Alai

Neurocrine Biosciences, care deține drepturile pentru Ongentys în America de Nord, intenționează să lanseze terapia în cursul acestui an.

„Aprobarea de către FDA a Ongentys oferă pacienților care trăiesc cu boala Parkinson o nouă opțiune de tratament importantă pentru a ajuta la gestionarea fluctuațiilor motorii perturbatoare și imprevizibile prin diminuarea episoadelor „off” și creșterea timpului „on” fără discinezie supărătoare atunci când iau levodopa/carbidopa”, a declarat Kevin C. Gorman, PhD, CEO al Neurocrine Biosciences, a declarat într-un comunicat de presă.

Levodopa este considerată tratamentul standard de aur pentru Parkinson. Cu toate acestea, la câțiva ani după începerea tratamentului, pacienții încep adesea să se confrunte cu fluctuații ale simptomelor lor motorii cauzate de o uzură mai rapidă a efectelor tratamentului. Acest lucru înseamnă că intervalele în care simptomele sunt controlate în mod adecvat, numite „perioade de funcționare”, devin progresiv mai scurte.

Levodopa poate fi transformată în dopamină, contracarând pierderea neuronilor producători de dopamină din creier, un semn distinctiv al bolii Parkinson. Dar dopamina nu poate traversa bariera hemato-encefalică, o membrană semipermeabilă care protejează creierul de mediul extern, astfel încât levodopa trebuie să ajungă la creier înainte de a fi transformată.

Ongentys acționează pentru a crește cantitatea de levodopa care ajunge la creier prin blocarea unei enzime, numită catecol-o-metiltransferază (COMT), care descompune levodopa în sânge. Se așteaptă ca acest lucru să prelungească eficacitatea levodopa.

„Pe măsură ce boala Parkinson avansează, tratamentele de primă linie, cum ar fi levodopa, încep să își piardă din eficacitate, iar efectele benefice ale levodopei încep să se epuizeze mai repede, provocând fluctuații motorii mai frecvente și adesea debilitante la pacienți”, a declarat Robert A. Hauser, MD, profesor la University of South Florida Parkinson’s Disease and Movement Disorders Center.

„Studiile clinice au arătat că adăugarea Ongentys o dată pe zi la terapia cu levodopa a redus semnificativ timpul de ‘off’, ceea ce a dus la un control mai bun și mai consistent al simptomelor motorii”, a adăugat Hauser.

Ongentys este aprobat în Europa pentru pacienții cu boala Parkinson care utilizează levodopa sau combinații de terapii similare, care prezintă simptome motorii înainte de expirarea următoarei doze de tratament. În Europa, medicamentul este comercializat de Bial.

Aprobarea FDA a fost susținută de 38 de studii clinice, inclusiv două studii multinaționale de fază 3 – BIPARK-1 (NCT01568073) și BIPARK-2 (NCT01227655) – care au inclus peste 1.000 de pacienți cu Parkinson tratați cu Ongentys.

Aceste două studii au inclus pacienți diagnosticați cu cel puțin trei ani în urmă, care s-au confruntat cu fluctuații ale simptomelor motorii – timp de pauză de cel puțin 1.5 ore zilnic în stare de veghe – în ciuda faptului că urmau un regim stabil de levodopa/carbidopa.

În BIPARK-1, 600 de pacienți au fost repartizați aleatoriu fie la una dintre cele trei doze de Ongentys – 5 mg, 25 mg sau 50 mg – fie la un alt inhibitor COMT numit Comtan (entacapone, comercializat de Novartis), fie la un placebo.

Tratamentul a fost administrat pe parcursul a 14 până la 15 săptămâni, în timp ce pacienții și-au continuat regimul de levodopa/carbidopa. Scopul său principal a fost de a determina dacă Ongentys a fost mai bun decât un placebo la reducerea timpului de pauză. Obiectivele secundare au inclus măsurători suplimentare ale simptomelor motorii și non-motorii, precum și probleme de somn.

