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Todos os anos, mais de 185.000 ensaios clínicos estão em curso em todo o mundo, 40% dos quais nos Estados Unidos, de acordo com os National Institutes of Health (NIH). E um dos maiores desafios para os pesquisadores é atrair voluntários suficientes.

Para alguém com uma doença que altera a vida, a participação em um ensaio clínico pode oferecer esperança de um tratamento melhor. Para amigos e familiares saudáveis, inscrever-se pode ajudar a fazer a diferença para alguém de quem eles gostam. Para outros, significa ajudar a expandir o conhecimento científico e possivelmente fazer parte de uma descoberta que beneficia a todos.

Não importa qual seja a sua motivação, participar de um estudo pode ser uma forma significativa de fazer uma contribuição significativa para a ciência. Falamos com especialistas para ajudá-lo a tomar uma decisão totalmente informada sobre se e como participar.

A Fase Pré-Clínica

Um ensaio começa no momento em que uma lâmpada dispara na cabeça de um pesquisador, diz Dietrich Haubenberger, MD, diretor da unidade de ensaios clínicos no programa de pesquisa intramural do NIH em Bethesda, MD, e membro da Academia Americana de Neurologia (AAN). Então começa o longo processo de estabelecer a segurança antes que os primeiros humanos possam ser matriculados. Na fase pré-clínica, o medicamento ou tratamento é testado primeiro no laboratório, depois em animais. Esses resultados, assim como os protocolos de fabrico e clínicos, são revistos pela US Food and Drug Administration (FDA) para validar a sua segurança.

Se a FDA der luz verde, os investigadores delineiam então os detalhes: os resultados que procuram, o que estão a medir, que mudanças esperam, e quantos pacientes são necessários para provar que o tratamento funciona. Esses detalhes vão para um conselho de revisão institucional, um grupo composto de pelo menos cinco membros que inclui cientistas, médicos e leigos, que é responsável por proteger o bem-estar dos potenciais participantes e assegurar que todos os requisitos médicos, legais e éticos sejam cumpridos.

As Três Fases dos Ensaios Clínicos

Desde que o desenho seja aprovado e os sujeitos recrutados, os pesquisadores podem começar um ensaio em humanos. Geralmente, os ensaios clínicos são divididos em três fases: A fase 1 é concebida para definir a dose máxima tolerada do medicamento, a fase 2 determina se um medicamento pode funcionar numa doença específica, e a fase 3 determina se um medicamento é melhor do que o tratamento padrão para essa doença ou, se não existir um tratamento padrão, melhor do que placebo. Com cada fase, o número de voluntários aumenta, de 10 para 80 na fase 1, até centenas ou milhares na fase 3. No caso de doenças que a FDA considera “órfãs”, ou seja, doenças raras que afectam apenas uma pequena percentagem da população, a FDA permite estudos de menor dimensão.

Se um ensaio não atingir os objectivos designados em cada fase, a FDA irá descartar a realização de mais testes e pôr fim ao processo. A FDA permite certos efeitos colaterais, mas se um participante tiver um ataque cardíaco, desenvolver uma doença grave como resultado do medicamento, ou morrer, a organização intervirá.

Designs de estudo Vary

Designs de estudo diferem dependendo do que os pesquisadores estão tentando descobrir e podem exigir diferentes níveis de envolvimento dos sujeitos do estudo. Em estudos observacionais, os participantes podem ser observados e monitorados, mas não recebem tratamento, para que os pesquisadores possam aprender como a doença progride. Para estudos genéticos, os investigadores seleccionam determinados grupos de doentes para procurarem ligações entre as suas condições médicas e os seus genes para possíveis alvos genéticos para novos tratamentos. Em estudos intervencionistas, os participantes podem receber um medicamento experimental ou um placebo para determinar se um novo tratamento é eficaz.

O “padrão ouro” para testar novos medicamentos em ensaios da fase 3 é um desenho randomizado, controlado por placebo e duplo-cego, diz Bruce H. Cohen, MD, diretor de neurologia pediátrica do Akron Children’s Hospital em Ohio, um Fellow da Academia Americana de Neurologia (FAAN), e um membro do conselho consultivo editorial Neurology Now. Os participantes são divididos aleatoriamente em dois ou mais grupos, com alguns recebendo a droga e outros recebendo um placebo. “Duplo-cego” significa que ninguém sabe quem está recebendo o medicamento e quem está recebendo o placebo, o que garante que todos sejam tratados exatamente da mesma forma e que os pesquisadores possam avaliar objetivamente se o novo tratamento é eficaz. Também permite um relato menos tendencioso dos sintomas e benefícios percebidos pelos participantes.

