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Ogni anno, più di 185.000 studi clinici sono in corso in tutto il mondo, il 40% dei quali si svolgono negli Stati Uniti, secondo il National Institutes of Health (NIH). E una delle più grandi sfide per i ricercatori è attrarre abbastanza volontari.

Per qualcuno con una malattia che cambia la vita, partecipare a una sperimentazione clinica può offrire la speranza di un trattamento migliore. Per amici e familiari sani, iscriversi può aiutare a fare la differenza per qualcuno a cui tengono. Per altri, significa aiutare ad espandere le conoscenze scientifiche e possibilmente essere parte di una svolta che va a beneficio di tutti.

Non importa quale sia la tua motivazione, partecipare a uno studio può essere un modo significativo per dare un contributo significativo alla scienza. Abbiamo parlato con gli esperti per aiutarti a prendere una decisione pienamente informata su se e come partecipare.

La fase pre-clinica

Una sperimentazione inizia nel momento in cui una lampadina si accende nella testa di un ricercatore, dice Dietrich Haubenberger, MD, direttore dell’unità di sperimentazione clinica nel programma di ricerca intramurale presso il NIH a Bethesda, MD, e un membro dell’American Academy of Neurology (AAN). Poi inizia il lungo processo di stabilire la sicurezza prima che i primi esseri umani possano essere arruolati. Nella fase pre-clinica, il farmaco o il trattamento viene testato prima in laboratorio, poi sugli animali. Questi risultati, così come la produzione e i protocolli clinici, sono rivisti dalla US Food and Drug Administration (FDA) per convalidare la loro sicurezza.

Se la FDA dà il via libera, i ricercatori poi delineano i dettagli: i risultati che stanno cercando, cosa stanno misurando, quali cambiamenti si aspettano, e quanti pazienti sono necessari per dimostrare che il trattamento funziona. Questi dettagli vanno davanti a un comitato di revisione istituzionale, un gruppo composto da almeno cinque membri che include scienziati, medici e laici, che è responsabile di proteggere il benessere dei potenziali partecipanti e di assicurare che tutti i requisiti medici, legali ed etici siano soddisfatti.

Le tre fasi degli studi clinici

Una volta che il progetto è approvato e i soggetti reclutati, i ricercatori possono iniziare una sperimentazione umana. Generalmente, gli studi clinici sono divisi in tre fasi: La fase 1 è progettata per definire la dose massima tollerata del farmaco, la fase 2 determina se un farmaco può funzionare in una determinata malattia, e la fase 3 determina se un farmaco è meglio del trattamento standard per quella malattia o, se un trattamento standard non esiste, meglio del placebo. Con ogni fase, il numero di volontari aumenta, da 10 a 80 nella fase 1 fino a centinaia o migliaia nella fase 3. Per le condizioni date dalla FDA come “malattia orfana” – cioè malattie rare che colpiscono solo una piccola percentuale della popolazione – la FDA permette studi di dimensioni più piccole.

Se una sperimentazione non raggiunge i suoi obiettivi designati in ogni fase, la FDA esclude ulteriori test e termina il processo. La FDA permette alcuni effetti collaterali, ma se un partecipante dovesse avere un attacco di cuore, sviluppare una grave malattia come risultato del farmaco, o morire, l’organizzazione interverrebbe.

I disegni degli studi variano

I disegni degli studi differiscono a seconda di ciò che i ricercatori stanno cercando di scoprire e possono richiedere diversi livelli di coinvolgimento dei soggetti dello studio. Negli studi osservazionali, i partecipanti possono essere osservati e monitorati ma non ricevere alcun trattamento, così i ricercatori possono imparare come la malattia progredisce. Per gli studi genetici, i ricercatori esaminano alcuni gruppi di pazienti per cercare collegamenti tra le loro condizioni mediche e i loro geni per possibili obiettivi genetici per nuovi trattamenti. Negli studi interventistici, ai partecipanti può essere dato un farmaco sperimentale o un placebo per determinare se un nuovo trattamento è efficace.

Il “gold standard” per testare nuovi farmaci in studi di fase 3 è un disegno randomizzato, controllato con placebo e in doppio cieco, dice Bruce H. Cohen, MD, direttore di neurologia pediatrica presso Akron Children’s Hospital in Ohio, un Fellow dell’American Academy of Neurology (FAAN), e un membro del comitato consultivo editoriale Neurology Now. I partecipanti sono divisi a caso in due o più gruppi, con alcuni che ricevono il farmaco e altri un placebo. “Doppio cieco” significa che nessuno sa chi sta ricevendo il farmaco e chi sta ricevendo il placebo, che garantisce che tutti sono trattati esattamente allo stesso modo e che i ricercatori possono valutare obiettivamente se il nuovo trattamento è efficace. Permette anche di avere un resoconto meno distorto dei sintomi e dei benefici percepiti dai partecipanti.

