Badania w Finlandii opierają się na pracach nad lekiem GDNF, który okazał się obiecujący w przywracaniu uszkodzonych komórek u pacjentów z chorobą Parkinsona, ale jest trudny do podania
Parkinsona jest długotrwałym zaburzeniem degeneracyjnym ośrodkowego układu nerwowego, które obejmuje objawy takie jak drżenie, powolność ruchów i sztywność (Credit: Facebook/Parkinson’s UK)
Naukowcy odkryli cząsteczkę, która może stanowić przełom w dostarczaniu nowych metod leczenia w celu spowolnienia lub nawet zatrzymania choroby Parkinsona.
Badacze z Uniwersytetu Helsińskiego w Finlandii odkryli, że cząsteczka o nazwie kodowej BT13 może zarówno zwiększać poziom dopaminy – substancji chemicznej traconej w chorobie zwyrodnieniowej – jak i chronić wytwarzające dopaminę komórki mózgowe przed śmiercią.
Nowo opublikowane badania wykazały, że wstrzykiwanie cząsteczki u myszy doprowadziło do wzrostu poziomu dopaminy, jednocześnie aktywując specyficzny receptor w ich mózgach, aby chronić komórki.
Istnieją nadzieje na postęp badań do prób klinicznych w ciągu najbliższych kilku lat.
Profesor David Dexter, zastępca dyrektora ds. badań w organizacji charytatywnej Parkinson’s UK, która współfinansowała badania, powiedział: „Ludzie z chorobą Parkinsona rozpaczliwie potrzebują nowego leczenia, które może zatrzymać stan w jego utworów, zamiast tylko maskować objawy.
„Jednym z największych wyzwań dla badań Parkinsona jest to, jak uzyskać leki przez barierę krew-mózg, więc ekscytujące odkrycie BT13 otworzyło nową drogę dla badań do zbadania, a cząsteczka posiada wielką obietnicę jako sposób na spowolnienie lub zatrzymanie Parkinsona.
„Potrzeba więcej badań, aby przekształcić BT13 w lek, który będzie testowany w badaniach klinicznych, aby sprawdzić, czy rzeczywiście może on odmienić życie osób cierpiących na chorobę Parkinsona.”
Obecne metody leczenia choroby Parkinsona nie mogą spowolnić początku choroby
Choroba Parkinsona jest długotrwałym zaburzeniem zwyrodnieniowym ośrodkowego układu nerwowego, które obejmuje głównie obszar mózgu kontrolujący ruch – co prowadzi do powolnego wystąpienia objawów, w tym drżenia, sztywności i spowolnienia ruchów.
Oszacowano, że ponad 10 milionów ludzi na całym świecie żyje z chorobą Parkinsona, według amerykańskiej Fundacji Parkinsona, przy czym strona internetowa Parkinson’s News Today twierdzi, że choroba dotyka 1900 na 100 000 osób w wieku powyżej 80 lat
Typowo, w momencie zdiagnozowania choroby, ludzie tracą już od 70% do 80% swoich komórek produkujących dopaminę, które są zaangażowane w koordynację ruchu.
Choć obecne metody leczenia maskują objawy, nie ma niczego, co mogłoby spowolnić jej postęp lub zapobiec utracie większej liczby komórek mózgowych.
Jak poziom dopaminy nadal spada, objawy pogarszają się i mogą pojawić się nowe symptomy.
Dlaczego naukowcy wierzą, że dokonali nowego przełomu w leczeniu choroby Parkinsona, opierając się na badaniach nad GDNF
Fińscy badacze pracują teraz nad poprawą właściwości BT13, aby uczynić go bardziej skutecznym jako potencjalne leczenie, które mogłoby przynieść korzyści wielu osobom żyjącym z tą chorobą.
Badania, które zostały opublikowane online wczoraj (17 lutego) w czasopiśmie Movement Disorders, opierają się na wcześniejszych badaniach nad inną cząsteczką, która celuje w te same receptory w mózgu.
GDNF – lub glial cell line-derived neurotrophic factor – jest eksperymentalnym leczeniem Parkinsona odkrytym w 1993 roku, które wykazało, że przywraca umierające komórki mózgowe do życia i szczególnie skuteczne w neuronach dopaminowych.
Był przedmiotem filmu dokumentalnego BBC w lutym 2019 roku, który podążał za próbą fazy drugiej w Bristolu z udziałem 42 pacjentów. Chociaż wyniki nie były jednoznaczne, GDNF wykazał obietnicę przywrócenia uszkodzonych komórek u osób z chorobą Parkinsona.
Jednakże białko GDNF wymaga złożonej chirurgii wspomaganej robotami, aby dostarczyć leczenie do mózgu, ponieważ jest to duża cząsteczka, która nie może przekroczyć bariery krew-mózg – ściany ochronnej, która zapobiega przedostawaniu się niektórych leków do mózgu.
BT13 jest mniejszą cząsteczką, która jest w stanie przekroczyć barierę krew-mózg – i dlatego może być łatwiej podawany jako leczenie, jeśli okaże się, że jest korzystny w dalszych badaniach klinicznych.
Dr Yulia Sidorova, główny badacz w badaniu, powiedział: „Nieustannie pracujemy nad poprawą skuteczności BT13.
„Obecnie testujemy serię podobnych związków BT13, które zostały przewidziane przez program komputerowy, aby mieć jeszcze lepsze właściwości.
„Naszym ostatecznym celem jest postęp tych związków do badań klinicznych w ciągu kilku najbliższych lat.”
.