Alai

Każdego roku na świecie prowadzonych jest ponad 185 000 badań klinicznych, z czego 40 procent odbywa się w Stanach Zjednoczonych, według National Institutes of Health (NIH). A jednym z największych wyzwań dla badaczy jest przyciągnięcie wystarczającej liczby ochotników.

Dla kogoś z chorobą zmieniającą życie, udział w badaniu klinicznym może dać nadzieję na lepsze leczenie. Dla zdrowych przyjaciół i rodziny udział w badaniu może pomóc zmienić życie kogoś, na kim im zależy. Dla innych oznacza to pomoc w poszerzaniu wiedzy naukowej i być może bycie częścią przełomu, który przyniesie korzyści wszystkim.

Niezależnie od tego, jakie są Twoje motywacje, udział w badaniu może być znaczącym sposobem na wniesienie istotnego wkładu w naukę. Rozmawialiśmy z ekspertami, aby pomóc Ci podjąć w pełni świadomą decyzję o tym, czy i jak wziąć udział w badaniu.

Faza przedkliniczna

Badanie rozpoczyna się w momencie, gdy w głowie badacza gaśnie żarówka, mówi Dietrich Haubenberger, MD, dyrektor jednostki badań klinicznych w programie badań wewnątrzszkolnych w NIH w Bethesda, MD, i członek Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN). Następnie rozpoczyna się długi proces ustalania bezpieczeństwa, zanim pierwsi ludzie będą mogli zostać zarejestrowani. W fazie przedklinicznej lek lub terapia są testowane najpierw w laboratorium, a następnie na zwierzętach. Żywności i Leków (FDA), aby potwierdzić ich bezpieczeństwo.

Jeśli FDA daje zielone światło, badacze opracowują szczegóły: wyniki, jakie chcą uzyskać, co mierzą, jakich zmian oczekują i ilu pacjentów jest wymaganych, aby udowodnić, że leczenie działa. Te szczegóły trafiają przed instytucjonalną komisję rewizyjną, grupę składającą się z co najmniej pięciu członków, w skład której wchodzą naukowcy, lekarze i laicy, która jest odpowiedzialna za ochronę dobra potencjalnych uczestników i zapewnienie, że wszystkie medyczne, prawne i etyczne wymagania są spełnione.

Trzy fazy badań klinicznych

Po zatwierdzeniu projektu i zrekrutowaniu uczestników, naukowcy mogą rozpocząć badanie na ludziach. Ogólnie rzecz biorąc, badania kliniczne są podzielone na trzy fazy: Faza 1 jest przeznaczona do określenia maksymalnej tolerowanej dawki leku, faza 2 określa, czy lek może działać w określonej chorobie, a faza 3 określa, czy lek jest lepszy niż standardowe leczenie tej choroby lub, jeśli standardowe leczenie nie istnieje, lepszy niż placebo. Z każdą fazą zwiększa się liczba ochotników, od 10 do 80 w fazie 1 do setek lub tysięcy w fazie 3. W przypadku warunków, którym FDA nadała status „choroby sierocej”, czyli rzadkich chorób, które dotykają tylko niewielki odsetek populacji, FDA zezwala na mniejsze badania.

Jeśli badanie nie spełnia wyznaczonych celów w każdej fazie, FDA wyklucza dalsze testy i kończy proces. FDA dopuszcza pewne efekty uboczne, ale jeśli uczestnik miałby zawał serca, rozwinąłby poważną chorobę w wyniku stosowania leku lub umarłby, organizacja interweniowałaby.

Projekty badań różnią się

Projekty badań różnią się w zależności od tego, czego badacze próbują się dowiedzieć i mogą wymagać różnych poziomów zaangażowania od badanych. W badaniach obserwacyjnych uczestnicy mogą być obserwowani i monitorowani, ale nie otrzymują żadnego leczenia, dzięki czemu badacze mogą dowiedzieć się, jak postępuje choroba. W przypadku badań genetycznych naukowcy badają określone grupy pacjentów w poszukiwaniu powiązań między ich stanami chorobowymi a genami w celu znalezienia potencjalnych celów genetycznych dla nowych metod leczenia. W badaniach interwencyjnych uczestnicy mogą otrzymywać eksperymentalny lek lub placebo, aby ustalić, czy nowe leczenie jest skuteczne.

