分（死亡、再発）は、移植後最初の2年間に発生した。 再発および非再発死亡の2年間の累積発生率は、23％（95％CI：21-25％）および26％（95％CI：25-28％）であった。 全コホート（ランドマークなし）の超過死亡率の多変量Coxモデルは、骨髄線維症がAMLに変化したこと（HR: 1.7, p<0.0001）, レジメンでの放射線照射（HR 1.3, p=0.002）, 非HLAマッチドンの兄弟ドナーの使用（HR 1.3, p<0.0001）, 年齢（p<0.0001）はすべて生存率を悪くすると著しく関連していたことが判明した。 一方、女性の性別は予後の改善と関連していた（HR 0.9、p=0.055）。
我々は2年と5年のランドマーク後の長期予後も分析した。 移植後2年生存している患者の8年生存率は69％であり、マッチング集団と比較して死亡率が過剰であった（図1）。 移植後5年生存している患者の5年生存率は84％であった（図2）。 5年後のランドマークでは、再発の累積発生率は13％で、非再発死亡率は8％であった。 5年後の死亡の主な原因は、原疾患の再発・進行が24例、他の悪性腫瘍が13例、GVHDが12例、感染症が13例、毒性が1例、原因不明が17例であった。 2年後に生存していた患者では、女性であることがより良い転帰と強く関連しており（HR 0.7、p=0.018）、同様に年齢が高いことも関連していた（HR 1.03、p<0.0001）。 他の危険因子はいずれもこのランドマーク集団に有意な影響を与えなかった。 5年後に生存している患者では、性別（HR：0.4、p＝0.026）と年齢（HR：1.04、p＝0.028）がより良い転帰と独立して関連することが確認された（HR 0.44）。 図3、4は年齢、レシピエントの性別ごとの全生存率をマッチ集団と比較したものである。
結論：骨髄線維症で移植を受けた患者の長期解析では、マッチ集団と比較して依然として死亡率が高いが、この死亡率の高さは若年者と女性で低いことがわかった。 238>
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