Para estudos cruzados, que são necessários para certos tipos de medicamentos e doenças, os participantes que começam com um placebo são eventualmente trocados para o medicamento real, e vice-versa, permitindo aos pesquisadores comparar um tratamento contra outro e garantindo que todos os participantes experimentem o novo tratamento.

Em estudos com rótulo aberto, que normalmente comparam dois tratamentos para ver o que é mais eficaz, tanto os pesquisadores quanto os participantes sabem quem está recebendo a terapia experimental ou placebo. Se, por exemplo, um tratamento é fisioterapêutico e outro é um medicamento, pacientes e pesquisadores teriam que saber quem está recebendo qual tratamento.

Trials Take Time and Money

Trials receive funding from various sources, including the government (the NIH, the Department of Defense, and other agencies), the pharmaceutical industry, medical device manufacturers, private organizations such as research foundations, private grants, and patient support associations, says Dr. Haubenberger. E eles não são baratos nem rápidos. Normalmente são necessários 15 anos e um bilhão de dólares para colocar um medicamento no mercado, diz Claire Meunier, vice-presidente de engajamento em pesquisa da Fundação Michael J. Fox em Nova York.

Dados esses parâmetros, há muita competição por financiamento, diz Edward J. Kasarskis, MD, PhD, FAAN, chefe do serviço de neurologia Veterans Affairs e professor de neurologia na University of Kentucky HealthCare em Lexington.

Como resultado, algumas condições se perdem no embaralhamento, diz Catherine Rice, diretora executiva da International Essential Tremor Foundation. Por exemplo, ela diz que “até 10 milhões de pessoas nos Estados Unidos têm tremores essenciais, mas menos de 500 mil dólares por ano é gasto em pesquisa para isso”. Por causa disso, muito poucos ensaios clínicos estão planejados para a doença e nenhum medicamento está em preparação.

E as pessoas ficam muitas vezes surpresas e frustradas com o tempo que leva para um tratamento obter aprovação e ser liberado no mercado após o término do ensaio. “Os pacientes são impacientes com o processo incremental de pesquisa, agravado quando se trata de doenças como a esclerose lateral amiotrófica (ELA), que tem uma expectativa de vida tão curta”, diz o Dr. Kasarskis. “Os pacientes temem que o tratamento passe por eles”

Obstacles to Volunteering

Existem várias razões pelas quais mais pessoas não se juntam aos ensaios clínicos. Uma é a falta de consciência, diz Meunier. Outra é que os médicos não encaminham rotineiramente pacientes para ensaios clínicos, diz Nathan Fountain, MD, um pesquisador do programa de epilepsia da Universidade da Virgínia em Charlottesville e membro da AAN. Terceiro, diz ele, muitos estudos têm requisitos de elegibilidade que podem descartar participantes em potencial. Por exemplo, estudos de epilepsia geralmente precisam de pacientes que experimentam pelo menos quatro convulsões por mês. E alguns estudos podem pedir aos pacientes que não tomem seus medicamentos padrão. Além disso, nem todos os voluntários em potencial querem ser sujeitos de teste, mesmo quando a necessidade de cura é grande.

Então, há as questões práticas, tais como ter que se reportar a uma clínica para avaliação regular. “Algumas pessoas, como aqueles com epilepsia que têm convulsões imprevisíveis, não são capazes de dirigir”, diz a Dra. Fountain. E para aqueles que estão no limiar da pobreza, inscrever-se em um julgamento é um luxo que eles não podem pagar. “Se você está lutando para trabalhar um ou dois empregos e pagar as contas, pode não ser possível”, diz o Dr. Kasarskis.

Perks of Participation

Mas há benefícios em participar de ensaios. Claudia Revilla, de Peoria, IL, que foi diagnosticada com a doença de Parkinson há cinco anos, aos 45 anos de idade, diz que ser voluntária para um ensaio é uma forma de tomar medidas contra a sua doença. Nos últimos três anos, ela participou de cinco estudos, chegando a participar de um durante uma viagem à cidade de Nova York. “Chamo-lhe ‘neuro-turismo'”, diz ela.

Enrolar um estudo significa acesso potencial a tratamentos ainda não disponíveis, que podem ter menos efeitos secundários ou ser mais eficazes do que os tratamentos actuais. Outro bônus é o monitoramento médico cuidadoso e a supervisão que os participantes recebem gratuitamente.

Embora Revilla admita que o voluntariado às vezes pode ser difícil, ela diz que vale a pena. “Dá-me esperança, mantém-me motivada e ajuda-me a combater a minha doença”.