Per gli studi crossover, che sono richiesti per alcuni tipi di farmaci e malattie, i partecipanti che iniziano con un placebo sono alla fine passati al vero farmaco, e viceversa, permettendo ai ricercatori di confrontare un trattamento contro un altro e garantendo che tutti i partecipanti sperimentino il nuovo trattamento.

Negli studi in aperto, che di solito confrontano due trattamenti per vedere quale è più efficace, sia i ricercatori che i partecipanti sanno chi sta ricevendo la terapia sperimentale o placebo. Se, per esempio, un trattamento è una terapia fisica e un altro è un farmaco, i pazienti e i ricercatori dovrebbero sapere chi sta ricevendo quale trattamento.

Le prove richiedono tempo e denaro

Le prove ricevono finanziamenti da varie fonti, tra cui il governo (il NIH, il Dipartimento della Difesa e altre agenzie), l’industria farmaceutica, i produttori di dispositivi medici, organizzazioni private come le fondazioni di ricerca, sovvenzioni private e associazioni di sostegno ai pazienti, dice il dottor Haubenberger. E non sono economici o veloci. In genere ci vogliono 15 anni e un miliardo di dollari per portare un farmaco sul mercato, dice Claire Meunier, vice presidente dell’impegno di ricerca alla Michael J. Fox Foundation di New York.

Dati questi parametri, c’è molta concorrenza per i finanziamenti, dice Edward J. Kasarskis, MD, PhD, FAAN, capo del servizio di neurologia di Veterans Affairs e professore di neurologia alla University of Kentucky HealthCare di Lexington.

Come risultato, alcune condizioni si perdono nella confusione, dice Catherine Rice, direttore esecutivo della International Essential Tremor Foundation. Per esempio, dice, “fino a 10 milioni di persone negli Stati Uniti hanno il tremore essenziale, ma meno di 500.000 dollari all’anno vengono spesi per la ricerca per esso”. A causa di ciò, pochissimi studi clinici sono pianificati per la malattia e nessun farmaco è in cantiere.

E le persone sono spesso sorprese e frustrate da quanto tempo ci vuole per un trattamento per ottenere l’approvazione ed essere rilasciato sul mercato dopo la fine della sperimentazione. “I pazienti sono impazienti con il processo incrementale della ricerca, reso peggiore quando si tratta di malattie come la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), che hanno un’aspettativa di vita così breve”, dice il dottor Kasarskis. “

Oostacoli al volontariato

Ci sono diverse ragioni per cui più persone non si uniscono a studi clinici. Una è la mancanza di consapevolezza, dice Meunier. Un altro è che i medici non riferiscono abitualmente i pazienti agli studi clinici, dice Nathan Fountain, MD, un ricercatore con il programma di epilessia presso l’Università della Virginia a Charlottesville e un membro dell’AAN. In terzo luogo, egli dice, molte prove hanno requisiti di ammissibilità che possono escludere potenziali partecipanti. Per esempio, prove di epilessia spesso bisogno di pazienti che sperimentano almeno quattro crisi al mese. E alcuni studi possono chiedere ai pazienti di interrompere i loro farmaci standard. Inoltre, non tutti i potenziali volontari vogliono essere soggetti di test, anche quando il bisogno di una cura è grande.

Poi ci sono le questioni pratiche, come il dover andare in una clinica per una valutazione regolare. “Alcune persone, come quelle con l’epilessia che hanno crisi imprevedibili, non sono in grado di guidare”, dice il dottor Fountain. E per quelli al limite della povertà, iscriversi a una sperimentazione è un lusso che non possono permettersi. “Se stai lottando per lavorare uno o due lavori e pagare le bollette, potrebbe non essere possibile”, dice il dottor Kasarskis.

Perchi della partecipazione

Ma ci sono vantaggi a partecipare alle prove. Claudia Revilla, di Peoria, IL, a cui è stato diagnosticato il morbo di Parkinson cinque anni fa all’età di 45 anni, dice che partecipare a una sperimentazione è un modo per agire contro la sua malattia. Negli ultimi tre anni ha partecipato a cinque studi, unendosi anche ad uno durante un viaggio a New York City. “Lo chiamo ‘neuroturismo’”, dice.

Iscriversi a una sperimentazione significa un potenziale accesso a trattamenti non ancora disponibili, che possono avere meno effetti collaterali o essere più efficaci dei trattamenti attuali. Un altro vantaggio è l’attento monitoraggio medico e la supervisione che i partecipanti ricevono gratuitamente.

Mentre Revilla ammette che il volontariato a volte può essere difficile, dice che ne vale la pena. “Mi dà speranza, mi mantiene motivata e mi aiuta a combattere la mia malattia.”