„Złotym standardem” testowania nowych leków w badaniach fazy 3 jest randomizowany, kontrolowany placebo i podwójnie ślepa próba, mówi Bruce H. Cohen, MD, dyrektor neurologii dziecięcej w Akron Children’s Hospital w Ohio, Fellow of the American Academy of Neurology (FAAN) i członek redakcyjnej rady doradczej Neurology Now. Uczestnicy są losowo dzieleni na dwie lub więcej grup, z których jedni otrzymują lek, a inni placebo. „Podwójnie ślepa próba” oznacza, że nikt nie wie, kto otrzymuje lek, a kto placebo, co gwarantuje, że wszyscy są leczeni dokładnie tak samo, a badacze mogą obiektywnie ocenić, czy nowe leczenie jest skuteczne. Pozwala to również na mniej tendencyjne zgłaszanie objawów i postrzeganych korzyści przez uczestników.

W badaniach typu crossover, które są wymagane w przypadku niektórych rodzajów leków i chorób, uczestnicy, którzy zaczynają od placebo, są ostatecznie przełączani na prawdziwy lek i odwrotnie, co pozwala badaczom porównać jedno leczenie z drugim i zapewnia, że wszyscy uczestnicy doświadczają nowego leczenia.

W badaniach typu open-label, które zwykle porównują dwa sposoby leczenia, aby sprawdzić, który z nich jest skuteczniejszy, zarówno badacze, jak i uczestnicy wiedzą, kto otrzymuje terapię eksperymentalną lub placebo. Jeśli, na przykład, jednym leczeniem jest fizykoterapia, a innym lek, pacjenci i badacze musieliby wiedzieć, kto otrzymuje które leczenie.

Badania wymagają czasu i pieniędzy

Badania są finansowane z różnych źródeł, w tym przez rząd (NIH, Departament Obrony i inne agencje), przemysł farmaceutyczny, producentów urządzeń medycznych, organizacje prywatne, takie jak fundacje badawcze, prywatne granty i stowarzyszenia wspierające pacjentów, mówi dr Haubenberger. Nie są one tanie ani szybkie. To zwykle trwa 15 lat i miliard dolarów, aby uzyskać lek na rynek, mówi Claire Meunier, wiceprezes zaangażowania badań w Michael J. Fox Foundation w Nowym Jorku.

Given te parametry, istnieje wiele konkurencji dla finansowania, mówi Edward J. Kasarskis, MD, PhD, FAAN, szef służby neurologii w Veterans Affairs i profesor neurologii na University of Kentucky HealthCare w Lexington.

W wyniku tego, niektóre warunki gubią się w chaosie, mówi Catherine Rice, dyrektor wykonawczy Międzynarodowej Fundacji Drżenia Istotnego. Na przykład, mówi ona, „do 10 milionów ludzi w Stanach Zjednoczonych ma drżenie podstawowe, ale mniej niż 500 000 dolarów rocznie jest wydawanych na badania nad nim.” Z tego powodu, bardzo niewiele prób klinicznych są planowane dla choroby i żadnych leków są w pipeline.

I ludzie są często zaskoczeni i sfrustrowani przez jak długo to trwa dla leczenia, aby uzyskać zatwierdzenie i być zwolniony na rynku po próbie jest ponad. „Pacjenci są zniecierpliwieni stopniowym procesem badań, co jest jeszcze gorsze, gdy mamy do czynienia z takimi chorobami jak stwardnienie zanikowe boczne (ALS), w przypadku których przewidywana długość życia jest tak krótka” – mówi dr Kasarskis. „Pacjenci obawiają się, że leczenie ich ominie.”