O que esperar quando se voluntaria

Quanto mais informada estiver antes de participar num ensaio, mais provável é que aprecie o processo e se mantenha inscrita. Aqui está o que você precisa saber.

Sua saúde está protegida.

Muitos estudos têm um quadro de monitoramento de segurança de dados, que avalia os resultados do estudo em diferentes momentos e pode interromper um estudo se ficar claro que o novo tratamento é muito mais ou muito menos eficaz do que o esperado. Se for mais eficaz, o conselho pode decidir permitir que todos os participantes do estudo obtenham o tratamento superior. Eles também podem interromper um estudo por razões de segurança.

Você tem direitos.

Antes de participar, você será solicitado a assinar um documento de consentimento livre e esclarecido, que explica o propósito do estudo e o tipo ou tipos de tratamentos sendo testados. O formulário também declara que a sua participação é voluntária e você pode sair a qualquer momento, por qualquer motivo. Ele também observa que suas informações pessoais e médicas serão mantidas confidenciais e que você tem o direito a tratamento médico para qualquer lesão relacionada ao estudo. E você pode continuar a consultar seu médico habitual durante todo o estudo.

Existem possíveis desvantagens.

Se você está em um estudo que está testando um novo medicamento, o tratamento pode não funcionar ou pode ter efeitos colaterais ou outros riscos que podem ser piores do que o seu tratamento atual. Além disso, você pode achar as visitas frequentes à clínica e os requisitos de testes e viagens difíceis. Como a maioria dos estudos são randomizados, você também não tem controle sobre se você recebe o medicamento ativo ou um placebo.

Não todos os medicamentos em estudo.

Muitos estudos requerem um simples esfregaço de bochecha ou uma retirada de sangue e não envolvem testes extensivos ou visitas regulares à clínica. “Há tantas opções”, diz Claudia Revilla, que participou de cinco ensaios desde que foi diagnosticada a doença de Parkinson aos 45 anos de idade. “Você pode acessar os testes através da Internet, telefone ou correio. Alguns são apenas testes genéticos; você mesmo o faz e o envia de volta. Cada pedaço de informação e cada participante é importante”

Você é encorajado a fazer perguntas.

Nenhuma pergunta é tola demais para ser feita; é importante saber porque o estudo está sendo feito, que tipos de tratamentos e testes você receberá e com que freqüência, e como esses testes e tratamentos afetarão sua vida diária. Pergunte se o tratamento é gratuito e, se não for, se o seu seguro irá cobri-lo. Saiba a que terá direito se for prejudicado como resultado da pesquisa. Se o estudo envolver um acompanhamento a longo prazo, saiba o que isso implica. Se o tratamento funcionar para você, pergunte se você pode continuar a tomá-lo depois do término do estudo. E sempre descubra se e quando você pode saber os resultados.

Encontrar um Estudo

• ClinicalTrials.gov
  Esta base de dados de registros e resultados do governo dos EUA inclui informações sobre estudos clínicos com suporte público e privado realizados em todo o mundo. O site lista os requisitos do estudo, riscos, possíveis efeitos colaterais, possíveis benefícios, requisitos de inclusão e mais, e normalmente fornece um número de contato e endereço de e-mail onde você pode direcionar perguntas.
• ClinicalResearchTrials.NIH.gov
  Esta seção do site do National Institutes of Health oferece muitas informações úteis sobre como encontrar e participar de estudos clínicos.
• Localizador de Ensaios Fox
  Este site fornece um sistema fácil de pesquisar para qualquer pessoa que queira participar num ensaio clínico da doença de Parkinson, incluindo pessoas sem Parkinson que queiram ser voluntárias.
• TrialReach
  Baseado em Londres, este site contém informação sobre ensaios clínicos para todas as condições a nível mundial. Digite a sua condição e localização para ver o que está disponível, em que fase está o ensaio e muito mais.
• Rede de Investigação Clínica em Doenças Raras
  Este site fornece informações sobre uma série de ensaios para doenças raras, muitas delas de natureza neurológica.
• ResearchKit
  Este novo software Apple permite aos investigadores conceber aplicações que tornam a inscrição em ensaios clínicos e a recolha de dados abrangentes mais fácil e rápida. Os aplicativos fornecem pesquisas com pacientes e formulários de consentimento livre e esclarecido através do toque de um botão. Usando o hardware existente do iPhone, como sensores de movimento e gravadores de voz, os aplicativos também podem avaliar os dados de saúde de uma pessoa, por exemplo, padrões de fala e caminhada que podem sugerir a doença de Parkinson.