Cosa aspettarsi quando ci si offre volontari

Più si è informati prima di partecipare a una sperimentazione, più è probabile che si apprezzi il processo e si resti iscritti. Ecco cosa devi sapere.

La tua salute è protetta.

Molti studi hanno un comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati, che valuta i risultati dello studio in diversi momenti e può interrompere uno studio se diventa chiaro che il nuovo trattamento è molto più o molto meno efficace del previsto. Se è più efficace, il comitato può decidere di permettere a tutti i partecipanti alla sperimentazione di ottenere il trattamento superiore. Possono anche interrompere una sperimentazione per ragioni di sicurezza.

Hai dei diritti.

Prima di partecipare, ti verrà chiesto di firmare un documento di consenso informato, che spiega lo scopo della sperimentazione e il tipo o i tipi di trattamenti che vengono testati. Il modulo afferma anche che la vostra partecipazione è volontaria e che potete lasciare in qualsiasi momento, per qualsiasi motivo. Si nota anche che le sue informazioni personali e mediche saranno tenute riservate e che ha diritto a un trattamento medico per qualsiasi lesione legata alla sperimentazione. E puoi continuare a vedere il tuo medico abituale durante la sperimentazione.

Ci sono potenziali aspetti negativi.

Se sei in una sperimentazione che sta testando un nuovo farmaco, il trattamento potrebbe non funzionare o potrebbe avere effetti collaterali o altri rischi che potrebbero essere peggiori del tuo trattamento attuale. Inoltre, potresti trovare difficili le frequenti visite in clinica, i test e i requisiti di viaggio. Poiché la maggior parte degli studi sono randomizzati, non hai nemmeno il controllo sul fatto che tu riceva il farmaco attivo o un placebo.

Non tutti i trial testano i farmaci.

Molti trial richiedono un semplice tampone di guancia o un prelievo di sangue e non comportano test estesi o visite regolari in clinica. “Ci sono così tante opzioni”, dice Claudia Revilla, che ha partecipato a cinque prove da quando è stato diagnosticato il morbo di Parkinson all’età di 45 anni. “Puoi accedere alle sperimentazioni tramite Internet, telefono o posta. Alcuni sono solo test genetici; li fai tu stesso e li rispedisci per posta. Ogni informazione e ogni partecipante è importante.”

Si è incoraggiati a fare domande.

Nessuna domanda è troppo stupida da fare; è importante sapere perché lo studio viene fatto, quali tipi di trattamenti e test riceverai e con quale frequenza, e come questi test e trattamenti influenzeranno la tua vita quotidiana. Chiedi se il trattamento è gratuito e, se non lo è, se la tua assicurazione lo copre. Scopri a cosa hai diritto se sei stato danneggiato a causa della ricerca. Se lo studio prevede un monitoraggio a lungo termine, sappi che cosa comporta. Se il trattamento funziona per te, chiedi se puoi continuare a prenderlo dopo la fine dello studio. E scopri sempre se e quando potrai conoscere i risultati.

Trova uno studio

• ClinicalTrials.gov
  Questo registro governativo degli Stati Uniti e il database dei risultati include informazioni su studi clinici pubblici e privati condotti in tutto il mondo. Il sito elenca i requisiti dello studio, i rischi, i potenziali effetti collaterali, i possibili benefici, i requisiti di inclusione e altro ancora, e di solito fornisce un numero di contatto e un indirizzo e-mail a cui puoi rivolgere le tue domande.
• ClinicalResearchTrials.NIH.gov
  Questa sezione del sito web del National Institutes of Health offre molte informazioni utili per trovare e partecipare a studi clinici.
• Fox Trial Finder
  Questo sito fornisce un sistema di facile ricerca per chiunque voglia partecipare a una sperimentazione sul morbo di Parkinson, comprese le persone senza Parkinson che vogliono fare volontariato.
• TrialReach
  Con sede a Londra, questo sito contiene informazioni sulle sperimentazioni cliniche per tutte le condizioni in tutto il mondo. Digita la tua condizione e la tua posizione per vedere cosa è disponibile, in quale fase si trova il trial e altro ancora.
• Rare Diseases Clinical Research Network
  Questo sito fornisce informazioni su una serie di trial per malattie rare, molte delle quali di natura neurologica.
• ResearchKit
  Questo nuovo software Apple permette ai ricercatori di progettare app che rendono l’iscrizione ai trial clinici e la raccolta di dati completi più facile e veloce. Le app forniscono sondaggi ai pazienti e moduli di consenso informato attraverso il tocco di un pulsante. Utilizzando l’hardware esistente dell’iPhone, come i sensori di movimento e i registratori vocali, le app possono anche valutare i dati sulla salute di una persona, per esempio i modelli di discorso e di camminata che possono suggerire il morbo di Parkinson.