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Isotretinoína é um novo derivado do ácido retinóico oralmente activo para o tratamento da acne nodulocística refratária grave. O perfil farmacológico da isotretinoína sugere que ela age principalmente pela redução do tamanho da glândula sebácea e da produção de sebo, e como resultado altera a composição lipídica da superfície da pele. A microflora bacteriana da pele é reduzida, provavelmente como resultado de fatores sebáceos alterados. Isotretinoína 1 a 2 mg/kg/dia por 3 a 4 meses produz 60 a 95% de clearance de lesões inflamatórias em pacientes com acne nodulocística grave e recalcitrante, com evidência de cicatrização contínua e remissões prolongadas em muitos pacientes após a retirada do tratamento. Doses tão baixas quanto 0,1 mg/kg/dia também têm se mostrado bem sucedidas na eliminação de lesões; entretanto, com doses tão baixas, a duração da remissão após a interrupção do tratamento é geralmente mais curta. Também se registaram resultados encorajadores em pequenos números de doentes com rosácea, foliculite Gram-negativa, doença de Darier, ictiose e pitiríase rubra pilaris, a resposta nas doenças queratinizantes assemelhando-se à do etretinato do medicamento relacionado. Embora não tenham sido relatados estudos de seguimento a longo prazo nestes pacientes, é improvável a remissão prolongada após a retirada da isotretinoína em distúrbios de queratinização, como com outros fármacos utilizados nestas condições. A isotretinoína é apenas parcialmente eficaz na psoríase, em contraste com o etretinato que é muito eficaz na psoríase, mas ineficaz no acne grave. Também foram relatados alguns resultados encorajadores com a isotretinoína em doentes com carcinomas escamosos e basocelulares, mas a isotretinoína provou não ter sucesso no cancro epitelial e não epitelial de células não quadradas. Os efeitos secundários que afectam o sistema mucocutâneo ocorrem em quase todos os doentes que recebem isotretinoína, mas raramente levam à retirada de medicamentos. Os níveis elevados de triglicéridos séricos também são comumente relatados. A possibilidade de toxicidade espinhal ou óssea esquelética a longo prazo pode restringir o uso de isotretinoína em doenças graves de queratinização que exijam uma administração prolongada. A isotretinoína é estritamente contra-indicada em mulheres com potencial de procriação devido às suas propriedades teratogênicas severas, a menos que uma forma eficaz de contracepção seja utilizada. Assim, a isotretinoína oferece um avanço eficaz nas opções de tratamento disponíveis numa área terapêutica difícil – as pacientes com acne grave, nodulocística não respondem à terapia “tradicional”.