La terapia cellulare è la somministrazione di cellule vitali, spesso purificate, nel corpo di un paziente per far crescere, sostituire o riparare tessuti danneggiati per il trattamento di una malattia. Una varietà di diversi tipi di cellule può essere utilizzata nella terapia cellulare, comprese le cellule staminali ematopoietiche (che formano il sangue), le cellule staminali del muscolo scheletrico, le cellule staminali neurali, le cellule staminali mesenchimali (cellule staminali adulte che si differenziano in strutture come tessuti connettivi, sangue, linfatici, ossa e cartilagine), linfociti, cellule dendritiche e cellule delle isole pancreatiche.

Le terapie cellulari possono essere autologhe, cioè il paziente riceve cellule dal proprio corpo, o possono essere allogeniche, cioè il paziente riceve cellule da un donatore. Le terapie cellulari allogeniche sono spesso indicate come terapie “off-the-shelf”, in quanto derivano da un donatore che non è il paziente, consentendo la preparazione anticipata e disponibile per il paziente immediatamente al momento del bisogno.

Molte terapie cellulari attualmente in fase di sviluppo utilizzano cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs). A differenza delle cellule staminali pluripotenti di derivazione embrionale, queste sono cellule adulte che sono state riprogrammate geneticamente in uno stato pluripotente, in grado di diventare uno dei tanti tipi di cellule all’interno del corpo del paziente. Questa tecnologia può consentire lo sviluppo di un tipo illimitato di un tipo specifico di cellule umane necessarie per scopi terapeutici.

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