Lo studio in Finlandia si basa sul lavoro del farmaco GDNF, che ha mostrato la promessa di ripristinare le cellule danneggiate nei pazienti di Parkinson, ma è difficile da somministrare
Il Parkinson è un disturbo degenerativo a lungo termine del sistema nervoso centrale che include sintomi come tremori, lentezza di movimento e rigidità (Credit: Facebook/Parkinson’s UK)
Gli scienziati hanno scoperto una molecola che potrebbe fornire una svolta nel fornire nuovi trattamenti per rallentare o addirittura fermare la malattia di Parkinson.
I ricercatori dell’Università di Helsinki, in Finlandia, hanno scoperto che la molecola dal nome in codice BT13 ha il potenziale per aumentare i livelli di dopamina – la sostanza chimica persa nella condizione degenerativa – e proteggere le cellule cerebrali che producono dopamina dalla morte.
Uno studio appena pubblicato ha dimostrato che iniettando la molecola nei topi ha portato ad un aumento dei livelli di dopamina, attivando anche un recettore specifico nel loro cervello per proteggere le cellule.
Si spera di portare la ricerca a studi clinici nei prossimi anni.
Il professor David Dexter, vice direttore della ricerca presso l’ente benefico Parkinson’s UK, che ha co-finanziato lo studio, ha detto: “Le persone con il Parkinson hanno disperatamente bisogno di un nuovo trattamento che possa fermare la condizione nelle sue tracce, invece di mascherare solo i sintomi.
“Una delle più grandi sfide per la ricerca sul Parkinson è come far passare i farmaci attraverso la barriera emato-encefalica, quindi l’emozionante scoperta del BT13 ha aperto una nuova strada per la ricerca da esplorare, e la molecola è molto promettente come modo per rallentare o fermare il Parkinson.
“Sono necessarie ulteriori ricerche per trasformare BT13 in un trattamento da testare negli studi clinici, per vedere se davvero potrebbe trasformare la vita delle persone che vivono con il Parkinson.”
Gli attuali trattamenti del Parkinson non possono rallentare l’insorgenza della malattia
Il Parkinson è un disturbo degenerativo a lungo termine del sistema nervoso centrale, che principalmente l’area del cervello che controlla il movimento – portando ad una lenta insorgenza dei sintomi tra cui tremori, rigidità e movimento lento.
Secondo la Parkinson’s Foundation con sede negli Stati Uniti, più di 10 milioni di persone in tutto il mondo vivono con la malattia di Parkinson, con il sito Parkinson’s News Today che dice che colpisce 1.900 ogni 100.000 tra coloro che hanno più di 80 anni,
In genere, nel momento in cui viene diagnosticata la condizione, le persone hanno già perso tra il 70% e l’80% delle loro cellule che producono dopamina, che sono coinvolte nel coordinamento del movimento.
Mentre i trattamenti attuali mascherano i sintomi, non c’è nulla che possa rallentare la sua progressione o prevenire la perdita di altre cellule cerebrali.
Come i livelli di dopamina continuano a diminuire, i sintomi peggiorano e possono comparire nuovi sintomi.
Perché gli scienziati credono di aver fatto una nuova svolta nel trattamento della malattia di Parkinson basandosi sulla ricerca GDNF
I ricercatori finlandesi stanno ora lavorando per migliorare le proprietà del BT13 per renderlo più efficace come potenziale trattamento che potrebbe beneficiare molte persone che vivono con la malattia.
Lo studio, che è stato pubblicato online ieri (17 febbraio) sulla rivista Movement Disorders, si basa su una precedente ricerca su un’altra molecola che mira agli stessi recettori nel cervello.
GDNF – o glial cell line-derived neurotrophic factor – è un trattamento sperimentale per il Parkinson scoperto nel 1993 che ha dimostrato di riportare in vita le cellule cerebrali morenti e particolarmente efficace nei neuroni della dopamina.
È stato oggetto di un documentario della BBC nel febbraio 2019 che ha seguito un trial di fase due a Bristol che ha coinvolto 42 pazienti. Mentre i risultati non erano chiari, GDNF ha mostrato la promessa di ripristinare le cellule danneggiate nelle persone con Parkinson.
Tuttavia, la proteina GDNF richiede una complessa chirurgia assistita da robot per consegnare il trattamento al cervello perché è una grande molecola che non può attraversare la barriera emato-encefalica – un muro protettivo che impedisce ad alcuni farmaci di entrare nel cervello.
BT13 è una molecola più piccola che è in grado di attraversare la barriera emato-encefalica – e quindi potrebbe essere più facilmente somministrato come trattamento se dimostrato di essere vantaggioso in ulteriori studi clinici.
Dr Yulia Sidorova, ricercatore principale dello studio, ha detto: “Stiamo lavorando costantemente per migliorare l’efficacia del BT13.
“Ora stiamo testando una serie di composti BT13 simili, che sono stati previsti da un programma informatico per avere caratteristiche ancora migliori.
“Il nostro obiettivo finale è quello di portare questi composti alla sperimentazione clinica in pochi anni a venire.