Alai

În fiecare an, peste 185.000 de studii clinice sunt în curs de desfășurare în întreaga lume, dintre care 40 la sută au loc în Statele Unite, potrivit National Institutes of Health (NIH). Iar una dintre cele mai mari provocări pentru cercetători este atragerea unui număr suficient de voluntari.

Pentru o persoană cu o boală care îi schimbă viața, participarea la un studiu clinic poate oferi speranța unui tratament mai bun. Pentru prietenii și familia sănătoasă, înscrierea poate contribui la a face o diferență pentru cineva la care țin. Pentru alții, înseamnă să ajute la extinderea cunoștințelor științifice și, eventual, să fie parte a unei descoperiri de care beneficiază toată lumea.

Nu contează care este motivația dumneavoastră, participarea la un studiu poate fi un mod semnificativ de a aduce o contribuție semnificativă la știință. Am vorbit cu experți pentru a vă ajuta să luați o decizie în deplină cunoștință de cauză dacă și cum să participați.

Faza preclinică

Un studiu începe în momentul în care un bec se aprinde în capul cercetătorului, spune Dietrich Haubenberger, MD, director al unității de studii clinice din cadrul programului de cercetare intramurală de la NIH din Bethesda, MD, și membru al Academiei Americane de Neurologie (AAN). Apoi începe lungul proces de stabilire a siguranței înainte ca primii oameni să poată fi înrolați. În faza preclinică, medicamentul sau tratamentul este testat mai întâi în laborator, apoi pe animale. Aceste rezultate, precum și protocoalele de fabricație și clinice, sunt analizate de către Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) pentru a le valida siguranța.

Dacă FDA dă undă verde, cercetătorii schițează apoi detaliile: rezultatele pe care le urmăresc, ce măsoară, la ce schimbări se așteaptă și câți pacienți sunt necesari pentru a dovedi că tratamentul funcționează. Aceste detalii ajung în fața unui consiliu de evaluare instituțională, un grup format din cel puțin cinci membri care include oameni de știință, medici și profani, care este responsabil pentru protejarea bunăstării potențialilor participanți și pentru a se asigura că sunt îndeplinite toate cerințele medicale, legale și etice.

Cele trei faze ale studiilor clinice

După ce proiectul este aprobat și subiecții recrutați, cercetătorii pot începe un studiu pe oameni. În general, studiile clinice sunt împărțite în trei faze: Faza 1 este concepută pentru a defini doza maximă tolerată a medicamentului, faza 2 determină dacă un medicament poate funcționa într-o anumită boală, iar faza 3 determină dacă un medicament este mai bun decât tratamentul standard pentru acea boală sau, în cazul în care nu există un tratament standard, mai bun decât un placebo. Cu fiecare fază, numărul de voluntari crește, de la 10-80 în faza 1 până la sute sau mii în faza 3. Pentru afecțiunile cărora FDA le-a acordat statutul de „boală orfană” – adică boli rare care afectează doar un mic procent din populație – FDA permite studii de dimensiuni mai mici.

Dacă un studiu nu își atinge obiectivele desemnate în fiecare fază, FDA va exclude continuarea testelor și va încheia procesul. FDA permite anumite efecte secundare, dar dacă un participant ar suferi un atac de cord, ar dezvolta o boală gravă ca urmare a medicamentului sau ar muri, organizația ar interveni.

Proiectele studiilor variază

Proiectele studiilor diferă în funcție de ceea ce încearcă să afle cercetătorii și pot necesita niveluri diferite de implicare din partea subiecților studiului. În studiile observaționale, participanții pot fi observați și monitorizați, dar nu primesc niciun tratament, astfel încât cercetătorii pot afla cum evoluează boala. În cazul studiilor genetice, cercetătorii examinează anumite grupuri de pacienți pentru a căuta legături între afecțiunile lor medicale și genele lor, pentru a găsi posibile ținte genetice pentru noi tratamente. În studiile intervenționale, participanților li se poate administra un medicament experimental sau un placebo pentru a determina dacă un nou tratament este eficient.

„Standardul de aur” pentru testarea noilor medicamente în studiile de fază 3 este un design randomizat, controlat cu placebo și dublu-orb, spune Bruce H. Cohen, MD, director de neurologie pediatrică la Spitalul de Copii Akron din Ohio, membru al Academiei Americane de Neurologie (FAAN) și membru al consiliului consultativ editorial al Neurology Now. Participanții sunt împărțiți la întâmplare în două sau mai multe grupuri, unii primind medicamentul, iar alții un placebo. „Dublu-orb” înseamnă că nimeni nu știe cine primește medicamentul și cine primește placebo, ceea ce garantează că toată lumea este tratată exact la fel și că cercetătorii pot evalua în mod obiectiv dacă noul tratament este eficient. De asemenea, permite o raportare mai puțin părtinitoare a simptomelor și a beneficiilor percepute de către participanți.