Rezultatele lui BIPARK-1 au demonstrat că atât Ongentys cât și Comtan de 50 mg au redus semnificativ durata perioadelor de repaus zilnic și au crescut „timpul de funcționare” fără discinezie supărătoare, comparativ cu un placebo. Cu toate acestea, spre deosebire de Comtan, opicapona a condus la evaluări favorabile atât la Patient Global Impression of Change (PGI-C) – care reflectă convingerile pacientului cu privire la eficacitatea tratamentului – cât și la Clinical Global Impression of Change (CGI-C) – care evaluează severitatea generală a bolii și modificările clinice ale afecțiunii în timp.

BIPARK-2 a inclus 400 de persoane cărora li s-a administrat fie o doză de 25 mg sau 50 mg de Ongentys, fie un placebo timp de 14 până la 15 săptămâni. Rezultatele au fost similare cu cele din BIPARK-1, pacienții care au primit doza de 50 mg prezentând un timp absolut de funcționare fără diskinezie de 1,7 ore, comparativ cu 0,9 ore în grupul placebo.

O prelungire deschisă a studiilor BIPARK-1 și BIPARK-1 a arătat ulterior că o doză de 25 mg a continuat să prezinte reduceri ale perioadelor off și creșteri ale perioadelor on pe parcursul unui an de tratament, indiferent dacă pacienții fuseseră repartizați aleatoriu la Ongentys sau la placebo în partea dublu-orb a studiilor principale.

Cele mai frecvente reacții adverse în ambele studii au fost discinezia, constipația, o creștere a creatin-kinazei din sânge, scăderea tensiunii arteriale și pierderea în greutate.

„Datorită naturii progresive a bolii Parkinson, cei care trăiesc cu această afecțiune se luptă adesea să își controleze fluctuațiile motorii, afectând o gamă largă de funcții, inclusiv vorbirea, echilibrul și mișcarea, care au un impact negativ asupra multor aspecte ale vieții”, a declarat John L. Lehr, președinte și director executiv al Fundației Parkinson.

„Comunitatea bolnavilor de Parkinson este încurajată de aprobarea de către FDA a unei noi opțiuni de tratament adițional pentru a-i ajuta pe pacienți să controleze în continuare simptomele, permițându-le să facă față mai bine acestei boli progresive”, a adăugat Lehr.

• Detalii ale autorului

Inês deține un doctorat în științe biomedicale la Universitatea din Lisabona, Portugalia, unde s-a specializat în biologia vaselor de sânge, celule stem din sânge și cancer. Înainte de aceasta, a studiat Biologie celulară și moleculară la Universidade Nova de Lisboa și a lucrat ca bursieră de cercetare la Faculdade de Ciências e Tecnologias și la Instituto Gulbenkian de Ciência. În prezent, Inês lucrează ca Managing Science Editor, străduindu-se să ofere cele mai recente progrese științifice comunităților de pacienți într-o manieră clară și precisă.

Fact Checked By:

Total Posts: 208

Ana deține un doctorat în imunologie de la Universitatea din Lisabona și a lucrat ca cercetător postdoctoral la Instituto de Medicina Molecular (iMM) din Lisabona, Portugalia. A absolvit cu o diplomă de licență în genetică la Universitatea din Newcastle și a obținut un master în arheologie biomoleculară la Universitatea din Manchester, Anglia. După ce a părăsit laboratorul pentru a urma o carieră în domeniul comunicării științifice, a fost director al comunicării științifice la iMM.

×

Inês deține un doctorat în științe biomedicale de la Universitatea din Lisabona, Portugalia, unde s-a specializat în biologia vaselor de sânge, celule stem din sânge și cancer. Înainte de aceasta, a studiat Biologie celulară și moleculară la Universidade Nova de Lisboa și a lucrat ca bursieră de cercetare la Faculdade de Ciências e Tecnologias și la Instituto Gulbenkian de Ciência. În prezent, Inês lucrează ca Managing Science Editor, străduindu-se să transmită cele mai recente progrese științifice comunităților de pacienți într-un mod clar și precis.

.