Neurocrine Biosciences, che possiede i diritti di Ongentys in Nord America, prevede di lanciare la terapia nel corso di quest’anno.
“L’approvazione di Ongentys da parte della FDA fornisce ai pazienti che vivono con il morbo di Parkinson un’importante nuova opzione di trattamento per aiutare a gestire le dirompenti e imprevedibili fluttuazioni motorie diminuendo gli episodi ‘off’ e aumentando il tempo ‘on’ senza discinesie fastidiose quando si assume levodopa/carbidopa”, Kevin C. Gorman, PhD, CEO di Neurocrine Biosciences, ha detto in un comunicato stampa.
Levodopa è considerato il trattamento gold-standard per il Parkinson. Tuttavia, diversi anni dopo aver iniziato il farmaco, i pazienti spesso iniziano a sperimentare fluttuazioni nei loro sintomi motori causati da un più rapido esaurimento degli effetti del trattamento. Questo significa che gli intervalli in cui i sintomi sono adeguatamente controllati, chiamati “periodi di accensione”, diventano progressivamente più brevi.
La levodopa può essere convertita in dopamina, contrastando la perdita di neuroni produttori di dopamina nel cervello, una caratteristica del Parkinson. Ma la dopamina non può attraversare la barriera emato-encefalica, una membrana semipermeabile che protegge il cervello dall’ambiente esterno, quindi la levodopa deve raggiungere il cervello prima di essere convertita.
Ongentys lavora per aumentare la quantità di levodopa che raggiunge il cervello bloccando un enzima, chiamato catecol-o-metiltransferasi (COMT), che scompone la levodopa nel sangue. Questo dovrebbe prolungare l’efficacia della levodopa.
“Con il progredire della malattia di Parkinson, i trattamenti di prima linea come la levodopa cominciano a perdere efficacia e gli effetti benefici della levodopa cominciano ad esaurirsi più rapidamente, causando fluttuazioni motorie più frequenti e spesso debilitanti nei pazienti”, ha detto Robert A. Hauser, MD, professore presso la University of South Florida Parkinson’s Disease and Movement Disorders Center.
“Gli studi clinici hanno dimostrato che l’aggiunta di Ongentys una volta al giorno alla terapia con levodopa ha ridotto significativamente il tempo ‘off’, portando a un migliore e più costante controllo dei sintomi motori”, ha aggiunto Hauser.
Ongentys è approvato in Europa per i pazienti con malattia di Parkinson che utilizzano levodopa o combinazioni di terapie simili, che manifestano sintomi motori prima della dose successiva del trattamento. In Europa, il farmaco è commercializzato da Bial.
L’approvazione della FDA è stata supportata da 38 studi clinici, compresi due studi multinazionali di fase 3 – BIPARK-1 (NCT01568073) e BIPARK-2 (NCT01227655) – che includevano più di 1.000 pazienti con Parkinson trattati con Ongentys.
Questi due studi hanno incluso pazienti con diagnosi di almeno tre anni fa, che avevano sperimentato fluttuazioni nei sintomi motori – tempo libero di almeno 1.In BIPARK-1, 600 pazienti sono stati assegnati in modo casuale a una delle tre dosi di Ongentys – 5 mg, 25 mg o 50 mg – o a un altro inibitore COMT chiamato Comtan (entacapone, commercializzato da Novartis), o a un placebo.
Il trattamento è stato somministrato per 14-15 settimane mentre i pazienti continuavano il loro regime di levodopa/carbidopa. L’obiettivo principale era quello di determinare se Ongentys era meglio di un placebo nel ridurre il tempo di sospensione. Gli obiettivi secondari includevano ulteriori misure di sintomi motori e non motori, così come i problemi del sonno.
I risultati di BIPARK-1 hanno dimostrato che sia Ongentys da 50 mg che Comtan hanno significativamente diminuito la durata dei periodi di riposo giornalieri e aumentato il “tempo di attività” senza discinesie fastidiose, rispetto al placebo. Tuttavia, a differenza di Comtan, l’opicapone ha portato a valutazioni favorevoli sia nella Patient Global Impression of Change (PGI-C) – che riflette le convinzioni di un paziente circa l’efficacia del trattamento – e la Clinical Global Impression of Change (CGI-C) – che valuta la gravità complessiva della malattia e i cambiamenti clinici nella condizione nel tempo.
BIPARK-2 ha incluso 400 persone somministrate una dose di 25 mg o 50 mg di Ongentys, o un placebo per 14 a 15 settimane. I risultati sono stati simili a quelli di BIPARK-1, con i pazienti alla dose di 50 mg che hanno mostrato un tempo assoluto senza discinesia di 1,7 ore, rispetto a 0,9 ore nel gruppo placebo.
Un’estensione in aperto di BIPARK-1 e BIPARK-1 più tardi ha mostrato che una dose di 25 mg ha continuato a mostrare riduzioni del tempo libero e aumenti dei periodi di accensione nel corso di un anno di trattamento, indipendentemente dal fatto che i pazienti fossero stati randomizzati a Ongentys o a placebo nella parte in doppio cieco degli studi principali.
Gli effetti collaterali più comuni in entrambi gli studi erano discinesia, costipazione, un aumento della creatina chinasi nel sangue, pressione bassa e perdita di peso.
“A causa della natura progressiva della malattia di Parkinson, coloro che vivono con la condizione spesso lottano per controllare le loro fluttuazioni motorie, che interessano una vasta gamma di funzioni, tra cui la parola, l’equilibrio e il movimento, che hanno un impatto negativo su molti aspetti della vita”, ha detto John L. Lehr, presidente e CEO della Parkinson’s Foundation.
“La comunità del morbo di Parkinson è incoraggiata dall’approvazione della FDA di una nuova opzione di trattamento aggiuntivo per aiutare i pazienti a controllare ulteriormente i sintomi, permettendo loro di affrontare meglio questa malattia progressiva”, ha aggiunto Lehr.
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