De studie in Finland bouwt voort op het werk van het GDNF-medicijn, dat veelbelovend is gebleken voor het herstel van beschadigde cellen bij Parkinsonpatiënten, maar moeilijk toe te dienen is
Parkinson is een langdurige degeneratieve aandoening van het centrale zenuwstelsel met symptomen als trillen, trage bewegingen en stijfheid (Credit: Facebook/Parkinson’s UK)
Wetenschappers hebben een molecuul ontdekt dat een doorbraak zou kunnen betekenen in het aanbieden van nieuwe behandelingen om de ziekte van Parkinson te vertragen of zelfs te stoppen.
Onderzoekers van de Universiteit van Helsinki, in Finland, ontdekten dat de molecule met de codenaam BT13 het potentieel heeft om zowel het dopamineniveau te verhogen – de chemische stof die verloren gaat bij de degeneratieve aandoening – als de dopamineproducerende hersencellen te beschermen tegen afsterven.
Een onlangs gepubliceerde studie heeft aangetoond dat het injecteren van de molecule in muizen heeft geleid tot een toename van het dopamineniveau, terwijl ook specifieke receptoren in hun hersenen worden geactiveerd om de cellen te beschermen.
Er zijn hoop om het onderzoek in de komende jaren te laten uitmonden in klinische proeven.
Professor David Dexter, adjunct-directeur van onderzoek bij de liefdadigheidsinstelling Parkinson’s UK, die de studie mede heeft gefinancierd, zei: “Mensen met Parkinson hebben dringend behoefte aan een nieuwe behandeling die de ziekte kan stoppen in plaats van alleen maar de symptomen te maskeren.
“Een van de grootste uitdagingen voor het onderzoek naar Parkinson is hoe geneesmiddelen voorbij de bloed-hersenbarrière te krijgen, dus de opwindende ontdekking van BT13 heeft een nieuwe onderzoeksweg geopend, en de molecule is veelbelovend als een manier om Parkinson te vertragen of te stoppen.
“Er is meer onderzoek nodig om van BT13 een behandeling te maken die in klinische proeven kan worden getest, om te zien of het echt het leven zou kunnen veranderen van mensen die met Parkinson leven.”
De huidige Parkinson-behandelingen kunnen het begin van de ziekte niet vertragen
Parkinson is een langdurige degeneratieve aandoening van het centrale zenuwstelsel, voornamelijk het gebied van de hersenen dat de beweging regelt – wat leidt tot een langzaam begin van de symptomen, waaronder tremoren, stijfheid en trage beweging.
Meer dan 10 miljoen mensen wereldwijd leven naar schatting met de ziekte van Parkinson, volgens de in de VS gevestigde Parkinson Foundation, met de website Parkinson News Today die zegt dat het 1.900 per 100.000 treft onder mensen ouder dan 80,
Typisch, tegen de tijd dat mensen worden gediagnosticeerd met de aandoening, hebben ze al tussen 70% en 80% van hun dopamine-producerende cellen verloren, die betrokken zijn bij de coördinatie van beweging.
Weliswaar maskeren de huidige behandelingen de symptomen, maar er is niets dat de progressie kan vertragen of kan voorkomen dat meer hersencellen verloren gaan.
Als het dopamineniveau blijft dalen, worden de symptomen erger en kunnen nieuwe symptomen optreden.
Waarom wetenschappers geloven dat ze een nieuwe doorbraak hebben bereikt in de behandeling van de ziekte van Parkinson door voort te bouwen op GDNF-onderzoek
De Finse onderzoekers werken nu aan het verbeteren van de eigenschappen van BT13 om het effectiever te maken als een potentiële behandeling waarvan veel mensen die met de ziekte leven, zouden kunnen profiteren.
De studie, die gisteren (17 februari) online werd gepubliceerd in het tijdschrift Movement Disorders, bouwt voort op eerder onderzoek naar een andere molecule die zich richt op dezelfde receptoren in de hersenen.
GDNF – of glial cell line-derived neurotrophic factor – is een experimentele behandeling voor Parkinson die in 1993 werd ontdekt en waarvan is aangetoond dat het stervende hersencellen weer tot leven brengt en met name effectief is in dopamineneuronen.
Het was het onderwerp van een BBC-documentaire in februari 2019 die een fase twee-proef in Bristol volgde waarbij 42 patiënten betrokken waren. Hoewel de resultaten niet eenduidig waren, heeft GDNF de belofte getoond om beschadigde cellen te herstellen bij mensen met Parkinson.
Het GDNF-eiwit vereist echter complexe robotgeassisteerde chirurgie om de behandeling in de hersenen af te leveren, omdat het een grote molecule is die de bloed-hersenbarrière niet kan passeren – een beschermende muur die voorkomt dat sommige medicijnen in de hersenen terechtkomen.
BT13 is een kleinere molecule die wel de bloed-hersenbarrière kan passeren – en zou daarom gemakkelijker als behandeling kunnen worden toegediend als in verdere klinische studies wordt aangetoond dat dit gunstig is.
Dr Yulia Sidorova, hoofdonderzoeker bij de studie, zei: “We werken voortdurend aan het verbeteren van de effectiviteit van BT13.
“We testen nu een reeks vergelijkbare BT13-verbindingen, waarvan door een computerprogramma werd voorspeld dat ze nog betere eigenschappen zouden hebben.
“Ons uiteindelijke doel is om deze verbindingen in een paar komende jaren naar klinische proeven te brengen.”