Neurocrine Biosciences, która posiada prawa do Ongentys w Ameryce Północnej, planuje wprowadzić terapię na rynek jeszcze w tym roku.
„Zatwierdzenie Ongentys przez FDA zapewnia pacjentom żyjącym z chorobą Parkinsona ważną nową opcję leczenia, aby pomóc w zarządzaniu uciążliwymi i nieprzewidywalnymi wahaniami ruchowymi poprzez zmniejszenie epizodów 'off’ i zwiększenie czasu 'on’ bez kłopotliwej dyskinezy podczas przyjmowania lewodopy/karbidopy,” Kevin C. Gorman, PhD, CEO Neurocrine Biosciences, powiedział w komunikacie prasowym.
Lewodopa jest uważana za złoty standard w leczeniu choroby Parkinsona. Jednak kilka lat po rozpoczęciu stosowania leku pacjenci często doświadczają wahań w zakresie objawów ruchowych spowodowanych szybszym zużywaniem się efektów leczenia. Oznacza to, że odstępy czasu, w których objawy są odpowiednio kontrolowane, zwane „okresami działania”, stają się stopniowo coraz krótsze.
Lewodopa może być przekształcana w dopaminę, przeciwdziałając utracie neuronów wytwarzających dopaminę w mózgu, co jest cechą charakterystyczną choroby Parkinsona. Ale dopamina nie może przekroczyć bariery krew-mózg, półprzepuszczalnej membrany, która chroni mózg przed środowiskiem zewnętrznym, więc lewodopa musi dotrzeć do mózgu, zanim zostanie przekształcona.
Ongentys działa w celu zwiększenia ilości lewodopy docierającej do mózgu poprzez blokowanie enzymu o nazwie katechol-o-metylotransferaza (COMT), który rozkłada lewodopę we krwi. Oczekuje się, że przedłuży to skuteczność lewodopy.
„W miarę postępu choroby Parkinsona leki pierwszego rzutu, takie jak lewodopa, zaczynają tracić skuteczność, a korzystne działanie lewodopy zaczyna się szybciej zużywać, powodując częstsze i często wyniszczające wahania ruchowe u pacjentów” – powiedział dr Robert A. Hauser, profesor w Centrum Choroby Parkinsona i Zaburzeń Ruchowych Uniwersytetu Południowej Florydy.
„Badania kliniczne wykazały, że dodanie raz na dobę preparatu Ongentys do terapii lewodopą znacznie skróciło czas „wyłączenia”, prowadząc do lepszej i bardziej stałej kontroli objawów motorycznych”, dodał Hauser.
Ongentys jest zatwierdzony w Europie dla pacjentów z chorobą Parkinsona stosujących lewodopę lub kombinacje podobnych terapii, u których występują objawy motoryczne przed podaniem kolejnej dawki leku. W Europie lek jest sprzedawany przez firmę Bial.
Zatwierdzenie przez FDA zostało poparte 38 badaniami klinicznymi, w tym dwoma wielonarodowymi badaniami fazy 3 – BIPARK-1 (NCT01568073) i BIPARK-2 (NCT01227655) – które objęły ponad 1000 pacjentów z chorobą Parkinsona leczonych produktem Ongentys.
Do tych dwóch badań włączono pacjentów zdiagnozowanych co najmniej trzy lata temu, u których występowały fluktuacje objawów ruchowych – czas wyłączenia trwający co najmniej 1.W badaniu BIPARK-1 600 pacjentów przydzielono losowo do jednej z trzech dawek leku Ongentys – 5 mg, 25 mg lub 50 mg – lub do innego inhibitora COMT o nazwie Comtan (entakapon, sprzedawany przez firmę Novartis), lub do placebo.
Leczenie prowadzono przez 14 do 15 tygodni, podczas gdy pacjenci kontynuowali leczenie lewodopą/karbidopą. Jego głównym celem było ustalenie, czy Ongentys był lepszy od placebo w skracaniu czasu wyłączenia. Cele drugorzędowe obejmowały dodatkowe pomiary objawów motorycznych i niemotorycznych, a także problemy ze snem.
Wyniki badania BIPARK-1 wykazały, że zarówno Ongentys w dawce 50 mg, jak i Comtan znacząco skróciły czas trwania dziennych okresów przerwy w pracy i wydłużyły „czas pracy” bez uciążliwej dyskinezy, w porównaniu z placebo. Jednakże, w przeciwieństwie do leku Comtan, opikapon prowadził do korzystnych ocen zarówno w skali PGI-C (Patient Global Impression of Change) – odzwierciedlającej przekonania pacjenta o skuteczności leczenia – jak i CGI-C (Clinical Global Impression of Change) – oceniającej ogólne nasilenie choroby i zmiany kliniczne w chorobie w czasie.
BIPARK-2 obejmował 400 osób, którym podawano Ongentys w dawce 25 mg lub 50 mg albo placebo przez 14 do 15 tygodni. Wyniki były podobne do wyników badania BIPARK-1, przy czym pacjenci przyjmujący dawkę 50 mg wykazywali bezwzględny czas działania bez dyskinez wynoszący 1,7 godziny, w porównaniu z 0,9 godziny w grupie placebo.
Otwarte rozszerzenie badań BIPARK-1 i BIPARK-1 w późniejszym okresie wykazało, że dawka 25 mg nadal wykazywała zmniejszenie czasu wyłączenia i zwiększenie czasu włączenia w ciągu jednego roku leczenia, niezależnie od tego, czy pacjenci byli randomizowani do produktu Ongentys czy do placebo w podwójnie ślepej części głównych badań.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi w obu badaniach były dyskinezy, zaparcia, zwiększenie stężenia kinazy kreatynowej we krwi, niskie ciśnienie krwi i zmniejszenie masy ciała.
„Ze względu na postępujący charakter choroby Parkinsona, osoby żyjące z tym schorzeniem często zmagają się z problemem kontroli fluktuacji ruchowych, wpływających na szeroki zakres funkcji, w tym mowę, równowagę i ruch, które negatywnie wpływają na wiele aspektów życia”, powiedział John L. Lehr, prezes i dyrektor generalny Fundacji Parkinsona.
„Społeczność osób cierpiących na chorobę Parkinsona jest podbudowana zatwierdzeniem przez FDA nowej opcji leczenia dodatkowego, która pomoże pacjentom w dalszym kontrolowaniu objawów, umożliwiając im lepsze radzenie sobie z tą postępującą chorobą”, dodał Lehr.
- Dane autora
.
Jak przydatny był ten post?
Kliknij na gwiazdkę, aby go ocenić!
Prześlij ocenę
Średnia ocena 4.6 / 5. Liczba głosów: 60
Jak dotąd brak głosów! Bądź pierwszym, który oceni ten post.
Jak znalazłeś ten post użyteczny…
Śledź nas na mediach społecznościowych!
Przykro nam, że ten post nie był dla Ciebie przydatny!
Pozwól nam poprawić ten post!
Powiedz nam, jak możemy poprawić ten post?
Prześlij opinię
.