Przeszkody na drodze do wolontariatu

Jest kilka powodów, dla których więcej osób nie bierze udziału w badaniach klinicznych. Jednym z nich jest brak świadomości, mówi Meunier. Innym jest to, że lekarze nie kierują rutynowo pacjentów do badań klinicznych, mówi dr Nathan Fountain, badacz z programu epilepsji na Uniwersytecie Wirginii w Charlottesville i członek AAN. Po trzecie, mówi on, że wiele badań ma wymagania kwalifikacyjne, które mogą wykluczyć potencjalnych uczestników. Na przykład, badania nad padaczką często wymagają pacjentów, którzy doświadczają co najmniej czterech napadów w miesiącu. A niektóre badania mogą wymagać od pacjentów odstawienia standardowych leków. Ponadto, nie wszyscy potencjalni ochotnicy chcą być obiektami badań, nawet jeśli potrzeba wyleczenia jest ogromna.

Do tego dochodzą kwestie praktyczne, takie jak konieczność zgłaszania się do kliniki w celu regularnej oceny. „Niektórzy ludzie, jak ci z epilepsją, którzy mają nieprzewidywalne napady, nie są w stanie prowadzić samochodu” – mówi dr Fountain. A dla tych, którzy są na skraju ubóstwa, zapisanie się do badania jest luksusem, na który nie mogą sobie pozwolić. „Jeśli walczysz, aby pracować na jednym lub dwóch etatach i płacić rachunki, może to nie być możliwe”, mówi dr Kasarskis.

Perks of Participation

Ale są korzyści z uczestnictwa w badaniach. Claudia Revilla z Peorii, IL, u której chorobę Parkinsona zdiagnozowano pięć lat temu w wieku 45 lat, twierdzi, że udział w badaniach jest sposobem na podjęcie działań przeciwko chorobie. W ciągu ostatnich trzech lat wzięła udział w pięciu badaniach, a nawet przyłączyła się do jednego z nich podczas wycieczki do Nowego Jorku. „Nazywam to 'neuro-turystyką’, mówi.

Uczestnictwo w badaniu oznacza potencjalny dostęp do terapii jeszcze niedostępnych, takich, które mogą mieć mniej skutków ubocznych lub być bardziej skuteczne niż obecne leczenie. Innym bonusem jest dokładny monitoring medyczny i nadzór, który uczestnicy otrzymują za darmo.

Choć Revilla przyznaje, że wolontariat może być czasem trudny, mówi, że warto. „Daje mi to nadzieję, utrzymuje mnie w motywacji i pomaga mi walczyć z chorobą.”

Czego się spodziewać, gdy zgłaszasz się na ochotnika

Im lepiej poinformowany jesteś przed udziałem w badaniu, tym bardziej prawdopodobne jest, że docenisz proces i pozostaniesz zapisany. Oto, co musisz wiedzieć.

Twoje zdrowie jest chronione.

W wielu badaniach działa rada monitorująca bezpieczeństwo danych, która ocenia wyniki badania w różnych punktach czasowych i może przerwać badanie, jeśli okaże się, że nowe leczenie jest znacznie bardziej lub znacznie mniej skuteczne niż oczekiwano. Jeśli jest ono skuteczniejsze, rada może podjąć decyzję o zezwoleniu wszystkim uczestnikom badania na zastosowanie lepszej terapii. Może również wstrzymać badanie ze względów bezpieczeństwa.

Masz prawa.

Przed wzięciem udziału w badaniu zostaniesz poproszony o podpisanie dokumentu świadomej zgody, który wyjaśnia cel badania oraz rodzaj lub rodzaje testowanych metod leczenia. W formularzu stwierdza się również, że udział w badaniu jest dobrowolny i można z niego zrezygnować w dowolnym momencie, z dowolnego powodu. W formularzu zaznaczono również, że Twoje dane osobowe i medyczne będą traktowane jako poufne oraz że masz prawo do leczenia wszelkich urazów związanych z badaniem. I możesz kontynuować wizytę u swojego stałego lekarza podczas trwania badania.

Istnieją potencjalne minusy.

