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Che cos’è la mielodisplasia?

La mielodisplasia (SMD) si riferisce a un gruppo di disturbi legati all’incapacità del corpo di produrre abbastanza cellule del sangue normali. Queste cellule sono prodotte dal midollo osseo, il materiale spugnoso all’interno delle ossa.

La SMD può ridurre la produzione di qualsiasi, e a volte di tutti i tipi di cellule del sangue:

• Cellule rosse del sangue, che trasportano l’ossigeno ai tessuti del corpo
• Cellule bianche del sangue, che aiutano a proteggere dalle infezioni e a combatterle quando si verificano
• Piastrine, che aiutano il sangue a coagulare

Come risultato, i pazienti con SMD hanno maggiori probabilità di sviluppare quanto segue:

• Sanguinamento difficile da fermare, a causa di una carenza di piastrine. Una grave emorragia può portare allo shock ed essere fatale.
• Anemia, dovuta a una carenza di globuli rossi.
• Infezioni, dovute a una carenza di globuli bianchi.
  • MDS riduce le difese del paziente contro le infezioni virali e batteriche. Le persone con SMD hanno maggiori probabilità di avere problemi da infezioni da Epstein-Barr, varicella zoster, HIV o AIDS.
  • Malattie come raffreddori e polmonite possono essere più gravi e persino fatali nei pazienti con SMD.

In circa il 30% dei pazienti, la SMD progredisce in una malattia chiamata leucemia mieloide acuta. Scopri di più sulla leucemia mieloide acuta.

Quanto è comune la mielodisplasia?

• Sono colpiti soprattutto gli adulti sopra i 50 anni; la SMD nei bambini è rara.
• Ci sono meno di 100 nuovi casi riportati nei bambini negli Stati Uniti ogni anno.
• La SMD colpisce i bambini di tutte le età, ma colpisce più i ragazzi che le ragazze.
• Per ragioni che non comprendiamo ancora, la SMD si presenta più spesso in alcune famiglie che in altre. Si è scoperto che i geni anomali trasmessi da uno o entrambi i genitori aumentano la probabilità che i bambini sviluppino la SMD.
• Alcuni disturbi ereditati possono portare alla SMD. Questi includono:
  • Anemia di Fanconi
  • Sindrome di Shwachman-Diamond
  • Anemia di Diamond-Diamond
  • Disordine familiare delle piastrine
• La chemioterapia, specialmente in combinazione con la radioterapia, è un fattore chiave nello sviluppo della SMD.
• L’esposizione a certe sostanze chimiche tossiche, come il fumo di tabacco e il benzene, è stata collegata alla SMD.
• Il trattamento con certi farmaci, come quelli usati per trattare il cancro, può anche essere un fattore.

Quali sono i sintomi della mielodisplasia?

Fino al 20% dei bambini con certi tipi di SMD non avrà sintomi. Alcuni dei sintomi più notevoli della SMD nei bambini includono:

• Sanguinamento
• Facilità di lividi
• Fatica
• Perdita di peso

Come viene trattata la mielodisplasia?

Il trattamento più efficace per la maggior parte dei tipi di SMD si chiama trapianto allogenico di cellule staminali/di midollo osseo. Scopri di più su questo trattamento su:

Altre terapie che possono essere usate per trattare la SMD includono:

• Chemioterapia (“chemio”) – usata per trattare pazienti con SMD che sono ad alto rischio che la loro malattia progredisca in AML. La chemio utilizza farmaci potenti per uccidere le cellule tumorali o per impedire loro di crescere (dividersi) e di creare altre cellule tumorali.
  • La chemio può essere iniettata nel flusso sanguigno in modo che possa muoversi attraverso il corpo.
  • Alcuni tipi di chemio possono essere dati per bocca.
  • La terapia combinata usa più di un tipo di chemio alla volta.
• Le terapie per la SMD possono includere trasfusioni di sangue e piastrine e antibiotici.

Quali sono i tassi di sopravvivenza nei casi di mielodisplasia?

La SMD ha un tasso di sopravvivenza a lungo termine fino al 60% nei pazienti trattati con trapianto allogenico di cellule staminali/di midollo osseo.

Perché scegliere il St. Jude per il trattamento della mielodisplasia di tuo figlio?

• St. Jude è l’unico centro oncologico globale designato dal National Cancer Institute dedicato esclusivamente ai bambini.
• Il St. Jude ha creato più studi clinici sul cancro di qualsiasi altro ospedale pediatrico negli Stati Uniti.
• Il rapporto infermiere-paziente al St. Jude è ineguagliato: una media di 1 ogni 3 in ematologia e oncologia, e 1 per ogni paziente nell’unità di terapia intensiva.
• Per migliorare i risultati e ridurre gli effetti collaterali associati ai trapianti di cellule staminali/di midollo osseo, i medici del programma trapianti del St. Jude lavorano a stretto contatto con gli scienziati di laboratorio per tradurre rapidamente i risultati dal laboratorio alla clinica.
• Il personale di supporto del St. Jude ha ricevuto una formazione speciale per la cura dei bambini che ricevono trapianti di cellule staminali.