Pentru studiile crossover, care sunt necesare pentru anumite tipuri de medicamente și boli, participanții care încep cu un placebo sunt în cele din urmă trecuți la medicamentul real și invers, permițând cercetătorilor să compare un tratament cu altul și asigurându-se că toți participanții experimentează noul tratament.

În studiile cu etichetă deschisă, care de obicei compară două tratamente pentru a vedea care este mai eficient, atât cercetătorii, cât și participanții știu cine primește terapia experimentală sau placebo. Dacă, de exemplu, un tratament este terapia fizică, iar altul este un medicament, pacienții și cercetătorii ar trebui să știe cine primește ce tratament.

Eșantioanele necesită timp și bani

Eșantioanele primesc finanțare din diverse surse, inclusiv de la guvern (NIH, Departamentul Apărării și alte agenții), industria farmaceutică, producătorii de dispozitive medicale, organizații private, cum ar fi fundații de cercetare, granturi private și asociații de sprijinire a pacienților, spune Dr. Haubenberger. Și nu sunt ieftine sau rapide. De obicei, este nevoie de 15 ani și de un miliard de dolari pentru ca un medicament să ajungă pe piață, spune Claire Meunier, vicepreședinte al implicării în cercetare la Fundația Michael J. Fox din New York.

După acești parametri, există o mare concurență pentru finanțare, spune Edward J. Kasarskis, MD, PhD, FAAN, șef al serviciului de neurologie al Veterans Affairs și profesor de neurologie la University of Kentucky HealthCare din Lexington.

Ca urmare, unele afecțiuni se pierd în învălmășeală, spune Catherine Rice, director executiv al International Essential Tremor Foundation. De exemplu, spune ea, „până la 10 milioane de persoane din Statele Unite suferă de tremor esențial, dar se cheltuiesc mai puțin de 500.000 de dolari pe an pentru cercetare în acest sens”. Din această cauză, sunt planificate foarte puține studii clinice pentru această boală și nu există niciun medicament în curs de dezvoltare.

Și oamenii sunt adesea surprinși și frustrați de cât de mult timp este nevoie pentru ca un tratament să obțină aprobarea și să fie lansat pe piață după terminarea studiului. „Pacienții sunt nerăbdători cu procesul incremental al cercetării, ceea ce devine și mai rău atunci când ai de-a face cu boli precum scleroza laterală amiotrofică (SLA), care au o speranță de viață atât de scurtă”, spune Dr. Kasarskis. „Pacienții se tem că tratamentul va trece pe lângă ei.”

Obstacole în calea voluntariatului

Există mai multe motive pentru care mai mulți oameni nu se alătură studiilor clinice. Unul dintre ele este lipsa de conștientizare, spune Meunier. Un altul este faptul că medicii nu trimit în mod obișnuit pacienții la studii clinice, spune Nathan Fountain, MD, cercetător în cadrul programului de epilepsie de la Universitatea Virginia din Charlottesville și membru al AAN. În al treilea rând, spune el, multe trialuri au cerințe de eligibilitate care pot exclude potențialii participanți. De exemplu, testele de epilepsie au adesea nevoie de pacienți care experimentează cel puțin patru crize pe lună. Iar unele studii le pot cere pacienților să renunțe la medicamentele lor standard. În plus, nu toți potențialii voluntari doresc să fie subiecți de testare, chiar și atunci când nevoia de vindecare este mare.

Apoi mai sunt și aspectele practice, cum ar fi faptul că trebuie să se prezinte la o clinică pentru o evaluare periodică. „Unii oameni, cum ar fi cei cu epilepsie care au crize imprevizibile, nu sunt capabili să conducă”, spune Dr. Fountain. Iar pentru cei aflați la limita sărăciei, înscrierea într-un studiu este un lux pe care nu și-l pot permite. „Dacă te străduiești să ai unul sau două locuri de muncă și să plătești facturile, s-ar putea să nu fie posibil”, spune Dr. Kasarskis.

Perfectele participării

Dar există și beneficii ale participării la studii. Claudia Revilla, din Peoria, IL, care a fost diagnosticată cu boala Parkinson în urmă cu cinci ani, la vârsta de 45 de ani, spune că voluntariatul pentru un studiu este o modalitate de a lua măsuri împotriva bolii sale. În ultimii trei ani, ea a participat la cinci studii, alăturându-se chiar la unul în timpul unei călătorii la New York City. „Îl numesc „neuro-turism””, spune ea.

Înscrierea într-un studiu înseamnă acces potențial la tratamente care nu sunt încă disponibile, unele care pot avea mai puține efecte secundare sau pot fi mai eficiente decât tratamentele actuale. Un alt bonus este monitorizarea și supravegherea medicală atentă pe care participanții o primesc gratuit.

În timp ce Revilla admite că voluntariatul poate fi uneori dificil, ea spune că merită. „Îmi dă speranță, mă menține motivată și mă ajută să mă lupt cu boala mea.”