Jeśli jesteś w badaniu, które testuje nowy lek, leczenie może nie działać lub może mieć efekty uboczne lub inne ryzyko, które może być gorsze niż obecne leczenie. Ponadto, częste wizyty w klinice, testy i wymagania dotyczące podróży mogą być dla ciebie trudne. Ponieważ większość badań jest randomizowana, nie masz również kontroli nad tym, czy dostaniesz aktywny lek czy placebo.

Nie wszystkie badania testują leki.

Wiele badań wymaga prostego wymazu z policzka lub pobrania krwi i nie wiąże się z obszernymi testami lub regularnymi wizytami w klinice. „Jest tak wiele opcji” – mówi Claudia Revilla, która uczestniczyła w pięciu badaniach od czasu zdiagnozowania u niej choroby Parkinsona w wieku 45 lat. „Możesz uzyskać dostęp do badań przez Internet, telefon lub pocztę. Niektóre z nich to po prostu testy genetyczne; wykonujesz je samodzielnie i odsyłasz pocztą. Każda informacja i każdy uczestnik jest ważny.”

Zachęcamy do zadawania pytań.

Żadne pytanie nie jest zbyt głupie, aby je zadać; ważne jest, aby wiedzieć, dlaczego badania są prowadzone, jakie rodzaje leczenia i badań będziesz otrzymywać i jak często, oraz jak te badania i leczenie wpłyną na Twoje codzienne życie. Zapytaj, czy leczenie jest bezpłatne, a jeśli nie, czy pokryje je Twoje ubezpieczenie. Dowiedz się, do czego będziesz uprawniony, jeśli w wyniku badań poniesiesz szkodę. Jeśli badanie wymaga długotrwałego monitorowania, dowiedz się, co się z tym wiąże. Jeśli leczenie przynosi efekty, zapytaj, czy będziesz mógł je kontynuować po zakończeniu badania. I zawsze dowiedz się, czy i kiedy możesz poznać wyniki badań.

Znajdź badanie

• ClinicalTrials.gov
  Ta amerykańska rządowa baza danych rejestru i wyników zawiera informacje na temat publicznie i prywatnie wspieranych badań klinicznych prowadzonych na całym świecie. Strona wymienia wymagania dotyczące badań, ryzyko, potencjalne efekty uboczne, możliwe korzyści, wymagania dotyczące włączenia do badania i inne, a także zazwyczaj podaje numer kontaktowy i adres e-mail, na który można kierować pytania.
• ClinicalResearchTrials.NIH.gov
  Ta sekcja strony internetowej National Institutes of Health oferuje wiele pomocnych informacji na temat znajdowania i uczestniczenia w badaniach klinicznych.
• Fox Trial Finder
  Ta strona zapewnia łatwy do przeszukiwania system dla każdego, kto chce dołączyć do badania dotyczącego choroby Parkinsona, w tym osób bez choroby Parkinsona, które chcą zgłosić się na ochotnika.
• TrialReach
  Z siedzibą w Londynie, ta strona zawiera informacje na temat badań klinicznych dotyczących wszystkich chorób na całym świecie. Wpisz swoją chorobę i lokalizację, aby zobaczyć, co jest dostępne, w jakiej fazie znajduje się badanie i nie tylko.
• Rare Diseases Clinical Research Network
  Ta witryna zawiera informacje na temat szeregu badań dotyczących rzadkich chorób, z których wiele ma charakter neurologiczny.
• ResearchKit
  To nowe oprogramowanie firmy Apple pozwala naukowcom projektować aplikacje, które ułatwiają i przyspieszają zapisywanie się do badań klinicznych oraz zbieranie kompleksowych danych. Aplikacje dostarczają ankiety dla pacjentów i formularze świadomej zgody za pomocą jednego przycisku. Wykorzystując istniejący sprzęt iPhone’a, taki jak czujniki ruchu i rejestratory głosu, aplikacje mogą również oceniać dane dotyczące zdrowia danej osoby, na przykład wzorce mowy i chodu, które mogą sugerować chorobę Parkinsona.

.