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Proteoglicanos de sulfato deeparano (HSPGs) são proteínas complexas modificadas por hidratos de carbono, expressas ubiquitalmente em superfícies celulares, matriz extracelular e membrana basal de tecidos de mamíferos. Além de servirem como constituintes estruturais, eles regulam múltiplas atividades celulares. Foi estabelecido um envolvimento crítico dos HSPGs no desenvolvimento, e as perturbações das vias dependentes dos HSPGs estão associadas a muitas doenças humanas. Evidências recentes sugerem um papel dos HSPGs na patogênese das mucopolissacaridoses (MPSs), onde o acúmulo de HS não digeridas resulta na perda das funções celulares, dano tecidual e disfunções orgânicas responsáveis por manifestações clínicas que incluem envolvimento do sistema nervoso central (SNC), doença articular degenerativa e redução do crescimento ósseo. As terapias atuais não são curativas, mas apenas amenizam os sintomas da doença. Aqui, destacamos a ligação entre as funções do HSPG no desenvolvimento do SNC e das estruturas músculo-esqueléticas e a etiologia de alguns fenótipos da MPS, sugerindo que os HSPG podem representar potenciais alvos para a terapia de tais doenças incuráveis.