Ce să vă așteptați când vă oferiți voluntar

Cu cât sunteți mai informat înainte de a participa la un studiu, cu atât este mai probabil să apreciați procesul și să rămâneți înscris. Iată ce trebuie să știți.

Sănătatea dumneavoastră este protejată.

Multe studii au un comitet de monitorizare a siguranței datelor, care evaluează rezultatele studiului în diferite momente și poate întrerupe un studiu dacă devine clar că noul tratament este mult mai eficient sau mult mai puțin eficient decât se aștepta. Dacă este mai eficient, consiliul poate decide să permită ca toți participanții la studiu să primească tratamentul superior. De asemenea, ei pot întrerupe un studiu din motive de siguranță.

Aveți drepturi.

Înainte de a participa, vi se va cere să semnați un document de consimțământ în cunoștință de cauză, care explică scopul studiului și tipul sau tipurile de tratamente care sunt testate. Formularul precizează, de asemenea, că participarea dvs. este voluntară și că puteți renunța în orice moment, din orice motiv. De asemenea, se menționează că informațiile dvs. personale și medicale vor fi păstrate confidențiale și că aveți dreptul la tratament medical pentru orice vătămare legată de studiu. Și puteți continua să vă consultați medicul dumneavoastră obișnuit pe toată durata studiului.

Există potențiale dezavantaje.

Dacă participați la un studiu care testează un medicament nou, este posibil ca tratamentul să nu funcționeze sau să aibă efecte secundare sau alte riscuri care pot fi mai grave decât tratamentul dumneavoastră actual. În plus, s-ar putea să vi se pară dificile vizitele frecvente la clinică, testele și cerințele de călătorie. Deoarece majoritatea studiilor sunt randomizate, de asemenea, nu aveți niciun control asupra faptului dacă primiți medicamentul activ sau un placebo.

Nu toate studiile testează medicamente.

O mulțime de studii necesită un simplu tampon de obraz sau o prelevare de sânge și nu implică teste extinse sau vizite regulate la clinică. „Există atât de multe opțiuni”, spune Claudia Revilla, care a participat la cinci studii de când a fost diagnosticată cu boala Parkinson la vârsta de 45 de ani. „Puteți accesa studiile prin internet, telefon sau poștă. Unele sunt doar teste genetice; le faci singur și le trimiți înapoi prin poștă. Fiecare bucățică de informație și fiecare participant este important.”

Sunteți încurajat să puneți întrebări.

Nicio întrebare nu este prea prostească pentru a fi pusă; este important să știți de ce se face studiul, ce tipuri de tratamente și teste veți primi și cât de des și cum vă vor afecta aceste teste și tratamente viața de zi cu zi. Întrebați dacă tratamentul este gratuit și, dacă nu este, dacă asigurarea dumneavoastră îl va acoperi. Aflați la ce veți avea dreptul în cazul în care veți suferi prejudicii ca urmare a cercetării. În cazul în care studiul implică o monitorizare pe termen lung, aflați ce presupune acest lucru. Dacă tratamentul funcționează pentru dumneavoastră, întrebați dacă puteți continua să îl luați și după încheierea studiului. Și aflați întotdeauna dacă și când puteți afla rezultatele.

Găsește un studiu

• ClinicalTrials.gov
  Acest registru guvernamental american și baza de date cu rezultate include informații despre studiile clinice susținute public și privat desfășurate în întreaga lume. Site-ul enumeră cerințele studiului, riscurile, potențialele efecte secundare, posibilele beneficii, cerințele de includere și multe altele și, de obicei, oferă un număr de contact și o adresă de e-mail la care puteți adresa întrebări.
• ClinicalResearchTrials.NIH.gov
  Această secțiune a site-ului web al National Institutes of Health oferă o mulțime de informații utile despre găsirea și participarea la studii clinice.
• Fox Trial Finder
  Acest site oferă un sistem ușor de căutat pentru oricine dorește să participe la un studiu privind boala Parkinson, inclusiv pentru persoanele fără Parkinson care doresc să se ofere ca voluntari.
• TrialReach
  Cu sediul la Londra, acest site conține informații despre studiile clinice pentru toate afecțiunile din întreaga lume. Introduceți afecțiunea și locația dvs. pentru a vedea ce este disponibil, în ce fază se află studiul și multe altele.
• Rare Diseases Clinical Research Network
  Acest site oferă informații despre o serie de studii pentru boli rare, multe dintre ele de natură neurologică.
• ResearchKit
  Acest nou software Apple permite cercetătorilor să proiecteze aplicații care fac mai ușoară și mai rapidă înscrierea în studiile clinice și colectarea de date complete. Aplicațiile oferă sondaje pentru pacienți și formulare de consimțământ informat prin simpla atingere a unui buton. Utilizând hardware-ul existent al iPhone, cum ar fi senzorii de mișcare și aparatele de înregistrare vocală, aplicațiile pot evalua, de asemenea, datele de sănătate ale unei persoane, de exemplu, tiparele de vorbire și de mers care pot sugera boala Parkinson.